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Teste de corticosteróide infantil uma vez por semana para DMD

12 de agosto de 2026 atualizado por: Anne M. Connolly

Ensaio de fase 2 de 5 mg/kg/semana de prednisolona em meninos com DMD

A hipótese aqui testada é que uma dose menor de corticoide oral intermitente (5mg/kg/semana) será igualmente eficaz à dose de 10mg/kg/semana.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os investigadores sabem que a destruição muscular da distrofia muscular de Duchenne (DMD) começa na infância e demonstramos anteriormente que o declínio motor na infância em comparação com bebês com desenvolvimento típico reflete essa destruição. Devido aos conhecidos efeitos colaterais dos corticosteroides diários, a maioria dos médicos não inicia o tratamento antes dos 3-5 anos de idade. A maioria dos efeitos colaterais (faces cushingoides, parada do crescimento linear e perda de densidade óssea) não ocorreu em bebês e em meninos ambulatoriais em dois estudos separados. No entanto, em bebês e meninos tomando (10 mg/kg/semana), 56% dos bebês e meninos tiveram um aumento no percentil de peso em comparação com a linha de base. Este estudo testará essa dose mais baixa de prednisolona (5 mg/kg/semana) em um estudo não cego em lactentes e meninos jovens com DMD (idades de 1 a 30 meses) para determinar se eficácia igual pode ser alcançada com menos efeitos colaterais. O resultado primário para este estudo será a função motora grossa. A equipe de estudo inscreverá meninos de 1 mês a 30 meses de idade e acompanhará cada um por dois anos. Avaliaremos a função motora grossa usando três medidas de resultado: as Escalas Bayley-4 de Desenvolvimento Infantil e Infantil (Bayley-4) e os recém-desenvolvidos Resultados Motores Grossos Neuromusculares (GRO) e a Avaliação Ambulatorial NorthStar (NSAA). O resultado de um ano será a mudança no Bayley-4 Scaled Score e o resultado de dois anos será a mudança na pontuação GRO. Este estudo determinará se uma dose mais baixa é igualmente eficaz e se essa dose pode diminuir o ganho de peso observado em cerca de metade das crianças no primeiro estudo. Tanto o Bayley-4 quanto o GRO permitem a avaliação da função motora grossa e são viáveis ​​em todos os meninos com DMD com idade inferior a 42 meses. Além disso, o GRO permite a avaliação contínua da função motora em uma ampla faixa etária, o que permitirá que essa coorte seja acompanhada por dois anos completos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
26

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Connolly, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com idade de 1 mês a 30 meses
  • Fraqueza consistente com Duchenne no exame, creatina quinase ≥ 20 vezes o limite superior do normal e mutação genética conhecida como causadora de DMD.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com glicocorticosteróides

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Experimental
Este é um estudo de braço único e o grupo de indivíduos é todo experimental e receberá o medicamento.
Medicamento: Prednisolona
Líquido, 5mg/kg por semana, por um ano
Outros nomes:
  • Corticosteroide

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança desde a linha de base até 24 meses para o Gross Motor Scaled Score.
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
Resultado Motor Grosso Neuromuscular (GRO): O GRO Neuromuscular é uma medida de resultado motor grosso desenvolvido para avaliar a força do corpo inteiro, o desenvolvimento motor e a função para todos os níveis de habilidade ao longo da vida naqueles diagnosticados com doença neuromuscular. Os itens são administrados seguindo a sequência de desenvolvimento, conforme apropriado para a idade e habilidade. A pontuação máxima é de 100 pontos.
Visita inicial à visita de 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Linguagem (expressiva e receptiva), habilidades motoras sociais e finas aos 24 meses, conforme avaliado pelas Escalas Bayley-4 de Desenvolvimento Infantil e Infantil
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
As Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil (Bayley-4) são reconhecidas internacionalmente como uma ferramenta abrangente para avaliar crianças a partir dos 15 dias de idade. Com o Bayley-4 é possível obter informações detalhadas de crianças não verbais quanto ao seu funcionamento. As crianças são avaliadas nos cinco principais domínios de desenvolvimento da cognição, linguagem (receptiva e expressiva) e motora (fina e grosseira).
Visita inicial à visita de 24 meses
Crescimento linear
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
Mostramos anteriormente que todos os bebês e crianças pequenas tratados com 10mg/kg/semana mantiveram seu crescimento linear. Este protocolo é projetado para determinar também se a dose mais baixa ainda manterá o benefício.
Visita inicial à visita de 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Anne M. Connolly

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
30 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de fevereiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Infant Steroid Phase II

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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