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Modulación de SERCA2a del tráfico de calcio intramiocítico en la miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne (MUSIC-DMD)

26 de febrero de 2025 actualizado por: Sardocor Corp.

Un ensayo controlado, abierto y de fase 1b que evalúa la seguridad y eficacia de SRD-001 (AAV1/SERCA2a) en sujetos con miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne

Este estudio de investigación está probando si un fármaco experimental, llamado SRD-001, es seguro y ayuda al corazón debilitado de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a recuperar su capacidad de bombear sangre de manera efectiva al resto del cuerpo. SRD-001 es una forma de terapia génica. El objetivo de la terapia génica SRD-001 es proporcionar a las células del músculo cardíaco copias adicionales del gen SERCA2a para que puedan producir más proteína SERCA2a para ayudar a que las células del músculo cardíaco se compriman o contraigan mejor. Los investigadores compararán a los participantes tratados con SRD-001 con los participantes que no recibieron tratamiento; Todos los participantes continuarán tomando sus medicamentos para el corazón actuales. Todos los participantes serán seguidos muy de cerca durante 2 años y se les realizará una resonancia magnética cardíaca de su corazón al inicio del estudio, el año 1 y el año 2 junto con una evaluación de la función de las extremidades superiores y la función pulmonar. Después de los 2 años de seguimiento estrecho, todos los participantes pasarán a un seguimiento a largo plazo donde serán llamados cada dos años para obtener información sobre su estado médico actual.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este ensayo de fase 1b, multicéntrico, no aleatorizado, abierto, con aumento de dosis ascendente y sin control de intervención evaluará la seguridad y explorará la eficacia de SRD-001 administrado como una infusión única de arteria coronaria epicárdica anterógrada para el tratamiento de participantes con miocardiopatía secundaria a DMD. SRD-001 es un vector AAV1 que expresa el transgén de SERCA2a. Doce participantes serán asignados a tratamiento activo con SRD-001 o a ninguna intervención según su estado de anticuerpos neutralizantes. Los objetivos del ensayo son (1) evaluar la seguridad de una administración intracoronaria única de SRD-001 en participantes con miocardiopatía debida a DMD; y (2) explorar el impacto de SRD-001 en la función y la calidad de vida del corazón y del músculo esquelético. Después de la evaluación para determinar la elegibilidad, los participantes serán asignados secuencialmente a dosis bajas de SRD-001, dosis altas de SRD-001 o ninguna intervención. Los participantes asignados al tratamiento activo con SRD-001 se someterán a cateterismo cardíaco y angiografía justo antes de la infusión intracoronaria de SRD-001 y pasarán la noche en el hospital para observación.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Sardocor Corp.
  • Número de teléfono: +1-617-880-7616
  • Correo electrónico: info@sardocorcorp.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • The University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Contacto:
          • Jillian Bruenn
          • Número de teléfono: 913-588-9720
          • Correo electrónico: jfrick2@kumc.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Chet Villa, MD
        • Contacto:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Número de teléfono: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deipanjan Nandi, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DMD con pruebas genéticas confirmatorias.
  • Miocardiopatía con cicatriz ventricular izquierda en al menos 3 de 16 segmentos
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40%
  • Terapia médica cardíaca individualizada y optimizada y tratamiento con glucocorticoides durante al menos 12 meses antes de la inscripción.
  • Dispuesto y capaz de dar consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Presión arterial anormal
  • Elevaciones de las pruebas de función hepática no relacionadas con la DMD
  • Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
  • Trombocitopenia
  • Anemia
  • Función pulmonar inadecuada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Dosis baja
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 es una terapia génica basada en el virus adenoasociado del serotipo 1 (AAV1) diseñada para administrar una copia del gen que codifica la Ca(2+) ATPasa 2a (SERCA2a) del retículo sarcoplásmico/endoplasmático humano. Se administra como una infusión intracoronaria única.
Otros nombres:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimental: Alta dosis
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 es una terapia génica basada en el virus adenoasociado del serotipo 1 (AAV1) diseñada para administrar una copia del gen que codifica la Ca(2+) ATPasa 2a (SERCA2a) del retículo sarcoplásmico/endoplasmático humano. Se administra como una infusión intracoronaria única.
Otros nombres:
  • AAV1/SSERCA2a
Sin intervención: Control
Control sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Muerte
Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Tasa y gravedad de eventos adversos relacionados que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Eventos adversos relacionados con el producto en investigación o el procedimiento de administración
Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Tasa y gravedad de todos los eventos adversos que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Eventos adversos
Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Tasa de reacción inmune mediada por células.
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
Reacción inmune mediada por células evaluada mediante mancha inmunoabsorbente ligada a enzimas (ELISpot)
Del día 1 a la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio, incluidos cambios normales/anormales, en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Cambio en la actividad eléctrica del corazón.
Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Cambio, incluidos turnos normales/anormales, en las evaluaciones de laboratorio.
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
Hematología, química sérica, análisis de orina, enzimas cardíacas y anticuerpos anti-AAV1.
Del día 1 a la semana 52 y la semana 104

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la estructura y función del miocardio y del ventrículo izquierdo.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Evaluado mediante resonancia magnética cardíaca con realce tardío de gadolinio
Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Cambio en la función del músculo esquelético.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Evaluado por PUL 2.0, fuerza de agarre, fuerza de pellizco clave y de punta a punta y fuerza de flexión del codo.
Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Cambio en la función pulmonar.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Evaluado por la capacidad vital lenta, el volumen espiratorio forzado en 1 segundo, la capacidad vital forzada, el flujo espiratorio máximo, la presión inspiratoria máxima, la presión espiratoria máxima, el flujo espiratorio máximo y la reserva de flujo inspiratorio.
Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Cambio en la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
Evaluado mediante el cuestionario de calidad de vida sobre distrofia muscular de Duchenne.
Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sardocor Corp.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
2 de octubre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de febrero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SRD-001-1004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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