Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оцените безопасность, эффективность и фармакокинетику CRN04894 у участников с врожденной гиперплазией надпочечников

18 августа 2026 г. обновлено: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12-недельное открытое когортное исследование фазы 2 с последовательными дозами для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики лечения CRN04894 у участников с врожденной гиперплазией надпочечников

Целью этого открытого когортного исследования с последовательной дозировкой фазы 2 является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики (ФК) CRN04894 у участников с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН), вызванной дефицитом 21-гидроксилазы.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое когортное исследование фазы 2 с последовательными дозами оценит эффективность, безопасность, ФК и ФД CRN04894 при введении в течение 12 недель у участников с ХАГ, вызванной дефицитом 21-гидроксилазы. В исследовании примут участие около 30 человек.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
38

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Crinetics Clinical Trials
  • Номер телефона: 833-827-9741
  • Электронная почта: clinicaltrials@crinetics.com

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Бразилия, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Германия
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Индия
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Индия, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Италия, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Соединенное Королевство, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Соединенные Штаты, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02915
        • Crinetics Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте от ≥18 до 75 лет на момент подписания Формы информированного согласия (ICF). Участники в возрасте ≥16 лет могут быть включены в сайты, расположенные в Соединенных Штатах.
  2. Классический дефицит 21-гидроксилазы
  3. Стабильный режим заместительной терапии глюкокортикоидами (например, гидрокортизон, преднизолон, преднизолон, метилпреднизолон)
  4. Соблюдение схемы заместительной терапии глюкокортикоидами и минералокортикоидами (если применимо) в период скрининга
  5. Минимальная общая суточная доза ≥15 мг гидрокортизона (или эквивалента)
  6. При терапии эстрогенами (любым путем) доза должна быть стабильной в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Диагностика любой другой формы ХАГ, кроме классического дефицита 21-гидроксилазы.
  2. Использование дексаметазона в течение 30 дней после скрининга
  3. Двусторонняя адреналэктомия, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее длительной глюкокортикоидной терапии в анамнезе.
  4. Работники ночной смены или любая другая причина ненормальных циклов сна/бодрствования
  5. Клинически значимое нестабильное заболевание или хроническое заболевание, отличное от ВГН
  6. История серьезной хирургии/хирургического лечения по любой причине в течение 4 недель до скрининга
  7. Сахарный диабет, лечение инсулином в течение менее 6 недель до скрининга или с изменением общей суточной дозы инсулина более чем на 15% в течение 6 недель до скрининга
  8. Плохо контролируемый сахарный диабет, определяемый как наличие гемоглобина A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 ммоль/мл) или оценка HbA1c на основе фруктозамина, если HbA1c не поддается оценке (например, из-за гемоглобинопатии)
  9. Участники с гипотиреозом, которые не получают адекватную заместительную гормональную терапию на основе уровней гормонов щитовидной железы, измеренных во время скрининга
  10. Нестабильная стенокардия или острый инфаркт миокарда в анамнезе в течение 12 недель до скрининга или другое клинически значимое заболевание сердца на момент скрининга
  11. Рак в анамнезе, за исключением вылеченного/пролеченного кожного плоскоклеточного или базально-клеточного рака или рака шейки матки in situ
  12. Беременные или кормящие
  13. Известная история злоупотребления запрещенными наркотиками или алкоголем в течение последнего года
  14. Использование антиандрогенной терапии в течение последних 3 месяцев (например, спиронолактон, финастерид, ципротерона ацетат, флутамид)
  15. Использование тестостерона, андрогенсодержащих добавок, ингибиторов ароматазы или гормона роста

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Последовательная доза
Последовательные, открытые, 12-недельные когорты с фиксированной дозой.
Лекарство: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant является перорально активным непептидным рецептором меланокортина 2 (MC2R) или антагониста адренокортикотропного гормона (ACTH).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Временное ограничение: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Временное ограничение: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
3 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
22 августа 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
22 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 августа 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CRN04894-03
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Другой идентификатор: European Medicines Agency)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками