Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku CRN04894 u účastníků s vrozenou adrenální hyperplazií

18. srpna 2026 aktualizováno: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12týdenní otevřená kohortová studie fáze 2 se sekvenční dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky léčby CRN04894 u účastníků s vrozenou adrenální hyperplazií

Účelem této otevřené kohortové studie fáze 2 se sekvenční dávkou je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku (PK) CRN04894 u účastníků s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH) způsobenou deficitem 21-hydroxylázy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená kohortová studie fáze 2 se sekvenční dávkou vyhodnotí účinnost, bezpečnost, PK a PD CRN04894 při podávání po dobu 12 týdnů účastníkům s CAH způsobeným nedostatkem 21-hydroxylázy. Do studie bude zapsáno přibližně 30 účastníků.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
38

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazílie, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazílie, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Spojené království, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02915
        • Crinetics Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥18 až 75 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF). Účastníci ve věku ≥16 let mohou být zahrnuti do stránek umístěných ve Spojených státech
  2. Klasický nedostatek 21-hydroxylázy
  3. Na stabilním režimu substituce glukokortikoidy (např. hydrokortison, prednisolon, prednison, methylprednisolon)
  4. Dodržování režimu substituce glukokortikoidů a substituce mineralokortikoidů (pokud je to vhodné) během období screeningu
  5. Minimální celková denní dávka ≥15 mg hydrokortizonu (nebo ekvivalentu)
  6. Pokud jste na estrogenové terapii (jakýmkoli způsobem), dávka musí být stabilní po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza jakékoli jiné formy CAH kromě klasického deficitu 21-hydroxylázy
  2. Dexamethason použijte do 30 dnů od screeningu
  3. Anamnéza bilaterální adrenalektomie, hypopituitarismu nebo jiného stavu vyžadujícího chronickou léčbu glukokortikoidy
  4. Pracovníci noční směny nebo jakýkoli jiný důvod abnormálních cyklů spánku/bdění
  5. Klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění jiné než CAH
  6. Anamnéza velké operace/chirurgické terapie z jakékoli příčiny během 4 týdnů před screeningem
  7. Diabetes mellitus léčený inzulínem po dobu kratší než 6 týdnů před Screeningem nebo se změnou celkové denní dávky inzulínu o >15 % během 6 týdnů před Screeningem
  8. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus definovaný jako hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 8,5 % (≥ 69 mmol/ml) nebo odhadovaný HbA1c na základě fruktosaminu, pokud HbA1c není hodnotitelný (např. kvůli hemoglobinopatii)
  9. Účastníci s hypotyreózou, kteří nedostávají adekvátní hormonální substituční terapii na základě hladin hormonů štítné žlázy naměřených v době screeningu
  10. Anamnéza nestabilní anginy pectoris nebo akutního infarktu myokardu během 12 týdnů před screeningem nebo jiného klinicky významného srdečního onemocnění v době screeningu
  11. Historie rakoviny s výjimkou vyléčeného/léčeného dermálního spinocelulárního nebo bazaliomu nebo karcinomu děložního čípku in situ
  12. Těhotné nebo kojící
  13. Známá historie zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu za poslední rok
  14. Užívání antiandrogenní terapie v posledních 3 měsících (např. spironolakton, finasterid, cyproteronacetát, flutamid)
  15. Použití testosteronu, doplňků obsahujících androgen, inhibitorů aromatázy nebo růstového hormonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Sekvenční dávka
Sekvenční, otevřené, 12týdenní kohorty s fixní dávkou.
Lék: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant je perorálně aktivní nepeptidový melanokortin 2 receptor (MC2R) nebo adrenokortikotropní hormon (ACTH).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Časové okno: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Časové okno: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Časové okno: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Časové okno: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Časové okno: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CRN04894-03
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Jiný identifikátor: European Medicines Agency)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení