Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan aramkoli-meglumiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa primaarisessa sklerosoivassa kolangiitissa

tiistai 10. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Todiste ideasta, tuleva, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus, Aramkol Meglumiinin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida aramkoli-meglumiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:

  • Kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on PSC
  • Tutki, onko kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinilla vaikutusta seerumin alkaliseen fosfataasiin
  • Anna kattava näyttö kliinisestä tehosta kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinin annon jälkeen

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen vähintään 18-vuotiaat (ensimmäinen seulontakäynti mukaan lukien)
  2. Vakiintunut diagnoosi suuren kanavan PSC:stä, joka perustuu epänormaaliin kolangiografiaan, joka on arvioitu magneettiresonanssikolangiopankreatografialla (MRCP) tai endoskooppisella retrogradisella kolangiopankreatografialla (ERCP)
  3. Alkalinen fosfataasi > 150 IU/l
  4. Stabiili tulehduksellisen suolistosairauden hoito > 3 kuukautta IBD-potilaille
  5. Jos saat ursodeoksikoolihappohoitoa (UDCA; ursodioli), hoito on annoksella < 20 mg/kg/vrk, on ollut vakaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa
  6. Kyky ymmärtää tutkimuksen luonne ja allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut maksasairauden syyt, mukaan lukien sekundaarinen sklerosoiva kolangiitti tai virusperäinen, metabolinen tai alkoholiperäinen maksasairaus kliinisesti arvioituna
  2. Aktiivinen Crohnin tauti (CDAI > 40) tai haavainen paksusuolitulehdus (Mayo IBD -pistemäärä > 4) tai aktiivinen ei-hemorrhoidaalinen peräsuolen verenvuoto
  3. Ohutsuolen resektio > 100 cm
  4. Kirroosi (kliinisesti ilmeinen tai biopsialla)
  5. Aikaisempi maksan vajaatoimintatapahtuma
  6. Äskettäinen (< 6 viikkoa) akuutti kolangiitti tai sairaalahoito PSC:n tai IBD:n vuoksi
  7. Verenvuotodiateesi tai muu maksabiopsian vasta-aihe
  8. Tunnettu GI- tai hepatobiliaarisen pahanlaatuisuus
  9. Aikaisempi maksansiirto
  10. Aiempi altistuminen tutkimuslääkkeelle
  11. Aktiivinen hoitamaton virushepatiitti tai muu samanaikainen maksasairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: PSC-potilaat, jotka saivat Aramchol-meglumiinia
Aikuiset, joilla on kliinisesti diagnosoitu PSC ja joille annetaan Aramchol-meglumiinia
Lääke: Aramchol meglumiini
Aramchol-meglumiini on johdettu heikosta haposta (Aramchol) ja aminosokerista (meglumiinista)
Placebo Comparator: PSC-potilaat, joita annettiin lumelääkkeen kanssa
Aikuiset koehenkilöt, joilla on kliinisesti diagnosoitu PSC ja joille annetaan vastaavaa lumelääkettä
Lääke: Aramchol meglumiini
Aramchol-meglumiini on johdettu heikosta haposta (Aramchol) ja aminosokerista (meglumiinista)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 48 viikkoa
ALP-tasojen muutos perustilasta viikkoon 48
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta maksa-sappifibroosissa Nakanuman asteikkoasteikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 maksan histologiassa käyttämällä Nakanuma-vaiheluokitusta. Pistemäärä 0 luokitellaan vaiheeksi 1 (ei taudin etenemistä tai se on vähäistä), kun taas 1 pistemäärä 5 tai 6 luokitellaan vaiheeksi 4 (sairauden eteneminen pitkälle).
48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta tehostuneessa maksafibroosissa (ELF)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 tehostetun maksafibroosin (ELF) testissä. Alle 7,7 pisteet osoittavat, ettei lievää fibroosia, ja yli 11,3 pisteet osoittavat kirroosia.
48 viikkoa
Muutos lähtötasosta MRCP:ssä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 magneettiresonanssikolangiopankreatografiassa (MRCP)
48 viikkoa
Kvantitatiivisen maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta käyttämällä gadoksetaatin puhdistumaa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Kvantitatiivisen maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 käyttämällä gadoksetaatin puhdistumaa
48 viikkoa
Muutos perusviivasta 5D-kutina-asteikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos perustilasta viikolle 48 kutinaa mittaavassa 5-ulotteisessa kutina-asteikossa (5 d-kutina-asteikko) (5 ulottuvuutta ovat aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen). Korkeampi aste tarkoittaa huonompaa lopputulosta <8 luokitusasteikolla tarkoittaa, ettei kutinaa ole, ja >22 arvosana-asteikolla tarkoittaa vakavaa kutinaa
48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) -19 -pisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 kyselylomakkeen PROMIS-pisteissä (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System). Fyysisen toiminnan keskimääräinen pistemäärä on 50, josta 40 pistettä pidetään keskiarvon alapuolella ja 60 pistemäärä keskiarvon yläpuolella
48 viikkoa
Muutos lähtötasosta Mayon IBD:n oireiden vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 Mayon tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) oireiden vakavuuspisteissä. Pistemäärä 3–5 pistettä tarkoittaa lievästi aktiivista sairautta ja 11–12 pistettä vakavaa suolistosairautta
48 viikkoa
Muutos perustilanteesta tarkistetussa Mayon riskipisteessä (rMRS)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos perustilanteesta viikkoon 48 tarkistetussa Mayon riskipisteessä (rMRS). Pisteet antavat arvioidun eloonjäämistodennäköisyyden (%) iän, bilirubiinin, ASAT:n ja aiemman verenvuodon perusteella
48 viikkoa
Muutos lähtötasosta UK-PSC-pisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 Yhdistyneen kuningaskunnan primaarisen sklerosoivan kolangiitin (UK-PSC) pisteissä. Pisteet antavat arvioidun eloonjäämistodennäköisyyden (%) iän, bilirubiinin, albumiinin, verihiutaleiden, hemoglobiinin ja ALP:n perusteella.
48 viikkoa
Muutos lähtötasosta PSC-riskinarviointityökalussa (PRESTo)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 PSC-riskinarviointityökalussa (PRESTo). Työkalu koostuu bilirubiinista, albumiinista, ALP:stä, verihiutaleista, AST:sta, hemoglobiinista, natriumista, potilaan iästä ja vuosien määrästä PSC-diagnoosin jälkeen, ja se ennustaa lyhyen ja pitkän aikavälin maksansiirron tai kuoleman tarpeen.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Galmed Pharmaceuticals Ltd

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Virginia Commonwealth University

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 23. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 12. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 10. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AM-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Jaa tutkimusprotokolla ja SAP

IPD-jaon aikakehys

Opintojen suorittaminen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kuka tahansa henkilö, jolla on pääsy ClinicalTrials.gov-sivustolle

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia