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Modulazione del SERCA2a del traffico intramiocitario del calcio nella cardiomiopatia secondaria alla distrofia muscolare di Duchenne (MUSIC-DMD)

26 febbraio 2025 aggiornato da: Sardocor Corp.

Uno studio controllato di fase 1b, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di SRD-001 (AAV1/SERCA2a) in soggetti con cardiomiopatia secondaria alla distrofia muscolare di Duchenne

Questo studio di ricerca sta testando se un farmaco sperimentale, chiamato SRD-001, è sicuro e aiuta il cuore indebolito dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) a riacquistare la capacità di pompare efficacemente il sangue al resto del corpo. SRD-001 è una forma di terapia genica. L'obiettivo della terapia genica SRD-001 è fornire alle cellule del muscolo cardiaco copie extra del gene SERCA2a in modo che possano produrre più proteina SERCA2a per aiutare le cellule del muscolo cardiaco a contrarsi/contrarsi meglio. I ricercatori confronteranno i partecipanti trattati con SRD-001 con i partecipanti senza trattamento; tutti i partecipanti continueranno a prendere i loro attuali farmaci per il cuore. Tutti i partecipanti saranno seguiti molto da vicino per 2 anni e sottoposti a risonanza magnetica cardiaca del loro cuore al basale, anno 1 e anno 2 insieme alla valutazione della funzione degli arti superiori e della funzione polmonare. Dopo i 2 anni di stretto follow-up, tutti i partecipanti passeranno al follow-up a lungo termine dove verranno chiamati ogni due anni per informazioni sul loro attuale stato medico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1b, multicentrico, non randomizzato, in aperto, con incremento della dose crescente e senza intervento controllato, valuterà la sicurezza ed esplorerà l'efficacia di SRD-001 somministrato come infusione coronarica epicardica anterograda una tantum per il trattamento dei partecipanti con cardiomiopatia secondaria alla DMD. SRD-001 è un vettore AAV1 che esprime il transgene per SERCA2a. Dodici partecipanti verranno assegnati al trattamento attivo con SRD-001 o al nessun intervento in base al loro stato anticorpale neutralizzante. Gli obiettivi dello studio sono (1) valutare la sicurezza di una somministrazione intracoronarica una tantum di SRD-001 in partecipanti con cardiomiopatia dovuta a DMD; e (2) esplorare l'impatto di SRD-001 sulla funzione del cuore e dei muscoli scheletrici e sulla qualità della vita. Dopo lo screening per determinare l'idoneità, i partecipanti verranno assegnati in sequenza a SRD-001 a bassa dose, SRD-001 ad alta dose o nessun intervento. I partecipanti assegnati al trattamento attivo con SRD-001 saranno sottoposti a cateterismo cardiaco e angiografia appena prima dell'infusione intracoronarica di SRD-001 e trascorreranno la notte in ospedale per l'osservazione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • The University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Chet Villa, MD
        • Contatto:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Numero di telefono: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deipanjan Nandi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD con test genetico di conferma
  • Cardiomiopatia con cicatrice ventricolare sinistra in almeno 3 su 16 segmenti
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40%
  • Terapia medica cardiaca individualizzata e ottimizzata e trattamento con glucocorticoidi per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento
  • Disposti e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Pressione sanguigna anormale
  • Aumenti dei test di funzionalità epatica non correlati alla DMD
  • Cistatina C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombocitopenia
  • Anemia
  • Funzione polmonare inadeguata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Basso dosaggio
SRD-001
Genetico: SRD-001
SRD-001 è una terapia genica basata sul sierotipo 1 del virus adeno-associato (AAV1) progettata per fornire una copia del gene che codifica per la Ca(2+) ATPasi 2a del reticolo sarcoplasmatico/endoplasmatico umano (SERCA2a). Viene somministrato come infusione intracoronarica una tantum.
Altri nomi:
  • AAV1/SSERCA2a
Sperimentale: Dose elevata
SRD-001
Genetico: SRD-001
SRD-001 è una terapia genica basata sul sierotipo 1 del virus adeno-associato (AAV1) progettata per fornire una copia del gene che codifica per la Ca(2+) ATPasi 2a del reticolo sarcoplasmatico/endoplasmatico umano (SERCA2a). Viene somministrato come infusione intracoronarica una tantum.
Altri nomi:
  • AAV1/SSERCA2a
Nessun intervento: Controllo
Controllo senza intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Morte
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Tasso e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento emergenti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Eventi avversi legati al prodotto in sperimentazione o alla procedura di somministrazione
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Tasso e gravità di tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Eventi avversi
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Velocità della reazione immunitaria cellulo-mediata
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Reazione immunitaria cellulo-mediata valutata mediante spot immunoassorbente legato a un enzima (ELISpot)
Dal giorno 1 alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione, compresi spostamenti normali/anomali, nell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Cambiamento nell'attività elettrica del cuore
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Cambiamento, compresi turni normali/anomali, nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Ematologia, sierochimica, analisi delle urine, enzimi cardiaci e anticorpi anti-AAV1
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella struttura e nella funzione del miocardio e del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato mediante risonanza magnetica cardiaca con potenziamento tardivo del gadolinio
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamento nella funzione del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato da PUL 2.0, forza di presa, forza di presa chiave e da punta a punta e forza di flessione del gomito
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamenti nella funzione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato in base alla capacità vitale lenta, al volume espiratorio forzato in 1 secondo, alla capacità vitale forzata, al picco di flusso espiratorio, alla massima pressione inspiratoria, alla massima pressione espiratoria, al picco di flusso della tosse e alla riserva del flusso inspiratorio
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamento della qualità della vita
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato dal questionario sulla qualità della vita della distrofia muscolare di Duchenne
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sardocor Corp.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 febbraio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRD-001-1004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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