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Avaliar a Segurança, Eficácia e Farmacocinética de CRN04894 em Participantes com Hiperplasia Adrenal Congênita

18 de agosto de 2026 atualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de coorte de dose sequencial, aberto, de fase 2, de 12 semanas, para avaliar a segurança, a eficácia e a farmacocinética do tratamento com CRN04894 em participantes com hiperplasia adrenal congênita

O objetivo deste estudo de coorte de dose sequencial, de fase 2, aberto, é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética (PK) de CRN04894 em participantes com hiperplasia adrenal congênita clássica (CAH) causada por deficiência de 21-hidroxilase.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo de coorte de dose sequencial, de fase 2, aberto, avaliará a eficácia, segurança, PK e PD de CRN04894 quando administrado por 12 semanas em participantes com HAC causada por deficiência de 21-hidroxilase. Até aproximadamente 30 participantes serão inscritos no estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
38

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02915
        • Crinetics Study Site
  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Itália, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Itália, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Reino Unido, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Índia
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
        • Crinetics Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 a 75 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Participantes ≥16 anos de idade podem ser incluídos em locais localizados nos Estados Unidos
  2. Deficiência clássica de 21-hidroxilase
  3. Em um regime estável de reposição de glicocorticóides (por exemplo, hidrocortisona, prednisolona, ​​prednisona, metilprednisolona)
  4. Cumprimento do regime de reposição de glicocorticóides e reposição de mineralocorticóides (se aplicável) durante o período de triagem
  5. Dose diária total mínima de ≥15 mg de hidrocortisona (ou equivalente)
  6. Se estiver em terapia com estrogênio (qualquer via), a dose deve ser estável por pelo menos 3 meses antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico de qualquer outra forma de HAC que não seja a deficiência clássica de 21-hidroxilase
  2. Uso de dexametasona até 30 dias após a triagem
  3. História de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides
  4. Trabalhadores noturnos ou qualquer outro motivo para ciclos anormais de sono/vigília
  5. Condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica diferente de HAC
  6. História de grande cirurgia/terapia cirúrgica por qualquer causa dentro de 4 semanas antes da Triagem
  7. Diabetes mellitus tratado com insulina por menos de 6 semanas antes da triagem, ou com alteração na dose diária total de insulina > 15% dentro de 6 semanas antes da triagem
  8. Diabetes mellitus mal controlado definido como tendo uma hemoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/mL), ou HbA1c estimada com base na frutosamina se a HbA1c não for avaliável (por exemplo, devido a hemoglobinopatias)
  9. Participantes com hipotireoidismo que não estão recebendo terapia de reposição hormonal adequada com base nos níveis de hormônio tireoidiano medidos no momento da triagem
  10. Histórico de angina instável ou infarto agudo do miocárdio nas 12 semanas anteriores à triagem ou outra doença cardíaca clinicamente significativa no momento da triagem
  11. História de câncer excluindo carcinoma escamoso ou basocelular dérmico curado/tratado ou carcinoma cervical in situ
  12. Grávida ou lactante
  13. História conhecida de abuso de drogas ilícitas ou álcool no último ano
  14. Uso de terapia antiandrogênica nos últimos 3 meses (por exemplo, espironolactona, finasterida, acetato de ciproterona, flutamida)
  15. Uso de testosterona, suplementos contendo andrógenos, inibidores de aromatase ou hormônio do crescimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dose sequencial
Coortes sequenciais, abertas, de dose fixa de 12 semanas.
Medicamento: Atumelnant (CRN04894)
A atumelnant é um receptor de melanocortina 2 não peptídica por via oral (MC2R) ou hormônio adrenocorticotrópico (ACTH) antagonista.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Prazo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Prazo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Prazo: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Prazo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Prazo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
3 de julho de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
22 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
22 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CRN04894-03
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Outro identificador: European Medicines Agency)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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