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Ensayo de corticosteroides infantiles una vez a la semana para la DMD

12 de agosto de 2026 actualizado por: Anne M. Connolly

Ensayo de fase 2 de 5 mg/kg/semana de prednisolona en niños pequeños con DMD

La hipótesis aquí probada es que una dosis más baja de corticoides orales intermitentes (5 mg/kg/semana) será igual de efectiva que la dosis de 10 mg/kg/semana.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los investigadores saben que la destrucción muscular de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) comienza en la infancia y demostramos previamente que la disminución motora en la infancia en comparación con los bebés con un desarrollo típico refleja esa destrucción. Debido a los efectos secundarios conocidos de los corticosteroides diarios, la mayoría de los médicos no comienzan el tratamiento hasta los 3-5 años de edad. La mayoría de los efectos secundarios (caras cushingoides, detención del crecimiento lineal y pérdida de densidad ósea) no ocurrieron en bebés ni en niños ambulatorios en dos estudios separados. Sin embargo, en bebés y niños pequeños que tomaron (10 mg/kg/semana), el 56 % de los bebés y niños pequeños tuvieron un aumento en el percentil de peso en comparación con el valor inicial. Este estudio probará esta dosis más baja de prednisolona (5 mg/kg/semana) en un estudio no ciego en bebés y niños pequeños con DMD (de 1 a 30 meses de edad) para determinar si se puede lograr la misma eficacia con menos efectos secundarios. El resultado primario de este estudio será la función motora gruesa. El equipo de estudio inscribirá a niños de 1 mes a 30 meses de edad y hará un seguimiento de cada uno durante dos años. Evaluaremos la función motora gruesa utilizando tres medidas de resultado: las escalas Bayley-4 de desarrollo de bebés y niños pequeños (Bayley-4) y los resultados neuromusculares de la motricidad gruesa (GRO) y la evaluación ambulatoria NorthStar (NSAA) recientemente desarrollados. El resultado de un año será el cambio en el puntaje escalado Bayley-4 y el resultado de dos años será el cambio en el puntaje GRO. Este estudio determinará si una dosis más baja es igualmente efectiva y si esa dosis puede disminuir el aumento de peso observado en aproximadamente la mitad de los bebés del primer estudio. Tanto el Bayley-4 como el GRO permiten la evaluación de la función motora gruesa y son factibles en todos los niños menores de 42 meses con DMD. Además, el GRO permite la evaluación continua de la función motora a lo largo de un amplio rango de edad, lo que permitirá seguir a esta cohorte durante dos años completos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
26

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Connolly, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 años a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos de 1 mes a 30 meses de edad
  • Debilidad consistente con Duchenne en el examen, creatina quinasa ≥ 20 veces el límite superior de lo normal y mutación genética conocida como causante de DMD.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con Glucocorticoides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Experimental
Este es un estudio de un solo brazo y el grupo de sujetos son todos experimentales y recibirán el fármaco.
Droga: Prednisolona
Líquido, 5 mg/kg por semana, durante un año
Otros nombres:
  • Corticosteroide

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio hasta los 24 meses para la puntuación escalada de motricidad gruesa.
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Resultado de motor grueso neuromuscular (GRO): El GRO neuromuscular es una medida de resultado de motor grueso desarrollada para evaluar la fuerza de todo el cuerpo, el desarrollo motor y la función para todos los niveles de capacidad a lo largo de la vida en aquellos diagnosticados con enfermedad neuromuscular. Los elementos se administran siguiendo la secuencia de desarrollo, según corresponda para la edad y la capacidad. La puntuación máxima es de 100 puntos.
Visita inicial a visita de 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lenguaje (expresivo y receptivo), habilidades motoras finas y sociales a los 24 meses según lo evaluado por las escalas Bayley-4 de desarrollo de bebés y niños pequeños
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley (Bayley-4) son reconocidas internacionalmente como una herramienta integral para evaluar a los niños desde los 15 días de edad. Con Bayley-4 es posible obtener información detallada de los niños no verbales sobre su funcionamiento. Los niños son evaluados en los cinco dominios clave del desarrollo de la cognición, el lenguaje (receptivo y expresivo) y motor (fino y grueso).
Visita inicial a visita de 24 meses
Crecimiento lineal
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Hemos demostrado previamente que todos los bebés y niños pequeños tratados con 10 mg/kg/semana mantuvieron su crecimiento lineal. Este protocolo está diseñado para determinar también si la dosis más baja aún mantendrá el beneficio.
Visita inicial a visita de 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Anne M. Connolly

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Infant Steroid Phase II

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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