Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę doustnego AZ-3102 u pacjentów z gangliozydozą GM2 lub chorobą Niemanna-Picka typu C (RAINBOW)

12 maja 2026 zaktualizowane przez: Azafaros A.G.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, 12-tygodniowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę doustnego AZ-3102 u pacjentów z gangliozydozą GM2 lub chorobą Niemanna-Picka typu C

Ta faza 2 to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, trwające 12 tygodni badanie z codziennym doustnym podawaniem AZ-3102, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego (PK) w gangliozydozie GM2 i chorobie Niemanna-Picka typu C (NP-C ) pacjentów. Jeśli zostanie to zatwierdzone przez krajowe władze ds. zdrowia, pacjentom, którzy ukończą 12-tygodniowe badanie, zostanie zaproponowany okres przedłużenia z podwójnie ślepą próbą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia
        • Hospital Pequeno Principe
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 12 do 20 lat po podpisaniu świadomej zgody.
  • Pacjenci z GM2: Genetycznie i biochemicznie potwierdzona diagnoza choroby Tay-Sachsa lub Sandhoffa.
  • Pacjenci z NP-C: Genetycznie potwierdzona diagnoza NP-C.
  • Pacjenci z NP-C: pacjenci nieleczeni wcześniej miglustatem, którzy nie chcą lub nie mogą przyjmować miglustatu, LUB pacjenci, którzy przerwali stosowanie miglustatu z powodu potwierdzonych problemów dotyczących bezpieczeństwa/tolerancji. Miglustat należy odstawić co najmniej 1 miesiąc przed wizytą wyjściową.
  • Całkowity wynik SARA ≥ 1 na początku badania.
  • Uczestnik płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym kwalifikuje się, jeśli zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji.
  • Jeśli uczestniczka jest WOCBP i ma partnera płci męskiej, musi wyrazić zgodę na przestrzeganie wskazówek dotyczących antykoncepcji.
  • Chęć i zdolność do wypełniania ocen protokołów.
  • Rodzic i/lub opiekun prawny jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać świadomą zgodę. W stosownych przypadkach o zgodę będą zabiegani również pacjenci, którzy nie osiągnęli pełnoletności lub którzy nie są w stanie podpisać formularza zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie nienormalne warunki podczas wizyty wyjściowej, które w opinii PI; może zakłócać ocenę badania (np. ciężka infekcja).
  • Historia chorób innych niż gangliozydoza GM2/NP-C, które w opinii PI; zakłóciłoby dyscyplinę naukową lub interpretację wyników.
  • Obecność innej dziedzicznej choroby neurologicznej.
  • Dawka leków przeciwpadaczkowych nie była stabilna i (lub) przepisano nowe leczenie przeciwpadaczkowe (lek lub zabieg) w ciągu ostatniego miesiąca przed punktem wyjściowym.
  • Bilirubina całkowita >2 x GGN (bilirubina izolowana >2 x GGN jest dopuszczalna, jeśli bilirubina jest frakcjonowana, a bilirubina bezpośrednia <35%).
  • Liczba płytek krwi < 100 x 10^9/l.
  • Obecność umiarkowanych lub ciężkich zaburzeń czynności nerek.
  • Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym z badanym lekiem w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym.
  • Pacjentka z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy (badanego tylko u kobiet w wieku rozrodczym) na początku badania.
  • Karmienie piersią trwające na początku badania lub planowane w trakcie badania.
  • EKG ze średnią z trzech powtórzeń odstępu QTcF > 440 ms.
  • Otrzymał leczenie enancjomerami N-acetylo-leucyny, terapię genową, przeszczep komórek macierzystych lub jakimkolwiek innym związkiem azacukrów (iminocukrów) o podobnym mechanizmie działania w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym (z wyjątkiem miglustatu, dla którego wynosi on 1 miesiąc).
  • Jakakolwiek znana alergia na azacukry lub jakiekolwiek substancje pomocnicze.
  • Dowody na myśli samobójcze z zamiarem (typ 4-5) w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS) podczas badań przesiewowych. Tylko u pacjentów ocenionych przez PI jako poznawczo zdolnych do zrozumienia pojęcia samobójstwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnik będzie otrzymywał placebo raz dziennie podczas trwania badania (12 tygodni).
Lek: Placebo

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna
Eksperymentalny: AZ-3102 (dawka 1)
Uczestnik będzie otrzymywał AZ-3102 (dawka 1) raz dziennie podczas trwania badania (12 tygodni) i przedłużenia badania (jeśli dotyczy).
Lek: AZ-3102 (dawka 1)

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna
Eksperymentalny: AZ-3102 (dawka 2)
Uczestnik będzie otrzymywał AZ-3102 (Dawka 2) raz dziennie podczas trwania badania (12 tygodni) i przedłużenia badania (jeśli dotyczy).
Lek: AZ-3102 (dawka 2)

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo/tolerancja: Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) w osoczu: Cmax
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Ocena parametrów PK w osoczu: Tmax
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Przez ukończenie badania, do 12. tygodnia
Ocena parametrów PK w osoczu: AUC0-24h
Ramy czasowe: Krzywa zależności stężenia od czasu obliczona od czasu 0 do 24 godzin (AUC0-24h)
Krzywa zależności stężenia od czasu obliczona od czasu 0 do 24 godzin (AUC0-24h)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Azafaros A.G.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
5 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AZA-001-5A2-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami