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Uno studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine nella colangite sclerosante primitiva

10 giugno 2025 aggiornato da: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Uno studio Proof of Concept, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine in pazienti con colangite sclerosante primitiva

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine in pazienti con colangite sclerosante primitiva

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi di questo studio sono:

  • Stabilire la sicurezza e la tollerabilità di Aramchol meglumine una volta al giorno (QD) nei pazienti con PSC
  • Esaminare se Aramchol meglumine una volta al giorno (QD) ha qualche effetto sulla fosfatasi alcalina sierica
  • Fornire una lettura completa dell’efficacia clinica dopo la somministrazione di Aramchol meglumine una volta al giorno (QD).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni (inclusa la prima visita di screening)
  2. Diagnosi accertata di PSC dei grandi dotti basata sulla colangiografia anormale valutata mediante colangiopancreatografia con risonanza magnetica (MRCP) o colangiopancreatografia retrograda endoscopica (ERCP)
  3. Fosfatasi alcalina > 150 UI/l
  4. Terapia stabile per la malattia infiammatoria intestinale > 3 mesi per i pazienti con IBD
  5. Se in trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA; ursodiolo), la terapia è a una dose <20 mg/kg/die ed è rimasta stabile per almeno 6 mesi prima dello screening
  6. Capacità di comprendere la natura dello studio e di firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF)

Criteri di esclusione:

  1. Altre cause di malattia epatica, inclusa colangite sclerosante secondaria o malattia epatica virale, metabolica o alcolica, valutate clinicamente
  2. Malattia di Crohn attiva (CDAI > 40) o colite ulcerosa (punteggio Mayo IBD > 4) o sanguinamento rettale non emorroidario attivo
  3. Resezione dell'intestino tenue > 100 cm
  4. Cirrosi (clinicamente evidente o mediante biopsia)
  5. Precedente evento di scompenso epatico
  6. Colangite acuta recente (< 6 settimane) o ospedalizzazione per PSC o IBD
  7. Diatesi emorragica o altra controindicazione alla biopsia epatica
  8. Noto tumore maligno gastrointestinale o epatobiliare
  9. Precedente trapianto di fegato
  10. Precedente esposizione al farmaco in studio
  11. Epatite virale attiva non trattata o altra malattia epatica concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Pazienti con PSC trattati con Aramchol meglumine
Soggetti adulti con PSC diagnosticata clinicamente a cui viene somministrato Aramchol meglumine
Droga: Aramchol meglumina
L'Aramchol meglumine è derivato da un acido debole (Aramchol) e da un amminozucchero (meglumine)
Comparatore placebo: Pazienti con PSC trattati con placebo
Soggetti adulti con PSC diagnosticata clinicamente a cui viene somministrato un placebo corrispondente
Droga: Aramchol meglumina
L'Aramchol meglumine è derivato da un acido debole (Aramchol) e da un amminozucchero (meglumine)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina sierica (ALP)
Lasso di tempo: 48 settimane
Il cambiamento dal basale alla settimana 48 nei livelli ALP
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella fibrosi epatobiliare utilizzando la scala di stadiazione Nakanuma
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nell'istologia epatica utilizzando la classificazione degli stadi di Nakanuma. Un punteggio pari a 0 è classificato come stadio 1 (nessuna o minima progressione della malattia), mentre un punteggio pari a 5 o 6 è classificato come stadio 4 (progressione avanzata della malattia).
48 settimane
Variazione rispetto al basale nella fibrosi epatica accentuata (ELF)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel test Enhanced della fibrosi epatica (ELF). Un punteggio inferiore a 7,7 indica no a fibrosi lieve e un punteggio superiore a 11,3 indica cirrosi.
48 settimane
Variazione rispetto al basale della MRCP
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nella colangiopancreatografia con risonanza magnetica (MRCP)
48 settimane
Variazione rispetto al basale della funzionalità epatica quantitativa utilizzando la clearance del gadoxetato
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 della funzionalità epatica quantitativa utilizzando la clearance del gadoxetato
48 settimane
Variazione rispetto al basale nella scala 5D-prurito
Lasso di tempo: 48 settimane
Passaggio dal basale alla settimana 48 nella scala del prurito a 5 dimensioni (scala 5d-prurito) che misura il prurito (le 5 dimensioni sono grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione). Un grado più elevato indica un risultato peggiore; <8 sulla scala di valutazione significa assenza di prurito e >22 sulla scala di valutazione indica prurito grave
48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-19
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio del questionario PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-19. Il punteggio medio per la Funzione Fisica è 50, con un punteggio di 40 considerato sotto la media e un punteggio di 60 considerato sopra la media
48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio di gravità dei sintomi dell’IBD di Mayo
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio di gravità dei sintomi della malattia infiammatoria intestinale Mayo (IBD). Un punteggio compreso tra 3 e 5 punti indica una malattia lievemente attiva mentre un punteggio compreso tra 11 e 12 punti indica una malattia intestinale gravemente attiva
48 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio di rischio Mayo rivisto (rMRS)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio di rischio Mayo rivisto (rMRS). Il punteggio fornisce la probabilità stimata di sopravvivenza (%) in base a età, bilirubina, AST e storia di sanguinamento
48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio UK-PSC
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio della colangite sclerosante primaria (UK-PSC) nel Regno Unito. Il punteggio fornisce la probabilità stimata di sopravvivenza (%) in base a età, bilirubina, albumina, piastrine, emoglobina e ALP
48 settimane
Variazione rispetto al basale nello strumento di stima del rischio PSC (PREsTo)
Lasso di tempo: 48 settimane
Passaggio dal basale alla settimana 48 nello strumento di stima del rischio PSC (PREsTo). Lo strumento è composto da bilirubina, albumina, ALP, piastrine, AST, emoglobina, sodio, età del paziente e numero di anni trascorsi dalla diagnosi di PSC e prevede la necessità a breve e lungo termine di trapianto di fegato o morte.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Galmed Pharmaceuticals Ltd

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Virginia Commonwealth University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AM-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Condividi il protocollo dello studio e SAP

Periodo di condivisione IPD

Completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Qualsiasi persona con accesso a ClinicalTrials.gov

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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