Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modulace SERCA2a intra-myocytárního obchodování s vápníkem u kardiomyopatie sekundární k Duchennově svalové dystrofii (MUSIC-DMD)

26. února 2025 aktualizováno: Sardocor Corp.

Fáze 1b, otevřená, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost SRD-001 (AAV1/SERCA2a) u subjektů s kardiomyopatií sekundární k Duchennově svalové dystrofii

Tato výzkumná studie testuje, zda je experimentální lék s názvem SRD-001 bezpečný a pomáhá oslabenému srdci pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) znovu získat schopnost účinně pumpovat krev do zbytku těla. SRD-001 je forma genové terapie. Cílem genové terapie SRD-001 je poskytnout buňkám srdečního svalu další kopie genu SERCA2a, aby mohly produkovat více proteinu SERCA2a, aby se buňky srdečního svalu lépe stlačovaly/stahovaly. Výzkumníci budou porovnávat účastníky léčené SRD-001 s účastníky bez léčby; všichni účastníci budou i nadále užívat své současné léky na srdce. Všichni účastníci budou velmi pozorně sledováni po dobu 2 let a podstoupí srdeční magnetickou rezonanci jejich srdce na začátku, 1. a 2. rok spolu s hodnocením funkce horních končetin a plicních funkcí. Po 2 letech podrobného sledování se všichni účastníci přesunou do dlouhodobého sledování, kde jim budou dvakrát ročně zavolány informace o jejich aktuálním zdravotním stavu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato fáze 1b, multicentrická, nerandomizovaná, otevřená, stoupající eskalace dávky, bez intervence-kontrolní studie posoudí bezpečnost a prozkoumá účinnost SRD-001 podávaného jako jednorázová antegrádní infuze do epikardiální koronární tepny léčba účastníků s kardiomyopatií sekundární k DMD. SRD-001 je AAV1 vektor exprimující transgen pro SERCA2a. Dvanáct účastníků bude přiděleno buď k aktivní léčbě SRD-001, nebo bez intervence na základě jejich stavu neutralizačních protilátek. Cíle studie jsou (1) vyhodnotit bezpečnost jednorázového intrakoronárního podání SRD-001 u účastníků s kardiomyopatií způsobenou DMD; a (2) prozkoumat dopad SRD-001 na funkci srdce a kosterního svalstva a kvalitu života. Po screeningu k určení způsobilosti budou účastníci postupně přiřazeni k nízké dávce SRD-001, vysoké dávce SRD-001 nebo bez intervence. Účastníci, kterým byla přidělena aktivní léčba SRD-001, podstoupí srdeční katetrizaci a angiografii těsně před intrakoronární infuzí SRD-001 a stráví noc v nemocnici na pozorování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • The University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonní číslo: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deipanjan Nandi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika DMD s konfirmačním genetickým vyšetřením
  • Kardiomyopatie s jizvou levé komory alespoň ve 3 ze 16 segmentů
  • Ejekční frakce levé komory < 40 %
  • Individuální, optimalizovaná srdeční léčba a léčba glukokortikoidy po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením
  • Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Abnormální krevní tlak
  • Zvýšení jaterních testů nesouvisející s DMD
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombocytopenie
  • Anémie
  • Nedostatečná funkce plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka
SRD-001
Genetický: SRD-001
SRD-001 je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru sérotypu 1 (AAV1) navržená k dodání kopie genu kódujícího Ca(2+) ATPázu 2a (SERCA2a) lidského sarkoplazmatického/endoplazmatického retikula. Podává se jako jednorázová intrakoronární infuze.
Ostatní jména:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimentální: Vysoká dávka
SRD-001
Genetický: SRD-001
SRD-001 je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru sérotypu 1 (AAV1) navržená k dodání kopie genu kódujícího Ca(2+) ATPázu 2a (SERCA2a) lidského sarkoplazmatického/endoplazmatického retikula. Podává se jako jednorázová intrakoronární infuze.
Ostatní jména:
  • AAV1/SSERCA2a
Žádný zásah: Řízení
Bezzásahová kontrola

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Smrt
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Četnost a závažnost souvisejících nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Nežádoucí příhody související s hodnoceným přípravkem nebo postupem podávání
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Četnost a závažnost všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Nežádoucí události
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Rychlost buňkami zprostředkované imunitní reakce
Časové okno: Od 1. dne do 52. týdne
Imunitní reakce zprostředkovaná buňkami, jak byla hodnocena pomocí enzymatického imunosorbentu (ELISpot)
Od 1. dne do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna, včetně normálních/abnormálních posunů, na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Změna elektrické aktivity srdce
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Změna, včetně normálních/abnormálních posunů, v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Hematologie, chemie séra, analýza moči, srdeční enzymy a anti-AAV1 protilátky
Od 1. dne do 52. a 104. týdne

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna struktury a funkce myokardu a levé komory
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnoceno zobrazením srdeční magnetickou rezonancí s pozdním zesílením gadolinia
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna funkce kosterního svalstva
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Posouzeno podle PUL 2.0, síla úchopu, síla sevření klíče a špičky ke špičce a síla ohybu v lokti
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna funkce plic
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnotí se pomalá vitální kapacita, usilovný výdechový objem za 1 sekundu, usilovná vitální kapacita, špičkový výdechový průtok, maximální nádechový tlak, maximální výdechový tlak, maximální průtok při kašli a rezerva inspiračního průtoku
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna kvality života
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnoceno dotazníkem kvality života pro svalovou dystrofii Duchenne
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sardocor Corp.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SRD-001-1004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení