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Um estudo do KB407 inalado para o tratamento da fibrose cística

9 de agosto de 2023 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.

Um estudo de fase I do KB407 inalado, um vetor não integrador e incompetente para replicação que expressa o regulador de condutância transmembrana de fibrose cística humana (CFTR), para o tratamento da fibrose cística

O Patrocinador está desenvolvendo o KB407, um vetor derivado do vírus herpes simplex tipo 1 (HSV-1) de replicação defeituosa e não integrado, projetado para fornecer Regulador de Condutância Transmembrana de Fibrose Cística (CFTR) humano funcional de tamanho completo para as vias aéreas de pessoas com cística fibrose via nebulização. Este estudo foi desenvolvido para avaliar a segurança e a tolerabilidade do KB407 em pessoas com fibrose cística. Este estudo inscreverá 4 participantes em cada uma das duas primeiras coortes e cinco indivíduos na última coorte. A coorte 1 receberá uma dose única de KB407 e será acompanhada por 60 dias. Os indivíduos da Coorte 1 podem passar para a Coorte 2 na visita do dia 28. Um Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) se reunirá para determinar o progresso do estudo da Coorte 2 para a Coorte 3. Na Coorte 2, os indivíduos receberão doses quinzenais no Dia 0 e no Dia 14. Na Coorte 3, os indivíduos receberão doses semanais no Dia 0, Dia 7, Dia 14 e Dia 21. Todos os indivíduos serão acompanhados por um ano após a última dose de KB407.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Austrália, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O sujeito ou representante legalmente nomeado e autorizado deve ter lido, entendido e assinado um Formulário de Consentimento Informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/CE) e deve ser capaz e estar disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo.
  2. Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos no momento do Consentimento Livre e Esclarecido.
  3. Um diagnóstico confirmado de fibrose cística (FC) que é clinicamente estável, na opinião do Investigador.
  4. VEF1 ≥50% e ≤100% do normal previsto para idade, sexo e altura na Visita 1 (Triagem).

Critério de exclusão:

  1. Início de qualquer nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, solução salina hipertônica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) ou qualquer alteração na terapia crônica (excluindo terapia de reposição enzimática pancreática) dentro de 28 dias da Visita 2 (Dia 0).
  2. Hospitalização, infecção sinopulmonar, exacerbação de FC ou outra infecção ou doença clinicamente significativa dentro de 14 dias da visita 2 (dia 0) que, na opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo.
  3. Uma cultura positiva (saliva ou escarro) indicando infecção com bactérias altamente virulentas associada ao declínio acelerado da função pulmonar e/ou diminuição da sobrevida (por exemplo, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) dentro de 6 meses da Visita 2 (Dia 0).
  4. Participação em outro estudo clínico ou tratamento com um agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, da Visita 2 (Dia 0).
  5. Histórico de transplante pulmonar.
  6. Qualquer condição (incluindo histórico ou evidência atual de abuso ou dependência de substâncias) que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade de um sujeito de concluir todos os procedimentos relacionados ao estudo e/ou representa um risco adicional para a avaliação da segurança do Produto Investigacional (PI).
  7. Uma infecção ativa por herpes oral dentro de 30 dias da visita 2 (dia 0).
  8. Mulheres grávidas ou amamentando.
  9. Sujeito que não está disposto a cumprir os requisitos de contracepção de acordo com o protocolo.
  10. Anormalidades clinicamente significativas de hematologia ou testes químicos na Visita 1 (Triagem) que o Investigador acredita que possam interferir na avaliação da segurança e/ou eficácia do tratamento do estudo.
  11. O sujeito é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo, na opinião do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1 (KB407)
Uma dose única de KB407 administrada no Dia 0
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 incompetente para replicação que expressa CFTR humano completo
Experimental: Coorte 2 (KB407)
Duas (2) doses de KB407 administradas no dia 0 e no dia 14
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 incompetente para replicação que expressa CFTR humano completo
Experimental: Coorte 3 (KB407)
Quatro (4) doses de KB407 administradas no Dia 0, Dia 7, Dia 14 e Dia 21
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 incompetente para replicação que expressa CFTR humano completo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do KB407 em indivíduos com Fibrose Cística por meio de eventos adversos conforme avaliado por NCI-CTCAE v5.0
Prazo: Baseline to End do tratamento avaliado até uma média de 60 dias
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo NCI-CTCAE v5.0
Baseline to End do tratamento avaliado até uma média de 60 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para medir a diferença na função pulmonar ao longo do estudo, por alteração da linha de base no volume expiratório forçado (FEV1).
Prazo: Do início ao fim do tratamento até uma média de 60 dias
A avaliação do volume expiratório forçado, em um segundo (FEV1,) será avaliada por meio de teste de função pulmonar (PFT) em comparação com a linha de base.
Do início ao fim do tratamento até uma média de 60 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Krystal Biotech, Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Novotech (Australia) Pty Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
8 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de agosto de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KB407-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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