Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování kohorty účastníků předepsaných Epidyolex ve Francii v reálném prostředí (OPERA)

2. listopadu 2026 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Dlouhodobé sledování multicentrické, neintervenční, potenciální kohorty účastníků předepsaného Epidyolex ve Francii v prostředí reálného života

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
158

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francie, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francie, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francie, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francie, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francie, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francie, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francie, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francie, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francie, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francie, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francie, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francie, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francie, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francie, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francie, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francie, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francie, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francie, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francie, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: COHORT
  • Časové perspektivy: PROSPECTIVE

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
Lék: Epidiolex

Administered as an oral solution

Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
Časové okno: Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě (průměr za 28 dní)
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
50% míra odezvy
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
75% míra odpovědí
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
100% míra odezvy (volnost záchvatů).
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Počet dní bez záchvatů (průměr za 28 dní)
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Nejdelší trvání dnů bez záchvatů za posledních 28 dní
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Modální dávka Epidyolexu podávaná účastníkům
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Maximální dávka Epidyolexu podávaná účastníkům
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Změna průměrné denní dávky souběžně podávaných antiepileptik (AED) a jiných léků oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
Až 24 měsíců po dávce.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
Časové okno: Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
Časové okno: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
Časové okno: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
Časové okno: Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Časové okno: Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
Časové okno: Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Časové okno: Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. srpna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GWEP20125

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení