Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af inhaleret KB407 til behandling af cystisk fibrose

9. august 2023 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

Et fase I-studie af inhaleret KB407, en replikations-inkompetent, ikke-integrerende vektor, der udtrykker human cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), til behandling af cystisk fibrose

Sponsoren udvikler KB407, en replikationsdefekt, ikke-integrerende herpes simplex virus type 1 (HSV-1)-afledt vektor udviklet til at levere funktionel fuldlængde human cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) til luftvejene hos mennesker med cystisk fibrose via forstøvning. Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af KB407 hos mennesker med cystisk fibrose. Denne undersøgelse vil tilmelde 4 deltagere i hver af de første to kohorter og vil tilmelde fem fag i den sidste kohorte. Kohorte 1 vil modtage en enkelt dosis KB407 og blive fulgt i 60 dage. Emner i kohorte 1 kan rulle over til kohorte 2 ved dag 28-besøget. Et Data Safety Monitoring Board (DSMB) mødes for at bestemme studiefremskridt fra kohorte 2 til kohorte 3. I kohorte 2 vil forsøgspersoner blive doseret hver anden uge på dag 0 og dag 14. I kohorte 3 vil forsøgspersoner blive doseret ugentligt på dag 0, dag 7, dag 14 og dag 21. Alle forsøgspersoner vil blive fulgt i et år efter den sidste dosis af KB407.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australien, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen eller den lovligt udpegede og bemyndigede repræsentant skal have læst, forstået og underskrevet en Informeret Samtykkeformular (IRB/EC) godkendt af et Institutional Review Board/Ethics Committee og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner.
  2. Mand eller kvinde på 18 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. En bekræftet diagnose af cystisk fibrose (CF), som er klinisk stabil, efter investigators mening.
  4. FEV1 ≥50 % og ≤100 % af den forventede normalværdi for alder, køn og højde ved besøg 1 (screening).

Ekskluderingskriterier:

  1. Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvand, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage efter besøg 2 (dag 0).
  2. Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom inden for 14 dage efter besøg 2 (dag 0), som efter investigatorens mening kan forvirre undersøgelsesresultater.
  3. En positiv kultur (spyt eller sputum), der indikerer infektion med meget virulente bakterier forbundet med accelereret fald i lungefunktion og/eller nedsat overlevelse (f.eks. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) inden for 6 måneder efter besøg 2 (dag 0).
  4. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, efter besøg 2 (dag 0).
  5. Historie om lungetransplantation.
  6. Enhver tilstand (herunder en historie eller aktuelt bevis på stofmisbrug eller afhængighed), som efter investigatorens mening ville påvirke en forsøgspersons evne til at gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer og/eller udgør en yderligere risiko for vurderingen af ​​sikkerheden af Investigational Product (IP).
  7. En aktiv oral herpesinfektion inden for 30 dage efter besøg 2 (dag 0).
  8. Kvinder, der er gravide eller ammer.
  9. Person, der ikke er villig til at overholde præventionskravene pr. protokol.
  10. Klinisk signifikante abnormiteter af hæmatologi eller kemitest ved besøg 1 (screening), som efterforskeren mener kan forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed og/eller effektivitet af undersøgelsesbehandlingen.
  11. Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen, efter investigators mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1 (KB407)
En enkelt dosis KB407 administreret på dag 0
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 2 (KB407)
To (2) doser af KB407 administreret på dag 0 og dag 14
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 3 (KB407)
Fire (4) doser af KB407 administreret på dag 0, dag 7, dag 14 og dag 21
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​KB407 hos personer med cystisk fibrose gennem bivirkninger som vurderet af NCI-CTCAE v5.0
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​behandlingen vurderet op til et gennemsnit på 60 dage
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af NCI-CTCAE v5.0
Baseline til slutningen af ​​behandlingen vurderet op til et gennemsnit på 60 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle forskellen i lungefunktion i løbet af undersøgelsen ved ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen (FEV1).
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​behandlingen op til et gennemsnit på 60 dage
Vurdering af forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1,) vil blive vurderet ved lungefunktionstest (PFT) sammenlignet med baseline.
Baseline til slutningen af ​​behandlingen op til et gennemsnit på 60 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Krystal Biotech, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novotech (Australia) Pty Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KB407-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger