Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Modulação de SERCA2a do tráfico intra-miocítico de cálcio na cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne (MUSIC-DMD)

26 de fevereiro de 2025 atualizado por: Sardocor Corp.

Um ensaio clínico de fase 1b, aberto e controlado que avalia a segurança e a eficácia do SRD-001 (AAV1/SERCA2a) em indivíduos com cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne

Este estudo de pesquisa está testando se um medicamento experimental, chamado SRD-001, é seguro e ajuda o coração enfraquecido de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) a recuperar sua capacidade de bombear sangue com eficácia para o resto do corpo. SRD-001 é uma forma de terapia genética. O objetivo da terapia genética SRD-001 é fornecer às células do músculo cardíaco cópias extras do gene SERCA2a para que possam produzir mais proteína SERCA2a para ajudar as células do músculo cardíaco a se contraírem/contraírem melhor. Os pesquisadores irão comparar os participantes tratados com SRD-001 com os participantes sem tratamento; todos os participantes continuarão a tomar seus medicamentos para o coração atuais. Todos os participantes serão acompanhados de perto por 2 anos e submetidos a ressonância magnética cardíaca de seu coração no início do estudo, ano 1 e ano 2, juntamente com avaliação da função dos membros superiores e função pulmonar. Após os 2 anos de acompanhamento rigoroso, todos os participantes passarão para um acompanhamento de longo prazo, onde serão chamados semestralmente para obter informações sobre seu estado médico atual.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este ensaio de fase 1b, multicêntrico, não randomizado, aberto, com escalonamento de dose ascendente e controle sem intervenção avaliará a segurança e explorará a eficácia de SRD-001 administrado como uma infusão única anterógrada de artéria coronária epicárdica para o tratamento de participantes com cardiomiopatia secundária à DMD. SRD-001 é um vetor AAV1 que expressa o transgene para SERCA2a. Doze participantes serão designados para tratamento ativo com SRD-001 ou nenhuma intervenção com base em seu status de anticorpos neutralizantes. Os objetivos do ensaio são (1) avaliar a segurança de uma administração intracoronária única de SRD-001 em participantes com cardiomiopatia devido a DMD; e (2) explorar o impacto do SRD-001 na função cardíaca e muscular esquelética e na qualidade de vida. Após a triagem para determinar a elegibilidade, os participantes serão atribuídos sequencialmente a dose baixa de SRD-001, dose alta de SRD-001 ou sem intervenção. Os participantes designados para tratamento ativo com SRD-001 serão submetidos a cateterismo cardíaco e angiografia pouco antes da infusão intracoronária de SRD-001 e passarão a noite no hospital para observação.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • The University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Chet Villa, MD
        • Contato:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Número de telefone: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deipanjan Nandi, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de DMD com testes genéticos confirmatórios
  • Cardiomiopatia com cicatriz ventricular esquerda em pelo menos 3 dos 16 segmentos
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
  • Terapia médica cardíaca individualizada e otimizada e tratamento com glicocorticóides por pelo menos 12 meses antes da inscrição
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Pressão arterial anormal
  • Elevações nos testes de função hepática não relacionadas à DMD
  • Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
  • Trombocitopenia
  • Anemia
  • Função pulmonar inadequada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dose baixa
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 é uma terapia genética baseada no vírus adeno-associado do sorotipo 1 (AAV1) projetada para fornecer uma cópia do gene que codifica o retículo sarcoplasmático/endoplasmático humano Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). É administrado como uma infusão intracoronária única.
Outros nomes:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimental: Dose alta
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 é uma terapia genética baseada no vírus adeno-associado do sorotipo 1 (AAV1) projetada para fornecer uma cópia do gene que codifica o retículo sarcoplasmático/endoplasmático humano Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). É administrado como uma infusão intracoronária única.
Outros nomes:
  • AAV1/SSERCA2a
Sem intervenção: Ao controle
Controle sem intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de mortalidade por todas as causas
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Morte
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento relacionados
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Eventos adversos relacionados ao produto sob investigação ou ao procedimento de administração
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa e gravidade de todos os eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Eventos adversos
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa de reação imune mediada por células
Prazo: Do dia 1 à semana 52
Reação imune mediada por células avaliada por mancha imunoabsorvente ligada a enzima (ELISpot)
Do dia 1 à semana 52

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração, incluindo alterações normais/anormais, no eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Mudança na atividade elétrica do coração
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Mudança, incluindo turnos normais/anormais, nas avaliações laboratoriais
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Hematologia, química sérica, urinálise, enzimas cardíacas e anticorpos anti-AAV1
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na estrutura e função do miocárdio e do ventrículo esquerdo
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado por ressonância magnética cardíaca com realce tardio com gadolínio
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na função do músculo esquelético
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliada pelo PUL 2.0, força de preensão, força de pinça de chave e ponta a ponta e força de flexão do cotovelo
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na função pulmonar
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado pela capacidade vital lenta, volume expiratório forçado em 1 segundo, capacidade vital forçada, pico de fluxo expiratório, pressão inspiratória máxima, pressão expiratória máxima, pico de fluxo de tosse e reserva de fluxo inspiratório
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na qualidade de vida
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado pelo questionário de qualidade de vida em distrofia muscular de Duchenne
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sardocor Corp.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de fevereiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SRD-001-1004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações