Arvioi CRN04894:n turvallisuus, tehokkuus ja farmakokinetiikka osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
12 viikon, vaiheen 2 avoin, peräkkäisten annosten kohorttitutkimus CRN04894-hoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Crinetics Clinical Trials
- Puhelinnumero: 833-827-9741
- Sähköposti: clinicaltrials@crinetics.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1180
- Crinetics Study Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20551-030
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brasilia, 04024-002
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
São Paulo
-
Botucatu, São Paulo, Brasilia, 18618-686
- Crinetics Study Site
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Intia, 560054
- Crinetics Study Site
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Crinetics Study Site
-
Roma, Italia, 00161
- Crinetics Study Site
-
Rozzano, Italia, 20089
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Saksa, 80336
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, CV22DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Crinetics Study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Crinetics Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Crinetics Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Crinetics Study Site
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
- Crinetics Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Crinetics Study Site
-
-
Rhode Island
-
East Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02915
- Crinetics Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat ovat ≥18–75-vuotiaita ilmoitettua suostumuslomaketta (ICF) allekirjoittaessaan. ≥16-vuotiaat osallistujat voidaan ottaa mukaan Yhdysvalloissa sijaitseviin sivustoihin
- Klassinen 21-hydroksylaasipuutos
- Vakaalla glukokortikoidikorvausohjelmalla (esim. hydrokortisoni, prednisoloni, prednisoni, metyyliprednisoloni)
- Glukokortikoidikorvaus- ja mineralokortikoidikorvausohjelman (jos sovellettavissa) noudattaminen seulontajakson aikana
- Vähimmäisvuorokausiannos ≥15 mg hydrokortisonia (tai vastaavaa)
- Jos saat estrogeenihoitoa (mikä tahansa reitti), annoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun CAH-muodon kuin klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen diagnoosi
- Deksametasoni on käytettävä 30 päivän kuluessa seulonnasta
- Aiemmat kaksipuolinen lisämunuaisen poisto, hypopituitarismi tai muu kroonista glukokortikoidihoitoa vaativa tila
- Yövuorotyöntekijät tai muu syy epänormaaliin uni-/herätysjaksoihin
- Kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai muu krooninen sairaus kuin CAH
- Historiallinen suuri leikkaus/kirurginen hoito mistä tahansa syystä 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Diabetes mellitus, jota on hoidettu insuliinilla alle 6 viikkoa ennen seulontaa tai päivittäisen insuliinin kokonaisannoksen muutos >15 % 6 viikon sisällä ennen seulontaa
- Huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus määritellään hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml) tai fruktosamiinin perusteella arvioitu HbA1c, jos HbA1c ei ole arvioitavissa (esim. hemoglobinopatioiden vuoksi)
- Kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat osallistujat, jotka eivät saa riittävää hormonikorvaushoitoa seulonnan aikana mitattujen kilpirauhashormonitasojen perusteella
- Epästabiili angina pectoris tai akuutti sydäninfarkti 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus seulonnan aikana
- Aiempi syöpä, lukuun ottamatta parannettua/käsiteltyä ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ
- Raskaana oleva tai imettävä
- Tunnettu laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana
- Antiandrogeenihoidon käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana (esim. spironolaktoni, finasteridi, syproteroniasetaatti, flutamidi)
- Testosteronin, androgeenia sisältävien lisäravinteiden, aromataasiestäjien tai kasvuhormonin käyttö
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Peräkkäinen annos
Peräkkäiset, avoimet, 12 viikon kiinteän annoksen kohortit.
|
Atumelnant on suun kautta aktiivinen ei -peptidi melanokortiini 2 -reseptori (MC2R) tai adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH) antagonisti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
|
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH.
Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration.
Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant.
Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
|
Baseline and Week 12
|
|
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
|
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH.
Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration.
Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant.
Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
|
Baseline and Week 12
|
|
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Aikaikkuna: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
|
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not.
TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug.
A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
|
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
|
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH.
The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant.
Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
|
Baseline and Week 12
|
|
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
|
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH.
The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant.
Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
|
Baseline and Week 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Lisämunuaisten sairaudet
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRN04894-03
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503488-40-00 (Muu tunniste: European Medicines Agency)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .