Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Follow-up a lungo termine di una coorte di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale (OPERA)

11 giugno 2026 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Follow-up a lungo termine di una coorte prospettica multicentrica, non interventistica di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale

Si tratta di uno studio multicentrico, non interventistico e prospettico su pazienti trattati con Epidyolex come parte della pratica clinica standard in Francia. Lo studio fornirà una panoramica delle caratteristiche del paziente e della storia clinica (tra cui età, sesso, diagnosi, durata dell'epilessia, tipo di crisi predominante, farmaci precedenti, co-farmaci attuali e dose di Epidyolex) e una valutazione dei tassi di ritenzione, profilo di sicurezza, attività convulsiva, cambiamenti nella funzione esecutiva e qualità della vita misurati in un periodo di follow-up di 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
158

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francia, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francia, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francia, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francia, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francia, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francia, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francia, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti per i quali Epidyolex è prescritto secondo le indicazioni terapeutiche approvate e i criteri del riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP). I partecipanti saranno reclutati da circa 15 strutture specializzate nel trattamento delle epilessie rare in Francia.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti per i quali il trattamento con Epidyolex è stato avviato da un medico con esperienza nel trattamento dell'epilessia.
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è disponibile e in grado di fornire il proprio consenso/assenso informato per la partecipazione allo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Precedentemente iniziato con Epidyolex prima dell'inizio dello studio (soprattutto durante il programma di accesso anticipato francese (EAP)).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Epidiolex
I partecipanti riceveranno Epidyolex in conformità con la loro pratica clinica di routine come prescritto dal loro medico.
Droga: Epidiolex
Somministrato come soluzione orale
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • Epidiolex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale del tasso di ritenzione dopo l'inizio del trattamento con Epidyolex
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il tasso di ritenzione sarà misurato valutando la frequenza delle convulsioni e la durata del trattamento prima di un evento convulsivo.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 50%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 75%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta al 100% (libertà di crisi).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Numero di giorni senza crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Durata più lunga dei giorni senza crisi negli ultimi 28 giorni
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento della funzione esecutiva, versione per adulti (BRIEF-A) Punteggio nei partecipanti di età >18 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
BRIEF-A è una scala riferita dal paziente per misurare vari aspetti del funzionamento esecutivo e dell'autoregolazione degli adulti nell'ambiente quotidiano della persona. Si tratta di un questionario di 75 item che i partecipanti valutano su una scala Likert a 3 punti (da 1 = il comportamento non viene mai osservato a 3 = il comportamento viene spesso osservato). Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione delle funzioni esecutive.
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose modale di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose massima di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale del dosaggio medio giornaliero di farmaci antiepilettici (AED) concomitanti e di altri medicinali
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Uso di farmaci di soccorso al mese
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Un mese è definito come 28 giorni.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Punteggio PGIC (Global Clinical Impression of Change) del medico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il PGIC comprende la seguente domanda: "Si prega di valutare il cambiamento nelle capacità funzionali generali del paziente dall'arruolamento", valutato su una scala a sette punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato). Punteggi più bassi sulla scala indicano una migliore qualità della vita.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Punteggio Global Impression of Change (CGIC) del caregiver
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il CGIC comprende la seguente domanda: "Da quando suo figlio ha iniziato il trattamento, la prego di valutare lo stato delle condizioni generali di suo figlio (confrontando la sua condizione attuale con la sua condizione prima del trattamento)", con punteggio su una scala a sette punti da 1 (Molto molto migliorato ) a 7 (molto peggio). Punteggi più bassi sulla scala indicano una migliore qualità della vita.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice di utilità sanitaria Mark II (HUI-2).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
L'HUI-2 è una misura generica dello stato di salute e della qualità della vita correlata alla salute. Ci sono 15 domande nel questionario con richiamo di 1 settimana completato dal caregiver. Le risposte al questionario sono mappate in un sistema di classificazione di 7 serie di punteggi di utilità (sensazione, mobilità, emozione, cognizione, cura di sé, dolore e fertilità) con una scala di punteggio di un punteggio minimo di 0,00 (mancanza di capacità funzionale o maggior numero di disabili) fino a un massimo di 1,00 (piena funzionalità o nessuna disabilità). Un punteggio più alto indica un risultato migliore.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento della funzione esecutiva, versione prescolare (BRIEF-P) Punteggio nei partecipanti di età ≤5 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il BRIEF-P è un questionario di 63 voci che consiste in un unico modulo di valutazione utilizzato da genitori, insegnanti e fornitori di asili nido per valutare le funzioni esecutive di un bambino nel contesto dei loro ambienti quotidiani: casa e scuola materna. Alti punteggi ottenuti sul BRIEF-P suggeriscono un più alto livello di disfunzione in un dominio specifico delle funzioni esecutive. I punteggi di valutazione BRIEF sono un insieme ordinale di un grado di disordine nella funzionalità riassunto tecnicamente: mai = 1 (minimo), talvolta = 2 e spesso = 3 (massimo).
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento del punteggio della funzione esecutiva (BRIEF) nei partecipanti di età compresa tra 6 e 18 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
BRIEF è un questionario di 86 voci utilizzato per valutare i comportamenti delle funzioni esecutive a casa ea scuola per bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. Punteggi elevati ottenuti nel BRIEF suggeriscono un livello più elevato di disfunzione in uno specifico dominio delle funzioni esecutive. I punteggi di valutazione BRIEF sono un insieme ordinale di un grado di disordine nella funzionalità riassunto tecnicamente: mai = 1 (minimo), talvolta = 2 e spesso = 3 (massimo).
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GWEP20125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni