Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inhalovaného KB407 pro léčbu cystické fibrózy

9. srpna 2023 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

Studie fáze I inhalovaného KB407, replikačně nekompetentního, neintegrujícího vektoru exprimujícího transmembránový regulátor vodivosti lidské cystické fibrózy (CFTR), pro léčbu cystické fibrózy

Sponzor vyvíjí KB407, replikačně defektní, neintegrující se vektor odvozený od viru herpes simplex typu 1 (HSV-1) zkonstruovaný tak, aby poskytoval funkční plnohodnotný regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy (CFTR) do dýchacích cest lidí s cystickou chorobou. fibróza prostřednictvím nebulizace. Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost KB407 u lidí s cystickou fibrózou. Tato studie zapíše 4 účastníky do každé z prvních dvou kohort a pět subjektů zapíše do poslední kohorty. Kohorta 1 dostane jednu dávku KB407 a bude sledována po dobu 60 dnů. Subjekty v kohortě 1 se mohou převést do kohorty 2 při návštěvě 28. dne. Sejde se Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB), aby určila pokrok studie z kohorty 2 do kohorty 3. V kohortě 2 budou subjektům podávány dávky jednou za dva týdny v den 0 a den 14. V kohortě 3 bude subjektům podávána dávka týdně v den 0, den 7, den 14 a den 21. Všechny subjekty budou sledovány po dobu jednoho roku po poslední dávce KB407.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Brittani Agostini, Senior Manager, Clin Ops.
  • Telefonní číslo: 412-586-5830
  • E-mail: bagostini@krystalbio.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Austrálie, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt nebo zákonem jmenovaný a oprávněný zástupce si musí přečíst, porozumět a podepsat schválený formulář informovaného souhlasu Institucionální revizní radou / etickou komisí (IRB/EC) a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
  2. Mužský nebo ženský subjekt ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu.
  3. Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (CF), která je podle názoru zkoušejícího klinicky stabilní.
  4. FEV1 ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládané normy pro věk, pohlaví a výšku při návštěvě 1 (screening).

Kritéria vyloučení:

  1. Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) nebo jakákoli změna chronické terapie (kromě substituční terapie pankreatickými enzymy) do 28 dnů od návštěvy 2 (den 0).
  2. Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění do 14 dnů od návštěvy 2 (den 0), které podle názoru zkoušejícího mohou zkreslit výsledky studie.
  3. Pozitivní kultura (sliny nebo sputum) indikující infekci vysoce virulentními bakteriemi spojenými se zrychleným poklesem funkce plic a/nebo sníženým přežitím (např. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) během 6 měsíců od návštěvy 2 (den 0).
  4. Účast v jiné klinické studii nebo léčbě zkoumanou látkou během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, návštěvy 2 (den 0).
  5. Transplantace plic v anamnéze.
  6. Jakýkoli stav (včetně anamnézy nebo současných důkazů o zneužívání látek nebo závislosti), který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil schopnost subjektu dokončit všechny postupy související se studií a/nebo představoval další riziko pro hodnocení bezpečnosti Investigational Product (IP).
  7. Aktivní orální herpetická infekce do 30 dnů od návštěvy 2 (den 0).
  8. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  9. Subjekt, který není ochoten dodržovat požadavky na antikoncepci podle protokolu.
  10. Klinicky významné abnormality hematologického nebo chemického testování při návštěvě 1 (screening), o kterých se zkoušející domnívá, že mohou interferovat s hodnocením bezpečnosti a/nebo účinnosti studijní léčby.
  11. Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by dodržoval požadavky protokolu studie, podle názoru zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1 (KB407)
Jedna dávka KB407 podaná v den 0
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 2 (KB407)
Dvě (2) dávky KB407 podané v den 0 a den 14
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 3 (KB407)
Čtyři (4) dávky KB407 podané v den 0, den 7, den 14 a den 21
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost KB407 u subjektů s cystickou fibrózou prostřednictvím nežádoucích účinků, jak bylo hodnoceno NCI-CTCAE v5.0
Časové okno: Od začátku do konce léčby hodnoceno v průměru do 60 dnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení NCI-CTCAE v5.0
Od začátku do konce léčby hodnoceno v průměru do 60 dnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změřit rozdíl ve funkci plic v průběhu studie změnou objemu usilovného výdechu (FEV1) od výchozí hodnoty.
Časové okno: Od začátku do konce léčby až do průměru 60 dnů
Posouzení objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) bude hodnoceno testem funkce plic (PFT) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Od začátku do konce léčby až do průměru 60 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Krystal Biotech, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Novotech (Australia) Pty Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KB407-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení