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Eine Studie über inhaliertes KB407 zur Behandlung von Mukoviszidose

9. August 2023 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

Eine Phase-I-Studie mit inhaliertem KB407, einem replikationsinkompetenten, nicht integrierenden Vektor, der den humanen Mukoviszidose-Transmembranleitfähigkeitsregulator (CFTR) exprimiert, zur Behandlung von Mukoviszidose

Der Sponsor entwickelt KB407, einen replikationsdefekten, nicht integrierenden, vom Herpes-simplex-Virus Typ 1 (HSV-1) abgeleiteten Vektor, der so konstruiert ist, dass er funktionellen Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) für humane zystische Fibrose in voller Länge in die Atemwege von Menschen mit Zysten abgibt Fibrose durch Vernebelung. Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit von KB407 bei Menschen mit zystischer Fibrose bewerten. Diese Studie wird 4 Teilnehmer in jede der ersten beiden Kohorten einschreiben und fünf Probanden in die letzte Kohorte einschreiben. Kohorte 1 erhält eine Einzeldosis KB407 und wird 60 Tage lang beobachtet. Probanden in Kohorte 1 können beim Besuch an Tag 28 in Kohorte 2 übergehen. Ein Data Safety Monitoring Board (DSMB) wird zusammentreten, um den Studienfortschritt von Kohorte 2 zu Kohorte 3 zu bestimmen. In Kohorte 2 erhalten die Probanden zweiwöchentlich an Tag 0 und Tag 14 eine Dosis. In Kohorte 3 erhalten die Probanden wöchentlich an Tag 0, Tag 7, Tag 14 und Tag 21 eine Dosis. Alle Probanden werden nach der letzten Dosis von KB407 ein Jahr lang nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australien, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband oder gesetzlich bestellte und bevollmächtigte Vertreter muss eine vom Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) genehmigte Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterzeichnet haben und muss in der Lage und bereit sein, die Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen.
  2. Männliches oder weibliches Subjekt im Alter von 18 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  3. Eine bestätigte Diagnose von zystischer Fibrose (CF), die nach Meinung des Ermittlers klinisch stabil ist.
  4. FEV1 ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe bei Besuch 1 (Screening).

Ausschlusskriterien:

  1. Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen nach Besuch 2 (Tag 0).
  2. Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit innerhalb von 14 Tagen nach Besuch 2 (Tag 0), die nach Meinung des Prüfarztes die Studienergebnisse verfälschen können.
  3. Eine positive Kultur (Speichel oder Sputum), die auf eine Infektion mit hochvirulenten Bakterien hinweist, die mit einem beschleunigten Rückgang der Lungenfunktion und/oder einem verringerten Überleben (z. B. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) innerhalb von 6 Monaten nach Besuch 2 (Tag 0) verbunden sind.
  4. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, von Visit 2 (Tag 0).
  5. Geschichte der Lungentransplantation.
  6. Jeder Zustand (einschließlich einer Vorgeschichte oder aktuellen Anzeichen von Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit), der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen würde, alle studienbezogenen Verfahren abzuschließen, und/oder ein zusätzliches Risiko für die Beurteilung der Sicherheit der Substanz darstellt Prüfprodukt (IP).
  7. Eine aktive orale Herpesinfektion innerhalb von 30 Tagen nach Besuch 2 (Tag 0).
  8. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
  9. Subjekt, das nicht bereit ist, die Empfängnisverhütungsanforderungen gemäß Protokoll einzuhalten.
  10. Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder chemischen Tests bei Besuch 1 (Screening), von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigen könnten.
  11. Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Ansicht des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1 (KB407)
Eine Einzeldosis von KB407, verabreicht am Tag 0
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsinkompetenten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 2 (KB407)
Zwei (2) Dosen von KB407, verabreicht an Tag 0 und Tag 14
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsinkompetenten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 3 (KB407)
Vier (4) Dosen von KB407, verabreicht an Tag 0, Tag 7, Tag 14 und Tag 21
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsinkompetenten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von KB407 bei Patienten mit zystischer Fibrose durch unerwünschte Ereignisse gemäß NCI-CTCAE v5.0
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung, bewertet bis zu einem Durchschnitt von 60 Tagen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß NCI-CTCAE v5.0
Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung, bewertet bis zu einem Durchschnitt von 60 Tagen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung des Unterschieds in der Lungenfunktion im Verlauf der Studie durch Änderung des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline bis Ende der Behandlung bis zu durchschnittlich 60 Tage
Die Bewertung des forcierten Ausatmungsvolumens in einer Sekunde (FEV1) wird durch einen Lungenfunktionstest (PFT) im Vergleich zum Ausgangswert bewertet.
Baseline bis Ende der Behandlung bis zu durchschnittlich 60 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Krystal Biotech, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Novotech (Australia) Pty Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
8. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KB407-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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