Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2 -tutkimus, jossa arvioitiin suun kautta otettavan AZ-3102:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on GM2-gangliosidoosi tai Niemann-Pickin tyypin C tauti (RAINBOW)

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Azafaros A.G.

Satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskus, 12 viikon 2. vaiheen tutkimus suun kautta otettavan AZ-3102:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa sairastavilla potilailla, joilla on GM2-gangliosidoosi tai Niemann-Pickin tyypin C tauti

Tämä vaihe 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 12 viikkoa kestävä tutkimus, jossa AZ-3102:ta annettiin päivittäin suun kautta. Sen tavoitteena on arvioida turvallisuutta ja farmakokineettistä (PK) profiilia GM2-gangliosidoosissa ja Niemann-Pickin tyypin C taudissa (NP-C). ) potilaita. Jos maan terveysviranomaiset hyväksyvät, kaksoissokkoutettua jatkoaikaa ehdotetaan potilaille, jotka suorittavat 12 viikon tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
13

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Curitiba, Brasilia
        • Hospital Pequeno Principe
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brasilia
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 12-20-vuotiaat mies- ja naispotilaat tietoisen suostumuksen allekirjoituksella.
  • GM2-potilaat: Geneettisesti ja biokemiallisesti vahvistettu Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudin diagnoosi.
  • NP-C-potilaat: Geneettisesti vahvistettu NP-C-diagnoosi.
  • NP-C-potilaat: Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet miglustaattia, jotka eivät halua tai pysty ottamaan miglustaattia, OR, potilaat, jotka ovat lopettaneet miglustaattihoidon vahvistettujen turvallisuus-/siedettävyysongelmien vuoksi. Miglustat-hoito on täytynyt lopettaa vähintään 1 kuukausi ennen lähtötilannekäyntiä.
  • SARA-pistemäärä ≥ 1 lähtötasolla.
  • Miespuolinen osallistuja, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, on kelpoinen, jos hän suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita.
  • Jos naispuolinen osallistuja on WOCBP ja hänellä on miespuolinen kumppani, hänen on suostuttava noudattamaan ehkäisyohjeita.
  • Halua ja kykenee suorittamaan protokolla-arviointeja.
  • Vanhempi ja/tai huoltaja pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen. Tarvittaessa suostumus pyydetään myös potilailta, jotka eivät ole saavuttaneet täysi-ikäisiä tai jotka eivät pysty allekirjoittamaan suostumuslomaketta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki epänormaalit olosuhteet lähtötilanteen käynnillä, jotka PI:n mielestä; saattaa häiritä tutkimuksen arviointeja (esim. vakava infektio).
  • Aiemmin muita sairauksia kuin GM2-gangliosidoosi/NP-C, jotka PI:n mielestä; hämmentää tieteellistä kurinalaisuutta tai tulosten tulkintaa.
  • Muun perinnöllisen neurologisen sairauden esiintyminen.
  • Epilepsialääkkeiden annos ei ollut vakaa ja/tai uusi epilepsiahoito (lääke tai toimenpide) määrättiin viimeisen kuukauden aikana ennen lähtötasoa.
  • Kokonaisbilirubiini > 2 x ULN (eristetty bilirubiini > 2 x ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini on < 35 %).
  • Verihiutalemäärä < 100 x 10^9/l.
  • Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.
  • Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa.
  • Potilas, jonka seerumin raskaustesti oli positiivinen (testattu vain hedelmällisessä iässä oleville naisille) lähtötilanteessa.
  • Imetys käynnissä lähtötilanteessa tai suunniteltu tutkimuksen aikana.
  • EKG, jossa keskimäärin kolmen kerran QTcF-aika > 440 ms.
  • Saatu hoitoa N-asetyylileusiinin enantiomeereillä, geeniterapialla, kantasolusiirrolla tai millä tahansa muulla samanlaisen vaikutusmekanismin omaavalla atsasokeriyhdisteellä (iminosokerit) 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa (paitsi miglustaatti, jolle se on 1 kuukausi).
  • Kaikki tunnetut allergiat atsasokereille tai apuaineille.
  • Todisteita itsemurha-ajatuksista (Tyyppi 4-5) Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikko seulonnassa. Vain potilailla, joiden PI:n mukaan on kognitiivisesti kykyä ymmärtää itsemurhan käsite.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistuja saa lumelääkettä kerran päivässä tutkimuksen aikana (12 viikkoa).
Lääke: Plasebo

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta
Kokeellinen: AZ-3102 (annos 1)
Osallistuja saa AZ-3102:ta (annos 1) kerran päivässä tutkimuksen (12 viikkoa) ja tutkimuksen laajennuksen (jos sovellettavissa) aikana.
Lääke: AZ-3102 (annos 1)

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta
Kokeellinen: AZ-3102 (annos 2)
Osallistuja saa AZ-3102:ta (annos 2) kerran päivässä tutkimuksen (12 viikkoa) ja tutkimuksen laajennuksen (jos sovellettavissa) aikana.
Lääke: AZ-3102 (annos 2)

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus / siedettävyys: Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
Farmakokineettisten (PK) parametrien arviointi plasmassa: Cmax
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
PK-parametrien arviointi plasmassa: Tmax
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
Opintojen loppuun asti viikkoon 12 asti
PK-parametrien arviointi plasmassa: AUC0-24h
Aikaikkuna: Pitoisuus vs. aika -käyrä laskettu ajalta 0–24 tuntia (AUC0-24h)
Pitoisuus vs. aika -käyrä laskettu ajalta 0–24 tuntia (AUC0-24h)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Azafaros A.G.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 24. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 5. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 15. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 24. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 14. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AZA-001-5A2-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia