Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja kohorty uczestników przepisanych Epidyolex we Francji w rzeczywistych warunkach (OPERA)

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Długoterminowa obserwacja wieloośrodkowej, nieinterwencyjnej, prospektywnej kohorty uczestników, którym przepisano Epidyolex we Francji w rzeczywistych warunkach

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne i prospektywne badanie pacjentów otrzymujących Epidyolex w ramach standardowej praktyki klinicznej we Francji. Badanie będzie zawierało przegląd charakterystyki pacjenta i historii klinicznej (w tym wiek, płeć, rozpoznanie, czas trwania padaczki, dominujący typ napadu, poprzednie leki, obecne leki towarzyszące i dawkę Epidyolexu) oraz ocenę wskaźników retencji, profilu bezpieczeństwa, aktywność napadów padaczkowych, zmiany funkcji wykonawczych i jakości życia mierzone w 2-letniej obserwacji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
158

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francja, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francja, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francja, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francja, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francja, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francja, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francja, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francja, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francja, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francja, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francja, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francja, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francja, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francja, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francja, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francja, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francja, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którym przepisano Epidyolex zgodnie z zatwierdzonymi wskazaniami terapeutycznymi i kryteriami Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL). Uczestnicy będą rekrutowani z około 15 placówek specjalizujących się w leczeniu rzadkich padaczek we Francji.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Osoby, u których leczenie preparatem Epidyolex zostało rozpoczęte przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu padaczki.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wcześniej rozpoczęto z Epidyolexem przed rozpoczęciem badania (zwłaszcza podczas francuskiego programu wczesnego dostępu (EAP)).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Epidyoleks
Uczestnicy otrzymają Epidyolex zgodnie z ich rutynową praktyką kliniczną zgodnie z zaleceniami lekarza.
Lek: Epidioleks
Podawany w postaci roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • Epidyoleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek retencji po rozpoczęciu leczenia Epidyolexem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Wskaźnik retencji będzie mierzony poprzez ocenę częstości napadów padaczkowych i czasu trwania leczenia przed wystąpieniem napadu padaczkowego.
Do 24 miesięcy po podaniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowych (średnia na 28 dni)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
50% wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
75% wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Wskaźnik 100% respondentów (bez napadów).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Liczba dni bez napadów (średnia na 28 dni)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Najdłuższy czas trwania dni wolnych od napadów padaczkowych w ciągu ostatnich 28 dni
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana od punktu początkowego w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych, wersja dla dorosłych (BRIEF-A) Wynik u uczestników w wieku >18 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF-A to zgłaszana przez pacjentów skala służąca do pomiaru różnych aspektów funkcji wykonawczych i samoregulacji osoby dorosłej w jej codziennym środowisku. Jest to kwestionariusz składający się z 75 pozycji, które uczestnicy oceniają na 3-stopniowej skali Likerta (1 = zachowanie nigdy nie jest obserwowane do 3 = zachowanie jest często obserwowane). Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie funkcji wykonawczych.
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
Dawka modalna Epidyolexu podana uczestnikom
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Maksymalna dawka Epidyolexu podana uczestnikom
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana średniej dziennej dawki jednocześnie stosowanych leków przeciwpadaczkowych (LPP) i innych leków w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zużycie leku doraźnego miesięcznie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Miesiąc definiuje się jako 28 dni.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Wynik ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego zmiany (PGIC) lekarza
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
PGIC zawiera następujące pytanie: „Proszę ocenić zmianę ogólnych zdolności funkcjonalnych pacjenta od czasu włączenia”, punktowane w siedmiopunktowej skali od 1 (bardzo dużo poprawione) do 7 (bardzo dużo gorsze). Niższe wyniki na skali wskazują na lepszą jakość życia.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Ocena globalnego wrażenia zmiany (CGIC) opiekuna
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
CGIC składa się z następującego pytania: „Ponieważ Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólny Twojego dziecka (porównanie jego stanu teraz ze stanem przed leczeniem)”, oceniane na siedmiopunktowej skali od 1 (bardzo duża poprawa). ) do 7 (bardzo dużo gorzej). Niższe wyniki na skali wskazują na lepszą jakość życia.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku Health Utility Index Mark II (HUI-2).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
HUI-2 jest ogólną miarą stanu zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem. W kwestionariuszu znajduje się 15 pytań z 1-tygodniowym przypomnieniem wypełnianym przez opiekuna. Odpowiedzi na kwestionariusz są odwzorowywane na system klasyfikacji składający się z 7 zestawów ocen użyteczności (doznania, ruchliwość, emocje, funkcje poznawcze, dbanie o siebie, ból i płodność) ze skalą punktacji wynoszącą co najmniej 0,00 (brak zdolności funkcjonalnej lub najbardziej niepełnosprawny) do maksymalnie 1,00 (pełna sprawność lub brak niepełnosprawności). Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana od wartości początkowej w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych, wersja przedszkolna (BRIEF-P) Wynik u uczestników w wieku ≤5 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF-P to kwestionariusz składający się z 63 pozycji, który składa się z pojedynczego Formularza Oceny używanego przez rodziców, nauczycieli i opiekunów dziennych do oceny funkcji wykonawczych dziecka w kontekście ich codziennego środowiska – domu i przedszkola. Wysokie wyniki uzyskane w BRIEF-P sugerują wyższy poziom dysfunkcji w określonej domenie funkcji wykonawczych. Wyniki oceny BRIEF to uporządkowany zbiór technicznie podsumowanego stopnia zaburzenia funkcjonalności: nigdy = 1 (minimum), czasami = 2 i często = 3 (maksimum).
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych (BRIEF) u uczestników w wieku od 6 do 18 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF to 86-itemowy kwestionariusz służący do oceny zachowań funkcji wykonawczych w domu iw szkole dzieci i młodzieży w wieku 5-18 lat. Wysokie wyniki uzyskane w Kwestionariuszu BRIEF sugerują wyższy poziom dysfunkcji w określonej domenie funkcji wykonawczych. Wyniki oceny BRIEF to uporządkowany zbiór technicznie podsumowanego stopnia zaburzenia funkcjonalności: nigdy = 1 (minimum), czasami = 2 i często = 3 (maksimum).
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GWEP20125

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami