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Uno studio di KB407 inalato per il trattamento della fibrosi cistica

9 agosto 2023 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.

Uno studio di fase I sul KB407 inalato, un vettore non integrante e incapace di replicazione che esprime il regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana (CFTR), per il trattamento della fibrosi cistica

Lo Sponsor sta sviluppando KB407, un vettore derivato dal virus dell'herpes simplex di tipo 1 (HSV-1) con difetti di replicazione e non integrazione, progettato per fornire un regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) umana funzionale a lunghezza intera alle vie aeree delle persone con cistica fibrosi tramite nebulizzazione. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di KB407 nelle persone con fibrosi cistica. Questo studio registrerà 4 partecipanti in ciascuna delle prime due coorti e registrerà cinque soggetti nell'ultima coorte. La coorte 1 riceverà una singola dose di KB407 e sarà seguita per 60 giorni. I soggetti della Coorte 1 possono passare alla Coorte 2 alla visita del giorno 28. Un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) si riunirà per determinare i progressi dello studio dalla coorte 2 alla coorte 3. Nella coorte 2, ai soggetti verrà somministrata una dose bisettimanale al giorno 0 e al giorno 14. Nella coorte 3 i soggetti riceveranno una dose settimanale al giorno 0, giorno 7, giorno 14 e giorno 21. Tutti i soggetti saranno seguiti per un anno dopo l'ultima dose di KB407.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto o il rappresentante legalmente nominato e autorizzato deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.
  2. Soggetto maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato.
  3. Una diagnosi confermata di fibrosi cistica (FC) che è clinicamente stabile, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  4. FEV1 ≥50% e ≤100% del normale previsto per età, sesso e altezza alla Visita 1 (Screening).

Criteri di esclusione:

  1. Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, soluzione salina ipertonica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni dalla Visita 2 (Giorno 0).
  2. Ricovero in ospedale, infezione senopolmonare, esacerbazione della FC o altra infezione o malattia clinicamente significativa entro 14 giorni dalla Visita 2 (Giorno 0) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio.
  3. Una coltura positiva (saliva o espettorato) indicante un'infezione da batteri altamente virulenti associati a declino accelerato della funzione polmonare e/o ridotta sopravvivenza (ad es. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) entro 6 mesi dalla visita 2 (giorno 0).
  4. - Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, della Visita 2 (Giorno 0).
  5. Storia del trapianto di polmone.
  6. Qualsiasi condizione (inclusa una storia o prove attuali di abuso o dipendenza da sostanze) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe un impatto sulla capacità di un soggetto di completare tutte le procedure relative allo studio e/o rappresenta un rischio aggiuntivo per la valutazione della sicurezza del Prodotto sperimentale (IP).
  7. Un'infezione da herpes orale attiva entro 30 giorni dalla visita 2 (giorno 0).
  8. Donne in gravidanza o allattamento.
  9. Soggetto che non è disposto a rispettare i requisiti di contraccezione per protocollo.
  10. Anomalie clinicamente significative dei test ematologici o chimici alla Visita 1 (Screening) che lo sperimentatore ritiene possano interferire con la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del trattamento in studio.
  11. Il soggetto è noto per essere non conforme o è improbabile che soddisfi i requisiti del protocollo dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1 (KB407)
Una singola dose di KB407 somministrata il giorno 0
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
Sperimentale: Coorte 2 (KB407)
Due (2) dosi di KB407 somministrate al giorno 0 e al giorno 14
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
Sperimentale: Coorte 3 (KB407)
Quattro (4) dosi di KB407 somministrate al giorno 0, giorno 7, giorno 14 e giorno 21
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di KB407 in soggetti con fibrosi cistica attraverso eventi avversi come valutato da NCI-CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento valutato fino a una media di 60 giorni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da NCI-CTCAE v5.0
Dal basale alla fine del trattamento valutato fino a una media di 60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare la differenza nella funzione polmonare nel corso dello studio, in base alla variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato (FEV1).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino a una media di 60 giorni
La valutazione del volume espiratorio forzato, in un secondo (FEV1,) sarà valutata mediante test di funzionalità polmonare (PFT) rispetto al basale.
Dal basale alla fine del trattamento fino a una media di 60 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Krystal Biotech, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Novotech (Australia) Pty Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KB407-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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