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Acompanhamento de longo prazo de uma coorte de participantes com prescrição de Epidyolex na França em um cenário da vida real (OPERA)

11 de junho de 2026 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Acompanhamento a longo prazo de uma coorte multicêntrica, não intervencional e prospectiva de participantes com prescrição de Epidyolex na França em um cenário da vida real

Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e prospectivo de pacientes recebendo Epidyolex como parte da prática clínica padrão na França. O estudo apresentará uma visão geral das características do paciente e história clínica (incluindo idade, sexo, diagnóstico, duração da epilepsia, tipo de convulsão predominante, medicamentos anteriores, co-medicações atuais e dose de Epidyolex) e uma avaliação das taxas de retenção, perfil de segurança, atividade convulsiva, alterações na função executiva e qualidade de vida medidos em um período de acompanhamento de 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
158

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • França
      • Amiens, França, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, França, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, França, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, França, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, França, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, França, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, França, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, França, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, França, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, França, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, França, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, França, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, França, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, França, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, França, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, França, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, França, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, França, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, França, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, França, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, França, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, França, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, França, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, França, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes para os quais o Epidyolex é prescrito de acordo com as indicações terapêuticas aprovadas e os critérios do resumo das características do produto (RCM). Os participantes serão recrutados em aproximadamente 15 instalações especializadas no tratamento de epilepsias raras na França.

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Indivíduos para os quais o tratamento com Epidyolex foi iniciado por um médico com experiência no tratamento de epilepsia.
  • O participante e/ou pais/representante legal estão dispostos e aptos a dar consentimento informado/consentimento para a participação no estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Anteriormente iniciado com Epidyolex antes do início do estudo (especialmente durante o programa francês de acesso antecipado (EAP)).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Epidiolex
Os participantes receberão Epidyolex de acordo com sua prática clínica de rotina conforme prescrito por seu médico.
Medicamento: Epidiolex
Administrado como uma solução oral
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • Epidiolex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem da taxa de retenção após o início do tratamento com Epidyolex
Prazo: Até 24 meses após a dose.
A taxa de retenção será medida através da avaliação da frequência das convulsões e da duração do tratamento antes de um evento convulsivo.
Até 24 meses após a dose.

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões (média por 28 dias)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Taxa de resposta de 50%
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Taxa de resposta de 75%
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Taxa de resposta de 100% (liberdade de convulsão)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Número de dias sem convulsões (média por 28 dias)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Duração mais longa de dias sem convulsões nos últimos 28 dias
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Mudança da linha de base no Inventário de Classificação de Comportamento da Função Executiva, Versão para Adultos (BRIEF- A) Pontuação em Participantes com Idade > 18 Anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
BRIEF-A é uma escala relatada pelo paciente para medir vários aspectos do funcionamento executivo adulto e auto-regulação no ambiente cotidiano da pessoa. É um questionário de 75 itens que os participantes avaliam em uma escala Likert de 3 pontos (1 = o comportamento nunca é observado a 3 = o comportamento é frequentemente observado). Pontuações mais altas indicam maior prejuízo no funcionamento executivo.
Linha de base; Até 24 meses após a dose.
Dose Modal de Epidyolex Administrada aos Participantes
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Dose Máxima de Epidyolex Administrada aos Participantes
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Alteração da linha de base na dosagem diária média de drogas antiepilépticas concomitantes (DAEs) e outros medicamentos
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Até 24 meses após a dose.
Uso de Medicação de Resgate por Mês
Prazo: Até 24 meses após a dose.
Um mês é definido como 28 dias.
Até 24 meses após a dose.
Pontuação de impressão clínica global de mudança (PGIC) do médico
Prazo: Até 24 meses após a dose.
O PGIC compreende a seguinte pergunta: "Por favor, avalie a mudança nas habilidades funcionais gerais do paciente desde a inscrição", pontuada em uma escala de sete pontos de 1 (Muito Melhor) a 7 (Muito Pior). Pontuações mais baixas na escala indicam melhor qualidade de vida.
Até 24 meses após a dose.
Pontuação de impressão global de mudança do cuidador (CGIC)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
O CGIC compreende a seguinte pergunta: "Desde que seu filho começou o tratamento, por favor, avalie a condição geral de seu filho (comparando sua condição atual com a condição anterior ao tratamento)", pontuado em uma escala de sete pontos de 1 (Muito Melhor ) a 7 (Muito Pior). Pontuações mais baixas na escala indicam melhor qualidade de vida.
Até 24 meses após a dose.
Alteração da linha de base na pontuação do Health Utility Index Mark II (HUI-2)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
O HUI-2 é uma medida genérica do estado de saúde e qualidade de vida relacionada à saúde. Existem 15 perguntas no questionário com recordatório de 1 semana preenchido pelo cuidador. As respostas ao questionário são mapeadas em um sistema de classificação de 7 conjuntos de pontuações de utilidade (sensação, mobilidade, emoção, cognição, autocuidado, dor e fertilidade) com uma escala de pontuação de pontuação mínima de 0,00 (falta de capacidade funcional ou mais deficientes) até um máximo de 1,00 (totalmente funcional ou sem deficiência). Uma pontuação mais alta indica um resultado melhor.
Até 24 meses após a dose.
Mudança desde a linha de base no Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva, Versão Pré-escolar (BRIEF-P) Pontuação em Participantes com Idade ≤5 Anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
O BRIEF-P é um questionário de 63 itens que consiste em um único Formulário de Classificação usado por pais, professores e cuidadores para avaliar as funções executivas de uma criança dentro do contexto de seus ambientes cotidianos - casa e pré-escola. Pontuações altas obtidas no BRIEF-P sugerem maior nível de disfunção em um domínio específico das funções executivas. As pontuações de classificação BREVE são um conjunto ordinal de um grau tecnicamente resumido de desordem na funcionalidade: Nunca = 1 (Mínimo), Às vezes = 2 e Frequentemente = 3 (Máximo).
Linha de base; Até 24 meses após a dose.
Mudança da linha de base na pontuação do Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva (BRIEF) em participantes de 6 a 18 anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
O BRIEF é um questionário de 86 itens usado para avaliar os comportamentos das funções executivas em casa e na escola para crianças e adolescentes de 5 a 18 anos. Pontuações altas obtidas no BRIEF sugerem maior nível de disfunção em um domínio específico das funções executivas. As pontuações de classificação BREVE são um conjunto ordinal de um grau tecnicamente resumido de desordem na funcionalidade: Nunca = 1 (Mínimo), Às vezes = 2 e Frequentemente = 3 (Máximo).
Linha de base; Até 24 meses após a dose.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Jazz Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de abril de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de junho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GWEP20125

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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