Studie inhalovaného KB407 pro léčbu cystické fibrózy
9. srpna 2023 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.
Studie fáze I inhalovaného KB407, replikačně nekompetentního, neintegrujícího vektoru exprimujícího transmembránový regulátor vodivosti lidské cystické fibrózy (CFTR), pro léčbu cystické fibrózy
Sponzor vyvíjí KB407, replikačně defektní, neintegrující se vektor odvozený od viru herpes simplex typu 1 (HSV-1) zkonstruovaný tak, aby poskytoval funkční plnohodnotný regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy (CFTR) do dýchacích cest lidí s cystickou chorobou. fibróza prostřednictvím nebulizace.
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost KB407 u lidí s cystickou fibrózou.
Tato studie zapíše 4 účastníky do každé z prvních dvou kohort a pět subjektů zapíše do poslední kohorty.
Kohorta 1 dostane jednu dávku KB407 a bude sledována po dobu 60 dnů.
Subjekty v kohortě 1 se mohou převést do kohorty 2 při návštěvě 28. dne.
Sejde se Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB), aby určila pokrok studie z kohorty 2 do kohorty 3. V kohortě 2 budou subjektům podávány dávky jednou za dva týdny v den 0 a den 14.
V kohortě 3 bude subjektům podávána dávka týdně v den 0, den 7, den 14 a den 21.
Všechny subjekty budou sledovány po dobu jednoho roku po poslední dávce KB407.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Austrálie, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt nebo zákonem jmenovaný a oprávněný zástupce si musí přečíst, porozumět a podepsat schválený formulář informovaného souhlasu Institucionální revizní radou / etickou komisí (IRB/EC) a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
- Mužský nebo ženský subjekt ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu.
- Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (CF), která je podle názoru zkoušejícího klinicky stabilní.
- FEV1 ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládané normy pro věk, pohlaví a výšku při návštěvě 1 (screening).
Kritéria vyloučení:
- Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) nebo jakákoli změna chronické terapie (kromě substituční terapie pankreatickými enzymy) do 28 dnů od návštěvy 2 (den 0).
- Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění do 14 dnů od návštěvy 2 (den 0), které podle názoru zkoušejícího mohou zkreslit výsledky studie.
- Pozitivní kultura (sliny nebo sputum) indikující infekci vysoce virulentními bakteriemi spojenými se zrychleným poklesem funkce plic a/nebo sníženým přežitím (např. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) během 6 měsíců od návštěvy 2 (den 0).
- Účast v jiné klinické studii nebo léčbě zkoumanou látkou během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, návštěvy 2 (den 0).
- Transplantace plic v anamnéze.
- Jakýkoli stav (včetně anamnézy nebo současných důkazů o zneužívání látek nebo závislosti), který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil schopnost subjektu dokončit všechny postupy související se studií a/nebo představoval další riziko pro hodnocení bezpečnosti Investigational Product (IP).
- Aktivní orální herpetická infekce do 30 dnů od návštěvy 2 (den 0).
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
- Subjekt, který není ochoten dodržovat požadavky na antikoncepci podle protokolu.
- Klinicky významné abnormality hematologického nebo chemického testování při návštěvě 1 (screening), o kterých se zkoušející domnívá, že mohou interferovat s hodnocením bezpečnosti a/nebo účinnosti studijní léčby.
- Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by dodržoval požadavky protokolu studie, podle názoru zkoušejícího.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1 (KB407)
Jedna dávka KB407 podaná v den 0
|
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
|
|
Experimentální: Kohorta 2 (KB407)
Dvě (2) dávky KB407 podané v den 0 a den 14
|
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
|
|
Experimentální: Kohorta 3 (KB407)
Čtyři (4) dávky KB407 podané v den 0, den 7, den 14 a den 21
|
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně nekompetentní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost KB407 u subjektů s cystickou fibrózou prostřednictvím nežádoucích účinků, jak bylo hodnoceno NCI-CTCAE v5.0
Časové okno: Od začátku do konce léčby hodnoceno v průměru do 60 dnů
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení NCI-CTCAE v5.0
|
Od začátku do konce léčby hodnoceno v průměru do 60 dnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změřit rozdíl ve funkci plic v průběhu studie změnou objemu usilovného výdechu (FEV1) od výchozí hodnoty.
Časové okno: Od začátku do konce léčby až do průměru 60 dnů
|
Posouzení objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) bude hodnoceno testem funkce plic (PFT) ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Od začátku do konce léčby až do průměru 60 dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. března 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2021
První zveřejněno (Aktuální)
27. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KB407-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na KB407 (nebulizace)
-
Krystal Biotech, Inc.Nábor