Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost aramcholu megluminu u primární sklerotizující cholangitidy

10. června 2025 aktualizováno: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Důkaz konceptu, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti aramcholu megluminu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost Aramchol Megluminu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíle této studie jsou:

  • Stanovte bezpečnost a snášenlivost Aramchol megluminu jednou denně (QD) u pacientů s PSC
  • Zjistěte, zda má aramchol meglumin jednou denně (QD) nějaký účinek na sérovou alkalickou fosfatázu
  • Poskytněte komplexní odečet klinické účinnosti po podávání megluminu Aramchol jednou denně (QD).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 let a více (včetně při první screeningové návštěvě)
  2. Stanovená diagnóza PSC velkých kanálů na základě abnormální cholangiografie hodnocené magnetickou rezonancí cholangiopankreatikografií (MRCP) nebo endoskopickou retrográdní cholangiopankreatikografií (ERCP)
  3. Alkalická fosfatáza > 150 IU/l
  4. Stabilní léčba zánětlivého onemocnění střev > 3 měsíce u pacientů s IBD
  5. Pokud dostáváte léčbu kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA; ursodiol), léčba je v dávce <20 mg/kg/den, byla stabilní po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem
  6. Schopnost porozumět povaze studie a podepsat písemný informovaný souhlas (ICF)

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné příčiny onemocnění jater, včetně sekundární sklerotizující cholangitidy nebo virového, metabolického nebo alkoholického onemocnění jater, podle klinického hodnocení
  2. Aktivní Crohnova nemoc (CDAI > 40) nebo ulcerózní kolitida (Mayo IBD skóre > 4) nebo aktivní nehemoroidní krvácení z konečníku
  3. Resekce tenkého střeva > 100 cm
  4. Cirhóza (klinicky evidentní nebo biopsií)
  5. Předchozí příhoda jaterní dekompenzace
  6. Nedávná (< 6 týdnů) akutní cholangitida nebo hospitalizace pro PSC nebo IBD
  7. Krvácavá diatéza nebo jiná kontraindikace jaterní biopsie
  8. Známá GI nebo hepatobiliární malignita
  9. Předchozí transplantace jater
  10. Předchozí expozice zkoumanému léku
  11. Aktivní neléčená virová hepatitida nebo jiné souběžné onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Pacienti s PSC, kterým byl podáván meglumin Aramchol
Dospělí jedinci s klinicky diagnostikovaným PSC, kterým je podáván meglumin Aramchol
Lék: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin je odvozen ze slabé kyseliny (Aramchol) a aminocukru (megluminu)
Komparátor placeba: Pacienti s PSC, kterým bylo podáváno placebo
Dospělí jedinci s klinicky diagnostikovaným PSC, kterým je podáváno odpovídající placebo
Lék: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin je odvozen ze slabé kyseliny (Aramchol) a aminocukru (megluminu)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v séru alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 48 v úrovních ALP
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u hepatobiliární fibrózy pomocí Nakanumovy stupnice stagingu
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v histologii jater pomocí klasifikace stadia Nakanuma. Skóre 0 je klasifikováno jako stadium 1 (žádná nebo minimální progrese onemocnění), zatímco 1 skóre 5 nebo 6 je klasifikováno jako stadium 4 (pokročilá progrese onemocnění).
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u rozšířené jaterní fibrózy (ELF)
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v testu rozšířené jaterní fibrózy (ELF). Skóre pod 7,7 znamená ne až mírnou fibrózu a skóre vyšší než 11,3 znamená cirhózu.
48 týdnů
Změna od základní linie v MRCP
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v magnetické rezonanční cholangiopankreatografii (MRCP)
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v kvantitativní funkci jater pomocí clearance gadoxetátu
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozího stavu do 48. týdne v kvantitativní funkci jater pomocí clearance gadoxetátu
48 týdnů
Změna od základní linie v měřítku 5D-itch
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na 48. týden v 5-dimenzionální stupnici svědění (5d-stupnice svědění) měřící svědění (těch 5 dimenzí je stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce). Vyšší stupeň znamená horší výsledek <8 na hodnotící škále znamená žádné svědění a >22 na hodnotící škále znamená vážné svědění
48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) - 19 skóre
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre dotazníku od výchozího stavu do 48. týdne v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) -19. Průměrné skóre pro fyzickou funkci je 50, přičemž skóre 40 je považováno za podprůměrné a skóre 60 je považováno za nadprůměrné.
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre závažnosti symptomů IBD podle Mayo
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre závažnosti symptomů Mayo Inflammatory bowel disease (IBD) od výchozího stavu do 48. týdne. Skóre 3 až 5 bodů znamená mírně aktivní onemocnění a skóre 11 až 12 bodů znamená závažně aktivní onemocnění střev
48 týdnů
Změna revidovaného skóre rizika Mayo (rMRS) oproti výchozímu stavu
Časové okno: 48 týdnů
Změna revidovaného skóre rizika Mayo (rMRS) z výchozího stavu na týden 48. Skóre poskytuje odhadovanou pravděpodobnost přežití (%) na základě věku, bilirubinu, AST a anamnézy krvácení
48 týdnů
Změna skóre UK-PSC od základní linie
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre primární sklerotizující cholangitidy Spojeného království (UK-PSC) od výchozího stavu do 48. týdne. Skóre poskytuje odhadovanou pravděpodobnost přežití (%) na základě věku, bilirubinu, albuminu, krevních destiček, hemoglobinu a ALP
48 týdnů
Změna od základní hodnoty v nástroji pro odhad rizika PSC (PREsTo)
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 48 v nástroji pro odhad rizika PSC (PREsTo). Nástroj se skládá z bilirubinu, albuminu, ALP, krevních destiček, AST, hemoglobinu, sodíku, věku pacienta a počtu let od diagnostiky PSC a předpovídá krátkodobou a dlouhodobou potřebu transplantace jater nebo úmrtí.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Galmed Pharmaceuticals Ltd

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Virginia Commonwealth University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AM-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Sdílejte protokol studie a SAP

Časový rámec sdílení IPD

Ukončení studia

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakákoli osoba s přístupem na ClinicalTrials.gov

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení