Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wziewnego KB407 w leczeniu mukowiscydozy

9 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

Badanie fazy I wziewnego KB407, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego się wektora wyrażającego regulator przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) ludzkiego mukowiscydozy, do leczenia mukowiscydozy

Sponsor opracowuje KB407, wadliwy pod względem replikacji, nieintegrujący się wektor pochodzący od wirusa opryszczki pospolitej typu 1 (HSV-1), zaprojektowany w celu dostarczania pełnej długości ludzkiego regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) do dróg oddechowych osób z mukowiscydozą zwłóknienie przez nebulizację. To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji KB407 u osób z mukowiscydozą. To badanie zapisze 4 uczestników do każdej z pierwszych dwóch kohort i zapisze pięciu pacjentów do ostatniej kohorty. Kohorta 1 otrzyma pojedynczą dawkę KB407 i będzie obserwowana przez 60 dni. Pacjenci z Kohorty 1 mogą przejść do Kohorty 2 podczas wizyty w dniu 28. Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) spotka się w celu określenia postępów w badaniu z Kohorty 2 do Kohorty 3. W Kohorcie 2 pacjenci będą otrzymywać dawki co dwa tygodnie w Dniu 0 i Dniu 14. W Kohorcie 3 osobnikom będzie się dawkować co tydzień w Dniu 0, Dniu 7, Dniu 14 i Dniu 21. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez rok po ostatniej dawce KB407.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik lub prawnie wyznaczony i upoważniony przedstawiciel musi przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komitet ds. Etyki (IRB/EC) oraz musi być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania.
  2. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (CF), które jest klinicznie stabilne w opinii Badacza.
  4. FEV1 ≥50% i ≤100% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas wizyty 1 (badanie przesiewowe).

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyłączeniem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni od wizyty 2 (dzień 0).
  2. Hospitalizacja, zakażenie zatokowo-płucne, zaostrzenie mukowiscydozy lub inne istotne klinicznie zakażenie lub choroba w ciągu 14 dni od wizyty 2 (dzień 0), które w opinii badacza mogą zafałszować wyniki badania.
  3. Dodatni posiew (ślina lub plwocina) wskazujący na zakażenie wysoce zjadliwymi bakteriami związanymi z przyspieszonym pogorszeniem czynności płuc i/lub zmniejszoną przeżywalnością (np. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) w ciągu 6 miesięcy od wizyty 2 (dzień 0).
  4. Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od wizyty 2 (dzień 0).
  5. Historia transplantacji płuc.
  6. Każdy stan (w tym historia lub aktualne dowody nadużywania substancji lub uzależnienia), który w opinii Badacza mógłby wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem i/lub stwarza dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa Produkt badawczy (IP).
  7. Aktywna infekcja opryszczki jamy ustnej w ciągu 30 dni od wizyty 2 (dzień 0).
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące.
  9. Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub chemicznych podczas Wizyty 1 (badanie przesiewowe), które zdaniem badacza mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leczenia.
  11. W opinii badacza wiadomo, że podmiot nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 (KB407)
Pojedyncza dawka KB407 podana w dniu 0
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR
Eksperymentalny: Kohorta 2 (KB407)
Dwie (2) dawki KB407 podane w dniu 0 i dniu 14
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR
Eksperymentalny: Kohorta 3 (KB407)
Cztery (4) dawki KB407 podane w dniu 0, dniu 7, dniu 14 i dniu 21
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji KB407 u pacjentów z mukowiscydozą w wyniku zdarzeń niepożądanych, zgodnie z oceną NCI-CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca leczenia oceniana średnio do 60 dni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny NCI-CTCAE v5.0
Linia bazowa do końca leczenia oceniana średnio do 60 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zmierzyć różnicę w czynności płuc w trakcie badania, poprzez zmianę od wartości początkowej natężonej objętości wydechowej (FEV1).
Ramy czasowe: Od początku do końca leczenia średnio do 60 dni
Ocena natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) zostanie oceniona za pomocą testu czynnościowego płuc (PFT) w porównaniu z wartością wyjściową.
Od początku do końca leczenia średnio do 60 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Krystal Biotech, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Novotech (Australia) Pty Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KB407-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami