Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning af en kohorte af deltagere ordineret Epidyolex i Frankrig i virkelige omgivelser (OPERA)

11. juni 2026 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Langsigtet opfølgning af en multicenter, ikke-interventionel, potentiel kohorte af deltagere ordineret Epidyolex i Frankrig i et virkeligt liv

Dette er en multicenter, ikke-interventionel og prospektiv undersøgelse af patienter, der får Epidyolex som en del af standard klinisk praksis i Frankrig. Undersøgelsen vil give et overblik over patientkarakteristika og klinisk historie (inklusive alder, køn, diagnose, varighed af epilepsi, dominerende anfaldstype, tidligere medicin, nuværende samtidige medicin og Epidyolex-dosis), og en evaluering af retentionsrater, sikkerhedsprofil, anfaldsaktivitet, ændringer i eksekutiv funktion og livskvalitet målt i en 2-årig opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
158

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Frankrig, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Frankrig, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Frankrig, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankrig, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Frankrig, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Frankrig, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Frankrig, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Frankrig, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Frankrig, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Frankrig, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Frankrig, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, til hvem Epidyolex er ordineret i henhold til de godkendte terapeutiske indikationer og kriterier i produktresuméet (SmPC). Deltagerne vil blive rekrutteret fra cirka 15 faciliteter, der er specialiseret i behandling af sjældne epilepsier i Frankrig.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Personer, for hvem behandling med Epidyolex er påbegyndt af en læge med erfaring i behandling af epilepsi.
  • Deltageren og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant er villig og i stand til at give informeret samtykke/samtykke til deltagelse i undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tidligere påbegyndt med Epidyolex før studiets start (især under det franske tidlige adgangsprogram (EAP)).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Epidyolex
Deltagerne vil modtage Epidyolex i overensstemmelse med deres rutinemæssige kliniske praksis som foreskrevet af deres læge.
Medicin: Epidiolex
Indgives som oral opløsning
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Retentionsrate i procent efter påbegyndelse af behandling med Epidyolex
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Retentionsraten vil blive målt ved at vurdere hyppigheden af ​​anfald og varigheden af ​​behandlingstid før et anfald.
Op til 24 måneder efter dosis.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i anfaldshyppighed (gennemsnit pr. 28 dage)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
50 % svarprocent
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
75 % svarprocent
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
100 % svarprocent (anfaldsfrihed).
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Antal anfaldsfrie dage (gennemsnit pr. 28 dage)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Længste varighed af anfaldsfrie dage i de sidste 28 dage
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i adfærdsvurderingsoversigt over udøvende funktioner, voksenversion (KORT-A) score i deltagere i alderen >18 år
Tidsramme: Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.
BRIEF-A er en patientrapporteret skala til at måle forskellige aspekter af voksnes eksekutive funktion og selvregulering i personens hverdagsmiljø. Det er et spørgeskema med 75 punkter, som deltagerne bedømmer på en 3-punkts Likert-skala (1 = adfærd observeres aldrig til 3 = adfærd observeres ofte). Højere score indikerer større svækkelse af den udøvende funktion.
Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.
Modal dosis af Epidyolex administreret til deltagere
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Maksimal dosis af Epidyolex administreret til deltagere
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige daglige dosis af samtidige antiepileptiske lægemidler (AED'er) og anden medicin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Brug af redningsmedicin pr. måned
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
En måned er defineret som 28 dage.
Op til 24 måneder efter dosis.
Læge Global Clinical Impression of Change (PGIC) score
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
PGIC omfatter følgende spørgsmål: "Vurder venligst ændringen i patientens generelle funktionelle evner siden indskrivning," scoret på en syv-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). Lavere score på skalaen indikerer en bedre livskvalitet.
Op til 24 måneder efter dosis.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
CGIC består af følgende spørgsmål: "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen)" scoret på en syv-trins skala fra 1 (Meget forbedret ) til 7 (Meget meget værre). Lavere score på skalaen indikerer en bedre livskvalitet.
Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
HUI-2 er et generisk mål for sundhedsstatus og sundhedsrelateret livskvalitet. Der er 15 spørgsmål i spørgeskemaet med 1 uges tilbagekaldelse udfyldt af omsorgspersonen. Svar på spørgeskemaet er kortlagt i et klassifikationssystem med 7 sæt af nyttescore (sansning, mobilitet, følelser, kognition, egenomsorg, smerte og fertilitet) med en scoringsskala på minimum 0,00 (manglende funktionsevne eller mest handicappede) til et maksimum på 1,00 (fuld funktion eller ingen handicap). En højere score indikerer et bedre resultat.
Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i adfærdsvurderingsoversigt over udøvende funktion, førskoleversion (BRIEF-P) score i deltagere i alderen ≤5 år
Tidsramme: Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.
BRIEF-P er et spørgeskema med 63 punkter, som består af en enkelt vurderingsformular, der bruges af forældre, lærere og dagplejere til at vurdere et barns udøvende funktioner inden for rammerne af deres hverdagsmiljøer - hjem og førskole. Høje score opnået på BRIEF-P antyder et højere niveau af dysfunktion i et specifikt domæne af eksekutive funktioner. De KORTE ratingscore er et ordinært sæt af en teknisk opsummeret grad af forstyrrelse i funktionalitet: Aldrig = 1 (Minimum), Nogle gange = 2 og Ofte = 3 (Maksimum).
Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i adfærdsvurderingsoversigt over udøvende funktioner (KORT) score hos deltagere i alderen 6 til 18 år
Tidsramme: Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.
BRIEF er et spørgeskema med 86 punkter, der bruges til at vurdere den udøvende funktionsadfærd i hjemmet og i skolen for børn og unge i alderen 5-18 år. Høje scores opnået på BRIEF antyder et højere niveau af dysfunktion i et specifikt domæne af eksekutive funktioner. De KORTE ratingscore er et ordinært sæt af en teknisk opsummeret grad af forstyrrelse i funktionalitet: Aldrig = 1 (Minimum), Nogle gange = 2 og Ofte = 3 (Maksimum).
Baseline; Op til 24 måneder efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GWEP20125

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger