Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Raz w tygodniu próba kortykosteroidów dla niemowląt w przypadku DMD

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Anne M. Connolly

Faza 2 Próba 5 mg/kg/tydzień prednizolonu u młodych chłopców z DMD

Testowana tutaj hipoteza jest taka, że ​​mniejsza dawka doustnych kortykosteroidów przyjmowanych w sposób przerywany (5 mg/kg/tydzień) będzie równie skuteczna jak dawka 10 mg/kg/tydzień.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badacze wiedzą, że destrukcja mięśni spowodowana dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) rozpoczyna się w okresie niemowlęcym, a wcześniej wykazaliśmy, że spadek motoryki w okresie niemowlęcym w porównaniu z typowo rozwijającymi się niemowlętami odzwierciedla to zniszczenie. Ze względu na znane skutki uboczne codziennych kortykosteroidów większość lekarzy rozpoczyna leczenie dopiero w wieku 3-5 lat. W dwóch oddzielnych badaniach większość działań niepożądanych (twarze cushingoidalne, liniowe zatrzymanie wzrostu i utrata gęstości kości) nie wystąpiła u niemowląt i chłopców chodzących. Jednak u niemowląt i młodych chłopców przyjmujących lek (10 mg/kg mc./tydzień) u 56% niemowląt i chłopców nastąpił wzrost percentyla masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową. Niniejsze badanie przetestuje tę niższą dawkę prednizolonu (5 mg/kg/tydzień) w niezaślepionym badaniu z udziałem niemowląt i młodych chłopców z DMD (w wieku od 1 do 30 miesięcy) w celu ustalenia, czy można osiągnąć taką samą skuteczność przy mniejszej liczbie skutków ubocznych. Podstawowym wynikiem tego badania będzie funkcja motoryczna duża. Zespół badawczy zapisze chłopców w wieku od 1 miesiąca do 30 miesięcy i będzie obserwował każdego przez dwa lata. Ocenimy funkcję motoryki dużej za pomocą trzech miar wyników: Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) oraz nowo opracowanych Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) i NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Wynikiem rocznym będzie zmiana wyniku w skali Bayley-4, a wynikiem dwuletnim będzie zmiana wyniku GRO. Badanie to określi, czy niższa dawka jest równie skuteczna i czy ta dawka może zmniejszyć przyrost masy ciała obserwowany u około połowy niemowląt w pierwszym badaniu. Zarówno Bayley-4, jak i GRO umożliwiają ocenę funkcji motoryki dużej i są wykonalne u wszystkich chłopców z DMD w wieku poniżej 42 miesięcy. Ponadto GRO umożliwia ciągłą ocenę funkcji motorycznych w szerokim przedziale wiekowym, co pozwoli na obserwację tej kohorty przez pełne dwa lata.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
26

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 1 miesiąca do 30 miesięcy
  • Osłabienie zgodne z Duchenne'em w badaniu, kinaza kreatynowa ≥ 20 razy powyżej górnej granicy normy i mutacja genetyczna, o której wiadomo, że jest przyczyną DMD.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie glikokortykosteroidami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Jest to badanie jednoramienne, a cała grupa pacjentów jest eksperymentalna i otrzyma lek.
Lek: Prednizolon
Płyn, 5mg/kg tygodniowo, przez rok
Inne nazwy:
  • Kortykosteroid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do 24 miesięcy dla Skalowanego Wyniku Motoryki Dużej.
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO): Neuromuscular GRO jest miarą wyników motoryki dużej opracowaną w celu oceny siły całego ciała, rozwoju motorycznego i funkcji na wszystkich poziomach zdolności w całym okresie życia u osób, u których zdiagnozowano chorobę nerwowo-mięśniową. Przedmioty są podawane zgodnie z sekwencją rozwojową, stosownie do wieku i zdolności. Maksymalny wynik to 100 punktów.
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Język (ekspresyjny i receptywny), umiejętności społeczne i motoryka mała w wieku 24 miesięcy, zgodnie z oceną Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) są uznawane na całym świecie jako wszechstronne narzędzie do oceny dzieci w wieku od 15 dni. Dzięki Bayley-4 możliwe jest uzyskanie od dzieci niewerbalnych szczegółowych informacji na temat ich funkcjonowania. Dzieci są oceniane w pięciu kluczowych domenach rozwojowych: poznawczych, językowych (receptywnych i ekspresywnych) oraz motorycznych (delikatnych i dużych).
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Wzrost liniowy
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Wcześniej wykazaliśmy, że wszystkie niemowlęta i małe dzieci leczone dawką 10 mg/kg mc./tydzień utrzymały liniowy wzrost. Protokół ten ma również na celu określenie, czy niższa dawka nadal będzie przynosić korzyści.
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Anne M. Connolly

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Infant Steroid Phase II

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami