Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamik af oral AZ-3102 hos patienter med GM2-gangliosidose eller Niemann-Pick Type C-sygdom (RAINBOW)

12. maj 2026 opdateret af: Azafaros A.G.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, 12 ugers fase 2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af oral AZ-3102 hos patienter med GM2-gangliosidose eller Niemann-Pick Type C-sygdom

Denne fase 2 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 12 ugers studie med daglig oral administration af AZ-3102 med det formål at evaluere sikkerheden og den farmakokinetiske (PK) profil i GM2 Gangliosidosis og Niemann-Pick type C sygdom (NP-C) ) patienter. Hvis det godkendes af landets sundhedsmyndigheder, vil en dobbeltblind forlængelsesperiode blive foreslået til de patienter, der gennemfører undersøgelsen på 12 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien
        • Hospital Pequeno Principe
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter i alderen 12-20 år ved underskrift af informeret samtykke.
  • GM2-patienter: Genetisk og biokemisk bekræftet diagnose af Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom.
  • NP-C patienter: Genetisk bekræftet diagnose af NP-C.
  • NP-C-patienter: Miglustat-naive patienter, der ikke vil eller er ude af stand til at tage miglustat, ELLER, patienter, der har seponeret miglustat på grund af bekræftede sikkerheds-/tolerabilitetsproblemer. Miglustat skal være seponeret mindst 1 måned før baseline-besøget.
  • Samlet SARA-score ≥ 1 ved baseline.
  • En mandlig deltager med en kvindelig partner i den fødedygtige alder er berettiget, hvis han accepterer at følge præventionsvejledningen.
  • Hvis en kvindelig deltager er en WOCBP og har en mandlig partner, skal hun acceptere at følge præventionsvejledningen.
  • Villig og i stand til at gennemføre protokolvurderinger.
  • Forælder og/eller værge er i stand til at læse, forstå og underskrive det informerede samtykke. Hvor det er relevant, vil der også blive søgt samtykke for patienter, der ikke er myndige, eller som ikke er i stand til at underskrive samtykkeerklæringen.

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle unormale tilstande ved baseline besøg, som efter PI'ens mening; kunne forstyrre undersøgelsesvurderinger (f.eks. alvorlig infektion).
  • Anamnese med andre medicinske tilstande end GM2 gangliosidosis/NP-C, der efter PI's mening; ville forvirre videnskabelig stringens eller fortolkning af resultater.
  • Tilstedeværelse af en anden arvelig neurologisk sygdom.
  • Dosis af antiepileptiske behandling(er) var ikke stabil, og/eller en ny antiepileptisk behandling (lægemiddel eller procedure) blev ordineret i løbet af den sidste måned før baseline.
  • Total bilirubin >2 x ULN (isoleret bilirubin >2 x ULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret, og direkte bilirubin er <35%).
  • Blodpladeantal < 100 x 10^9/L.
  • Tilstedeværelse af moderat eller svær nyreinsufficiens.
  • Forudgående deltagelse i et klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før baseline.
  • Patient med en positiv serumgraviditetstest (kun testet for kvinder i den fødedygtige alder) ved baseline.
  • Amning fortsætter ved baseline eller planlagt under undersøgelsen.
  • EKG med et gennemsnit af tredobbelt QTcF-interval > 440 msek.
  • Modtog behandling med enantiomerer af N-Acetyl-Leucin, genterapi, stamcelletransplantation eller med en hvilken som helst anden azasukkerforbindelse (iminosukker) med lignende virkningsmekanisme inden for 3 måneder før baseline (undtagen miglustat, hvor det er 1 måned).
  • Enhver kendt allergi over for azasukkere eller hjælpestoffer.
  • Bevis på selvmordstanker med hensigt (Type 4-5) på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening. Kun hos patienter bedømt af PI kognitivt i stand til at forstå begrebet selvmord.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltageren vil modtage placebo én gang dagligt i løbet af undersøgelsen (12 uger).
Medicin: Placebo

Lægemiddelform: kapsel

Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: AZ-3102 (dosis 1)
Deltageren vil modtage AZ-3102 (dosis 1) én gang dagligt i løbet af undersøgelsen (12 uger) og undersøgelsesforlængelsen (hvis relevant).
Medicin: AZ-3102 (dosis 1)

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: AZ-3102 (dosis 2)
Deltageren vil modtage AZ-3102 (dosis 2) én gang dagligt i løbet af undersøgelsen (12 uger) og undersøgelsesforlængelsen (hvis relevant).
Medicin: AZ-3102 (dosis 2)

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed/tolerabilitet: Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til uge 12
Gennem studieafslutning, op til uge 12
Vurdering af farmakokinetiske (PK) parametre i plasma: Cmax
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til uge 12
Gennem studieafslutning, op til uge 12
Vurdering af PK-parametre i plasma: Tmax
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til uge 12
Gennem studieafslutning, op til uge 12
Vurdering af PK-parametre i plasma: AUC0-24h
Tidsramme: Koncentration versus tid kurve beregnet fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24h)
Koncentration versus tid kurve beregnet fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24h)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Azafaros A.G.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AZA-001-5A2-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger