Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Jednou týdně kojenecká kortikosteroidní studie pro DMD

12. srpna 2026 aktualizováno: Anne M. Connolly

Fáze 2 studie 5 mg/kg/týden prednisolonu u mladých chlapců s DMD

Zde testovaná hypotéza je, že nižší dávka intermitentních perorálních kortikosteroidů (5 mg/kg/týden) bude stejně účinná jako dávka 10 mg/kg/týden.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vyšetřovatelé vědí, že svalová destrukce způsobená Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) začíná v dětství a dříve jsme prokázali, že motorický pokles v dětství ve srovnání s typicky se vyvíjejícími kojenci odráží tuto destrukci. Kvůli známým vedlejším účinkům denních kortikosteroidů většina lékařů nezahájí léčbu dříve než ve věku 3-5 let. Většina nežádoucích účinků (cushingoidní obličeje, lineární zástava růstu a úbytek kostní denzity) se ve dvou samostatných studiích nevyskytla u kojenců a u chodících chlapců. U kojenců a malých chlapců užívajících (10 mg/kg/týden) však u 56 % kojenců a mladých chlapců došlo ke zvýšení hmotnostního percentilu ve srovnání s výchozí hodnotou. Tato studie bude testovat tuto nižší dávku prednisolonu (5 mg/kg/týden) v nezaslepené studii u kojenců a mladých chlapců s DMD (ve věku 1 až 30 měsíců), aby se zjistilo, zda lze dosáhnout stejné účinnosti s méně vedlejšími účinky. Primárním výstupem této studie bude funkce hrubé motoriky. Studijní tým zapíše chlapce ve věku od 1 měsíce do 30 měsíců a každého bude sledovat po dobu dvou let. Budeme hodnotit hrubou motoriku pomocí tří výsledných měřítek: Bayley-4 škály vývoje kojenců a batolat (Bayley-4) a nově vyvinuté neuromuskulární výsledky hrubé motoriky (GRO) a NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Jednoletým výsledkem bude změna skóre Bayley-4 Scaled Score a dvouletým výsledkem bude změna skóre GRO. Tato studie určí, zda je nižší dávka stejně účinná a zda tato dávka může snížit přírůstek hmotnosti pozorovaný u přibližně poloviny kojenců v první studii. Jak Bayley-4, tak GRO umožňují hodnocení funkce hrubé motoriky a jsou proveditelné u všech chlapců s DMD ve věku do 42 měsíců. Kromě toho GRO umožňuje nepřetržité hodnocení motorických funkcí v širokém věkovém rozpětí, což umožní sledování této kohorty po celé dva roky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • Nábor
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty jsou ve věku od 1 měsíce do 30 měsíců
  • Slabost odpovídající DMD při vyšetření, kreatinkináza ≥ 20násobek horní hranice normálu a genetická mutace, o které je známo, že je příčinou DMD.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba glukokortikosteroidy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální
Toto je jednoramenná studie a skupina subjektů jsou všichni experimentální a budou dostávat drogu.
Lék: Prednisolon
Tekutina, 5 mg/kg týdně, po dobu jednoho roku
Ostatní jména:
  • Kortikosteroid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 24 měsíců pro hrubé škálované skóre.
Časové okno: Základní návštěva až 24měsíční návštěva
Neuromuskulární hrubý motorický výsledek (GRO): Neuromuskulární GRO je ukazatel výsledku hrubé motoriky vyvinutý k posouzení síly celého těla, motorického vývoje a funkce pro všechny úrovně schopností v průběhu života u pacientů s diagnózou neuromuskulárního onemocnění. Položky jsou podávány podle vývojové sekvence podle věku a schopností. Maximální skóre je 100 bodů.
Základní návštěva až 24měsíční návštěva

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jazyk (expresivní a vnímavý), sociální dovednosti a jemná motorika po 24 měsících podle Bayley-4 stupnice vývoje kojenců a batolat
Časové okno: Základní návštěva až 24měsíční návštěva
Bayleyovy škály vývoje kojenců a batolat (Bayley-4) jsou mezinárodně uznávány jako komplexní nástroj pro hodnocení dětí již od 15 dnů. S Bayley-4 je možné získat od neverbálních dětí podrobné informace o jejich fungování. Děti jsou hodnoceny v pěti klíčových vývojových oblastech kognice, jazyk (vnímavý a expresivní) a motorika (jemná a hrubá).
Základní návštěva až 24měsíční návštěva
Lineární růst
Časové okno: Základní návštěva až 24měsíční návštěva
Již dříve jsme ukázali, že všichni kojenci a malé děti léčené dávkou 10 mg/kg/týden si udržely lineární růst. Tento protokol je navržen tak, aby také určil, zda nižší dávka bude stále přínosná.
Základní návštěva až 24měsíční návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anne M. Connolly

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. dubna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Infant Steroid Phase II

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení