Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku perorálního AZ-3102 u pacientů s GM2 gangliosidózou nebo Niemann-Pickovou chorobou typu C (RAINBOW)

12. května 2026 aktualizováno: Azafaros A.G.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, 12týdenní studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky perorálního AZ-3102 u pacientů s GM2 gangliosidózou nebo Niemann-Pickovou chorobou typu C

Tato fáze 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 12týdenní studie s denním perorálním podáváním AZ-3102, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnostní a farmakokinetický (PK) profil u GM2 gangliosidózy a Niemann-Pickovy choroby typu C (NP-C ) pacientů. Pokud to schválí zdravotnické orgány země, bude pacientům, kteří dokončí 12týdenní studii, navrženo dvojitě zaslepené prodloužení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie
        • Hospital Pequeno Principe
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brazílie
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku 12-20 let s podpisem informovaného souhlasu.
  • Pacienti s GM2: Geneticky a biochemicky potvrzená diagnóza Tay-Sachsovy nebo Sandhoffovy choroby.
  • Pacienti s NP-C: Geneticky potvrzená diagnóza NP-C.
  • Pacienti s NP-C: Pacienti dosud neléčení miglustatem, kteří nechtějí nebo nemohou užívat miglustat, OR, pacienti, kteří miglustat vysadili kvůli potvrzeným problémům s bezpečností/snášenlivostí. Miglustat musí být vysazen nejméně 1 měsíc před vstupní návštěvou.
  • Celkové skóre SARA ≥ 1 ve výchozím stavu.
  • Mužský účastník s partnerkou ve fertilním věku je způsobilý, pokud souhlasí s dodržováním antikoncepčních pokynů.
  • Pokud je účastnice WOCBP a má mužského partnera, musí souhlasit s dodržováním antikoncepčních pokynů.
  • Ochota a schopnost dokončit protokolární hodnocení.
  • Rodič a/nebo zákonný zástupce je schopen přečíst, pochopit a podepsat informovaný souhlas. V případě potřeby bude souhlas požadován také u pacientů, kteří nedosáhli plnoletosti nebo kteří nejsou schopni podepsat formulář souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli abnormální podmínky při základní návštěvě, které podle názoru PI; může narušit hodnocení studie (např. závažná infekce).
  • Anamnéza jiných zdravotních stavů než GM2 gangliosidóza/NP-C, která podle názoru PI; by zmátlo vědeckou přísnost nebo interpretaci výsledků.
  • Přítomnost jiného dědičného neurologického onemocnění.
  • Dávka antiepileptické léčby (léčeb) nebyla stabilní a/nebo byla předepsána nová antiepileptická léčba (lék nebo procedura) během posledního měsíce před výchozí hodnotou.
  • Celkový bilirubin > 2 x ULN (izolovaný bilirubin > 2 x ULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin je < 35 %).
  • Počet krevních destiček < 100 x 10^9/l.
  • Přítomnost středně těžkého nebo těžkého poškození ledvin.
  • Předchozí účast v klinické studii s hodnoceným lékem během 3 měsíců před výchozí hodnotou.
  • Pacientka s pozitivním těhotenským testem v séru (testováno pouze u žen ve fertilním věku) na začátku studie.
  • Kojení probíhá na začátku studie nebo je plánované během studie.
  • EKG s průměrem trojitého intervalu QTcF > 440 msec.
  • Přijatá léčba enantiomery N-acetyl-leucinu, genová terapie, transplantace kmenových buněk nebo jakákoliv jiná sloučenina azacukrů (iminsacharidů) s podobným mechanismem účinku během 3 měsíců před výchozí hodnotou (kromě miglustatu, u kterého je to 1 měsíc).
  • Jakákoli známá alergie na azasugary nebo jakékoli pomocné látky.
  • Důkaz sebevražedných úmyslů (typ 4-5) na Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu. Pouze u pacientů, které PI posoudil jako kognitivně schopné porozumět konceptu sebevraždy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Účastník bude dostávat placebo jednou denně v průběhu studie (12 týdnů).
Lék: Placebo

Léková forma: kapsle

Způsob podání: orální
Experimentální: AZ-3102 (dávka 1)
Účastník bude dostávat AZ-3102 (dávka 1) jednou denně v průběhu studie (12 týdnů) a prodloužení studie (pokud je to vhodné).
Lék: AZ-3102 (dávka 1)

Léková forma: kapsle

Způsob podání: orální
Experimentální: AZ-3102 (dávka 2)
Účastník bude dostávat AZ-3102 (Dávka 2) jednou denně v průběhu studie (12 týdnů) a prodloužení studie (pokud je to relevantní).
Lék: AZ-3102 (dávka 2)

Léková forma: kapsle

Způsob podání: orální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost/snášenlivost: Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Po dokončení studia až do 12. týdne
Po dokončení studia až do 12. týdne
Hodnocení farmakokinetických (PK) parametrů v plazmě: Cmax
Časové okno: Po dokončení studia až do 12. týdne
Po dokončení studia až do 12. týdne
Hodnocení PK parametrů v plazmě: Tmax
Časové okno: Po dokončení studia až do 12. týdne
Po dokončení studia až do 12. týdne
Hodnocení PK parametrů v plazmě: AUC0-24h
Časové okno: Křivka koncentrace versus čas vypočtená od času 0 do 24 hodin (AUC0-24h)
Křivka koncentrace versus čas vypočtená od času 0 do 24 hodin (AUC0-24h)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Azafaros A.G.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AZA-001-5A2-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení