Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Einmal wöchentliche Kortikosteroid-Studie für Säuglinge bei DMD

12. August 2026 aktualisiert von: Anne M. Connolly

Phase-2-Studie mit 5 mg/kg/Woche Prednisolon bei Jungen mit DMD

Die hier getestete Hypothese ist, dass eine niedrigere Dosis von intermittierenden oralen Kortikosteroiden (5 mg/kg/Woche) genauso wirksam ist wie die Dosis von 10 mg/kg/Woche.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher wissen, dass die Muskelzerstörung durch Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Säuglingsalter beginnt, und wir haben zuvor gezeigt, dass der motorische Rückgang im Säuglingsalter im Vergleich zu sich normal entwickelnden Säuglingen diese Zerstörung widerspiegelt. Aufgrund der bekannten Nebenwirkungen der täglichen Kortikosteroide beginnen die meisten Ärzte mit der Behandlung erst im Alter von 3-5 Jahren. Die meisten Nebenwirkungen (Cushingoide Gesichter, linearer Wachstumsstillstand und Knochendichteverlust) traten in zwei getrennten Studien bei Säuglingen und gehfähigen Jungen nicht auf. Bei Säuglingen und Jungen, die (10 mg/kg/Woche) einnahmen, wiesen jedoch 56 % der Säuglinge und Jungen im Vergleich zum Ausgangswert eine Zunahme des Gewichtsperzentils auf. Diese Studie wird diese niedrigere Dosis von Prednisolon (5 mg/kg/Woche) in einer unverblindeten Studie an Säuglingen und jungen DMD-Jungen (im Alter von 1 bis 30 Monaten) testen, um festzustellen, ob die gleiche Wirksamkeit mit weniger Nebenwirkungen erreicht werden kann. Das primäre Ergebnis für diese Studie wird die grobmotorische Funktion sein. Das Studienteam wird Jungen im Alter von 1 Monat bis 30 Monaten einschreiben und jeden zwei Jahre lang begleiten. Wir werden die grobmotorische Funktion anhand von drei Ergebnismessungen bewerten: den Bayley-4-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung (Bayley-4) und den neu entwickelten neuromuskulären grobmotorischen Ergebnissen (GRO) und dem NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Das Ein-Jahres-Ergebnis ist die Änderung des Bayley-4-Skalierten-Scores und das Zwei-Jahres-Ergebnis die Änderung des GRO-Scores. Diese Studie wird bestimmen, ob eine niedrigere Dosis gleich wirksam ist und ob diese Dosis die Gewichtszunahme verringern kann, die bei etwa der Hälfte der Säuglinge in der ersten Studie beobachtet wurde. Sowohl der Bayley-4 als auch der GRO ermöglichen die Beurteilung der grobmotorischen Funktion und sind bei allen Jungen mit DMD unter 42 Monaten durchführbar. Darüber hinaus ermöglicht der GRO eine kontinuierliche Beurteilung der motorischen Funktion über eine breite Altersspanne, wodurch diese Kohorte zwei volle Jahre lang beobachtet werden kann.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden im Alter von 1 Monat bis 30 Monaten
  • Schwäche im Einklang mit Duchenne bei der Untersuchung, Kreatinkinase ≥ 20-mal die Obergrenze des Normalwerts und genetische Mutation, von der bekannt ist, dass sie ursächlich für DMD ist.

Ausschlusskriterien:

  • Vorbehandlung mit Glucocorticosteroiden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimental
Dies ist eine einarmige Studie, und die Gruppe der Probanden ist experimentell und wird Medikamente erhalten.
Arzneimittel: Prednisolon
Flüssig, 5 mg/kg pro Woche, für ein Jahr
Andere Namen:
  • Kortikosteroid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Änderung vom Ausgangswert auf 24 Monate für den grobmotorischen skalierten Score.
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Neuromuskuläres grobmotorisches Ergebnis (GRO): Das neuromuskuläre GRO ist ein grobmotorisches Ergebnismaß, das entwickelt wurde, um die Ganzkörperkraft, motorische Entwicklung und Funktion für alle Fähigkeitsstufen über die gesamte Lebensspanne bei Patienten mit diagnostizierter neuromuskulärer Erkrankung zu bewerten. Die Items werden gemäß der Entwicklungssequenz verabreicht, je nach Alter und Fähigkeiten. Die maximale Punktzahl beträgt 100 Punkte.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sprache (ausdrucksstark und rezeptiv), soziale und feinmotorische Fähigkeiten mit 24 Monaten, bewertet anhand der Bayley-4-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Die Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung (Bayley-4) sind international als umfassendes Instrument zur Beurteilung von Kindern ab einem Alter von 15 Tagen anerkannt. Mit Bayley-4 ist es möglich, von nonverbalen Kindern detaillierte Informationen über ihre Funktionsweise zu erhalten. Kinder werden in den fünf wichtigsten Entwicklungsdomänen Kognition, Sprache (rezeptiv und expressiv) und Motorik (fein und grob) beurteilt.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Lineares Wachstum
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Wir haben zuvor gezeigt, dass alle Säuglinge und Kleinkinder, die mit 10 mg/kg/Woche behandelt wurden, ihr lineares Wachstum beibehielten. Dieses Protokoll soll auch bestimmen, ob die niedrigere Dosis den Nutzen noch aufrechterhält.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Anne M. Connolly

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Infant Steroid Phase II

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten