Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki CRN04894 u uczestników z wrodzonym przerostem nadnerczy

18 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12-tygodniowe, otwarte badanie fazy 2 z sekwencyjnym dawkowaniem w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki leczenia CRN04894 u uczestników z wrodzonym przerostem nadnerczy

Celem tego otwartego badania kohortowego fazy 2 z sekwencyjnymi dawkami jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) CRN04894 u uczestników z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH) spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To otwarte badanie kohortowe fazy 2 z sekwencyjnymi dawkami oceni skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i PD CRN04894 podawanego przez 12 tygodni uczestnikom z CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy. W badaniu weźmie udział do około 30 uczestników.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
38

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazylia, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02915
        • Crinetics Study Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Włochy, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Włochy, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, CV22DX
        • Crinetics Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥18 do 75 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF). Uczestnicy w wieku ≥16 lat mogą zostać uwzględnieni w ośrodkach zlokalizowanych w Stanach Zjednoczonych
  2. Klasyczny niedobór 21-hydroksylazy
  3. Na stabilnym schemacie zastępczym glikokortykoidów (np. hydrokortyzon, prednizolon, prednizon, metyloprednizolon)
  4. Zgodność z zastępczym schematem zastępowania glikokortykoidów i mineralokortykoidów (jeśli dotyczy) podczas okresu przesiewowego
  5. Minimalna całkowita dawka dobowa ≥15 mg hydrokortyzonu (lub odpowiednika)
  6. W przypadku terapii estrogenowej (dowolną drogą) dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie jakiejkolwiek innej formy WPN innej niż klasyczny niedobór 21-hydroksylazy
  2. Stosowanie deksametazonu w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  3. Historia obustronnej adrenalektomii, niedoczynności przysadki lub innego stanu wymagającego przewlekłej terapii glikokortykosteroidami
  4. Pracownicy nocnej zmiany lub jakikolwiek inny powód nieprawidłowych cykli snu / czuwania
  5. Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia lub choroba przewlekła inna niż CAH
  6. Historia poważnej operacji/terapii chirurgicznej z jakiejkolwiek przyczyny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  7. Cukrzyca leczona insuliną przez mniej niż 6 tygodni przed badaniem przesiewowym lub ze zmianą całkowitej dziennej dawki insuliny o >15% w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  8. Źle kontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/ml) lub szacowana wartość HbA1c na podstawie fruktozaminy, jeśli nie można ocenić HbA1c (np. z powodu hemoglobinopatii)
  9. Uczestnicy z niedoczynnością tarczycy, którzy nie otrzymują odpowiedniej hormonalnej terapii zastępczej w oparciu o poziomy hormonów tarczycy mierzone podczas badania przesiewowego
  10. Historia niestabilnej dławicy piersiowej lub ostrego zawału mięśnia sercowego w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub inna klinicznie istotna choroba serca w czasie badania przesiewowego
  11. Historia raka, z wyłączeniem wyleczonego/leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy
  12. Ciąża lub karmienie piersią
  13. Znana historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
  14. Stosowanie terapii antyandrogenowej w ciągu ostatnich 3 miesięcy (np. spironolakton, finasteryd, octan cyproteronu, flutamid)
  15. Stosowanie testosteronu, suplementów zawierających androgeny, inhibitorów aromatazy lub hormonu wzrostu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sekwencyjna dawka
Sekwencyjne, otwarte, 12-tygodniowe kohorty z ustaloną dawką.
Lek: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant jest doustnie aktywnym niepeptydowym receptorem melanokortyny 2 (MC2R) lub antagonistą hormonu adrenokortykotropowego (ACTH).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Ramy czasowe: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
22 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
22 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CRN04894-03
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Inny identyfikator: European Medicines Agency)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami