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Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oralem AZ-3102 bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit (RAINBOW)

12. Mai 2026 aktualisiert von: Azafaros A.G.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, 12-wöchige Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oralem AZ-3102 bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit

Diese Phase 2 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 12-wöchige Studie mit täglicher oraler Verabreichung von AZ-3102 mit dem Ziel, das Sicherheits- und pharmakokinetische (PK) Profil bei GM2-Gangliosidose und Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit (NP-C ) Patienten. Falls von den Gesundheitsbehörden des Landes genehmigt, wird den Patienten, die die 12-wöchige Studie abschließen, ein doppelblinder Verlängerungszeitraum vorgeschlagen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien
        • Hospital Pequeno Principe
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten im Alter zwischen 12 und 20 Jahren bei Unterschrift der Einverständniserklärung.
  • GM2-Patienten: Genetisch und biochemisch bestätigte Diagnose der Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit.
  • NP-C-Patienten: Genetisch bestätigte Diagnose von NP-C.
  • NP-C-Patienten: Miglustat-naive Patienten, die Miglustat nicht einnehmen wollen oder können, ODER Patienten, die Miglustat wegen bestätigter Sicherheits-/Verträglichkeitsprobleme abgesetzt haben. Miglustat muss mindestens 1 Monat vor dem Baseline-Besuch abgesetzt worden sein.
  • Gesamt-SARA-Score ≥ 1 zu Studienbeginn.
  • Ein männlicher Teilnehmer mit einer gebärfähigen Partnerin ist teilnahmeberechtigt, wenn er sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien zu befolgen.
  • Wenn eine weibliche Teilnehmerin ein WOCBP ist und einen männlichen Partner hat, muss sie sich bereit erklären, die Verhütungsrichtlinien zu befolgen.
  • Bereit und in der Lage, Protokollbewertungen durchzuführen.
  • Ein Elternteil und/oder Erziehungsberechtigter kann die Einverständniserklärung lesen, verstehen und unterschreiben. Gegebenenfalls wird die Einwilligung auch für Patientinnen und Patienten eingeholt, die noch nicht volljährig sind oder die Einwilligungserklärung nicht unterschreiben können.

Ausschlusskriterien:

  • Alle anormalen Zustände beim Basisbesuch, die nach Meinung des PI; Studienauswertungen beeinträchtigen könnten (z. B. schwere Infektion).
  • Vorgeschichte anderer Erkrankungen als GM2-Gangliosidose/NP-C, die nach Meinung des PI; würde die wissenschaftliche Strenge oder die Interpretation der Ergebnisse durcheinanderbringen.
  • Vorhandensein einer anderen erblichen neurologischen Erkrankung.
  • Die Dosis der antiepileptischen Behandlung(en) war nicht stabil und/oder eine neue antiepileptische Behandlung (Arzneimittel oder Verfahren) wurde im letzten Monat vor dem Ausgangswert verschrieben.
  • Gesamtbilirubin > 2 x ULN (isoliertes Bilirubin > 2 x ULN ist akzeptabel, wenn Bilirubin fraktioniert ist und direktes Bilirubin < 35 % beträgt).
  • Thrombozytenzahl < 100 x 10^9/l.
  • Vorhandensein einer mäßigen oder schweren Nierenfunktionsstörung.
  • Vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor Baseline.
  • Patientin mit positivem Serum-Schwangerschaftstest (nur bei Frauen im gebärfähigen Alter getestet) zu Studienbeginn.
  • Stillen zu Studienbeginn oder geplant während der Studie.
  • EKG mit einem durchschnittlichen dreifachen QTcF-Intervall > 440 ms.
  • Behandlung mit Enantiomeren von N-Acetyl-Leucin, Gentherapie, Stammzelltransplantation oder mit einer anderen Azazucker (Iminozucker)-Verbindung mit ähnlichem Wirkmechanismus innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn (mit Ausnahme von Miglustat, für das es 1 Monat ist).
  • Jede bekannte Allergie gegen Azazucker oder Hilfsstoffe.
  • Hinweise auf Selbstmordgedanken mit Absicht (Typ 4-5) auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) beim Screening. Nur bei Patienten, die nach Einschätzung des PI kognitiv in der Lage sind, das Konzept des Suizids zu verstehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Der Teilnehmer erhält während der Studie (12 Wochen) einmal täglich ein Placebo.
Arzneimittel: Placebo

Darreichungsform: Kapsel

Verabreichungsweg: oral
Experimental: AZ-3102 (Dosis 1)
Der Teilnehmer erhält AZ-3102 (Dosis 1) einmal täglich während der Studie (12 Wochen) und der Studienverlängerung (falls zutreffend).
Arzneimittel: AZ-3102 (Dosis 1)

Darreichungsform: Kapsel

Verabreichungsweg: oral
Experimental: AZ-3102 (Dosis 2)
Der Teilnehmer erhält AZ-3102 (Dosis 2) einmal täglich während der Studie (12 Wochen) und der Studienverlängerung (falls zutreffend).
Arzneimittel: AZ-3102 (Dosis 2)

Darreichungsform: Kapsel

Verabreichungsweg: oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit/Verträglichkeit: Häufigkeit und Schwere der unter der Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Bis Studienabschluss bis Woche 12
Bis Studienabschluss bis Woche 12
Bewertung der pharmakokinetischen (PK) Parameter im Plasma: Cmax
Zeitfenster: Bis Studienabschluss bis Woche 12
Bis Studienabschluss bis Woche 12
Beurteilung der PK-Parameter im Plasma: Tmax
Zeitfenster: Bis Studienabschluss bis Woche 12
Bis Studienabschluss bis Woche 12
Bewertung der PK-Parameter im Plasma: AUC0-24h
Zeitfenster: Konzentrations-Zeit-Kurve berechnet von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24h)
Konzentrations-Zeit-Kurve berechnet von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24h)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Azafaros A.G.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
5. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AZA-001-5A2-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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