Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita

18 agosto 2026 aggiornato da: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di coorte di dose sequenziale in aperto di fase 2 della durata di 12 settimane per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del trattamento con CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita

Lo scopo di questo studio di coorte di dose sequenziale in aperto di fase 2 è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH) causata da deficit di 21-idrossilasi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di coorte di dose sequenziale di fase 2, in aperto, valuterà l'efficacia, la sicurezza, la PK e la PD di CRN04894 quando somministrato per 12 settimane in partecipanti con CAH causata da deficit di 21-idrossilasi. Fino a circa 30 partecipanti saranno arruolati nello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
38

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasile, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasile, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Germania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 80336
        • Crinetics Study Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Regno Unito, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stati Uniti, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02915
        • Crinetics Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra ≥ 18 e 75 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF). I partecipanti di età ≥16 anni possono essere inclusi in siti situati negli Stati Uniti
  2. Deficit classico di 21-idrossilasi
  3. In regime stabile di sostituzione dei glucocorticoidi (p. es., idrocortisone, prednisolone, prednisone, metilprednisolone)
  4. - Rispetto del regime sostitutivo di glucocorticoidi e sostitutivo di mineralcorticoidi (se applicabile) durante il periodo di screening
  5. Dose giornaliera totale minima di ≥15 mg di idrocortisone (o equivalente)
  6. Se in terapia con estrogeni (qualsiasi via), la dose deve essere stabile per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di qualsiasi altra forma di CAH diversa dal classico deficit di 21-idrossilasi
  2. Uso di desametasone entro 30 giorni dallo screening
  3. Storia di adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altra condizione che richieda una terapia cronica con glucocorticoidi
  4. Lavoratori del turno di notte o qualsiasi altro motivo per cicli di sonno / veglia anomali
  5. Condizione medica instabile clinicamente significativa o malattia cronica diversa dalla CAH
  6. Anamnesi di chirurgia maggiore/terapia chirurgica per qualsiasi causa entro 4 settimane prima dello screening
  7. Diabete mellito trattato con insulina per meno di 6 settimane prima dello screening o con variazione della dose totale giornaliera di insulina di > 15% entro 6 settimane prima dello screening
  8. Diabete mellito scarsamente controllato definito come presenza di un'emoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/mL) o HbA1c stimata sulla base della fruttosamina se l'HbA1c non è valutabile (p. es., a causa di emoglobinopatie)
  9. Partecipanti con ipotiroidismo che non ricevono un'adeguata terapia ormonale sostitutiva basata sui livelli di ormone tiroideo misurati al momento dello screening
  10. Storia di angina instabile o infarto miocardico acuto entro 12 settimane prima dello screening o altra malattia cardiaca clinicamente significativa al momento dello screening
  11. Anamnesi di cancro escluso carcinoma cutaneo squamoso o basocellulare curato/trattato o carcinoma cervicale in situ
  12. Incinta o in allattamento
  13. Storia nota di abuso di droghe illecite o alcol nell'ultimo anno
  14. Uso di terapia antiandrogena negli ultimi 3 mesi (p. es., spironolattone, finasteride, ciproterone acetato, flutamide)
  15. Uso di testosterone, integratori contenenti androgeni, inibitori dell'aromatasi o ormone della crescita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Dose sequenziale
Coorti sequenziali, in aperto, a dose fissa di 12 settimane.
Droga: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant è un recettore melanocortina 2 non peptidico per via orale (MC2R) o l'ormone adrenocorticotropico (ACTH) antagonista.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Lasso di tempo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Lasso di tempo: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Lasso di tempo: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Lasso di tempo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Lasso di tempo: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CRN04894-03
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Altro identificatore: European Medicines Agency)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni