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Prova di corticosteroidi infantili una volta alla settimana per la DMD

12 agosto 2026 aggiornato da: Anne M. Connolly

Prova di fase 2 di prednisolone 5mg/kg/settimana in giovani ragazzi con DMD

L'ipotesi testata qui è che una dose più bassa di corticosteroidi orali intermittenti (5 mg/kg/settimana) sarà ugualmente efficace rispetto alla dose di 10 mg/kg/settimana.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori sanno che la distruzione muscolare della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) inizia nell'infanzia e in precedenza abbiamo dimostrato che il declino motorio nell'infanzia rispetto ai bambini con sviluppo tipico riflette tale distruzione. A causa dei noti effetti collaterali dei corticosteroidi giornalieri, la maggior parte dei medici non inizia il trattamento fino all'età di 3-5 anni. La maggior parte degli effetti collaterali (facce cushingoidi, arresto della crescita lineare e perdita di densità ossea) non si sono verificati nei neonati e nei ragazzi deambulanti in due studi separati. Tuttavia, nei neonati e nei ragazzi che assumevano (10 mg/kg/settimana), il 56% dei neonati e dei ragazzi ha avuto un aumento del percentile di peso rispetto al basale. Questo studio testerà questa dose più bassa di prednisolone (5 mg/kg/settimana) in uno studio non in cieco su neonati e giovani ragazzi DMD (da 1 a 30 mesi di età) per determinare se è possibile ottenere la stessa efficacia con meno effetti collaterali. L'esito primario di questo studio sarà la funzione motoria lorda. Il gruppo di studio registrerà ragazzi dall'età di 1 mese a 30 mesi e seguirà ciascuno per due anni. Valuteremo la funzione motoria lorda utilizzando tre misure di esito: la Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) e la nuova concezione Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) e la NorthStar Ambulator Assessment (NSAA). Il risultato di un anno sarà il cambiamento nel punteggio scalato Bayley-4 e il risultato di due anni sarà il cambiamento nel punteggio GRO. Questo studio determinerà se una dose più bassa è ugualmente efficace e se tale dose può ridurre l'aumento di peso osservato in circa la metà dei neonati nel primo studio. Sia il Bayley-4 che il GRO consentono la valutazione della funzione grosso-motoria e sono fattibili in tutti i ragazzi con DMD di età inferiore ai 42 mesi. Inoltre, il GRO consente una valutazione continua della funzione motoria in un ampio arco di età che consentirà a questa coorte di essere seguita per due anni interi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anne Connolly, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 1 mese e 30 mesi
  • Debolezza coerente con Duchenne all'esame, creatina chinasi ≥ 20 volte il limite superiore del normale e mutazione genetica nota per essere la causa della DMD.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con glucocorticosteroidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale
Questo è uno studio a braccio singolo e il gruppo di soggetti è tutto sperimentale e riceverà il farmaco.
Droga: Prednisolone
Liquido, 5mg/kg a settimana, per un anno
Altri nomi:
  • Corticosteroide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il passaggio dal basale a 24 mesi per il Gross Motor Scaled Score.
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
Risultato motorio lordo neuromuscolare (GRO): il GRO neuromuscolare è una misura del risultato motorio lordo sviluppata per valutare la forza di tutto il corpo, lo sviluppo motorio e la funzione per tutti i livelli di abilità nel corso della vita in coloro con diagnosi di malattia neuromuscolare. Gli elementi vengono somministrati seguendo la sequenza di sviluppo, a seconda dell'età e delle capacità. Il punteggio massimo è di 100 punti.
Visita di base alla visita di 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Abilità linguistiche (espressive e ricettive), sociali e fino-motorie a 24 mesi valutate dalle scale Bayley-4 dello sviluppo infantile e infantile
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
La Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) è riconosciuta a livello internazionale come uno strumento completo per valutare i bambini a partire dai 15 giorni di età. Con Bayley-4 è possibile ottenere dai bambini non verbali informazioni dettagliate sul loro funzionamento. I bambini vengono valutati nei cinque domini di sviluppo chiave di cognizione, linguaggio (recettivo ed espressivo) e motorio (fine e grossolano).
Visita di base alla visita di 24 mesi
Crescita lineare
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
In precedenza abbiamo dimostrato che tutti i neonati e i bambini piccoli trattati con 10 mg/kg/settimana mantenevano la loro crescita lineare. Questo protocollo è progettato per determinare anche se la dose più bassa manterrà comunque il beneficio.
Visita di base alla visita di 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Anne M. Connolly

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Infant Steroid Phase II

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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