Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myosyyttisen kalsiumkaupan SERCA2a:n modulaatio Duchennen lihasdystrofian toissijaisessa kardiomyopatiassa (MUSIC-DMD)

keskiviikko 26. helmikuuta 2025 päivittänyt: Sardocor Corp.

Vaihe 1b, avoin, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin SRD-001:n (AAV1/SERCA2a) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofian toissijainen kardiomyopatia

Tämä tutkimustutkimus testaa, onko kokeellinen lääke, nimeltään SRD-001, turvallinen ja auttaako Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien potilaiden heikentynyt sydän palauttamaan kykynsä pumpata verta tehokkaasti muualle kehoon. SRD-001 on geeniterapian muoto. SRD-001-geeniterapian tavoitteena on tarjota sydänlihassoluille ylimääräisiä kopioita SERCA2a-geenistä, jotta ne voivat tuottaa enemmän SERCA2a-proteiinia auttaakseen sydänlihassoluja puristamaan/supistumaan paremmin. Tutkijat vertaavat SRD-001-hoitoa saaneita osallistujia ei-hoitoa saaviin osallistujiin; kaikki osallistujat jatkavat nykyisten sydänlääkkeiden käyttöä. Kaikkia osallistujia seurataan erittäin tarkasti 2 vuoden ajan, ja heille tehdään sydämen magneettikuvaus lähtötilanteessa, vuonna 1 ja vuonna 2 sekä arvioidaan yläraajojen toiminta ja keuhkojen toiminta. Kahden vuoden tiiviin seurannan jälkeen kaikki osallistujat siirtyvät pitkäaikaisseurantaan, jossa heille kutsutaan kaksi kertaa vuodessa tietoa nykyisestä lääketieteellisestä tilastaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaihe 1b, monikeskus, ei-satunnaistettu, avoin, nouseva annoskorotus, ilman interventiota vertailukokeessa arvioi SRD-001:n turvallisuutta ja tehoa kertaluonteisena antegradisena epikardiaalisen sepelvaltimoinfuusiona annettuna potilaiden hoitoon, joilla on DMD:n sekundaarinen kardiomyopatia. SRD-001 on AAV1-vektori, joka ilmentää SERCA2a:n siirtogeeniä. Kaksitoista osallistujaa määrätään joko aktiiviseen SRD-001-hoitoon tai ei-interventioon niiden neutraloivan vasta-aineen statuksen perusteella. Kokeen tavoitteet ovat (1) arvioida SRD-001:n kerta-koronaarisen annon turvallisuutta osallistujille, joilla on DMD:n aiheuttama kardiomyopatia; ja (2) tutkia SRD-001:n vaikutusta sydämen ja luustolihasten toimintaan ja elämänlaatuun. Kelpoisuuden määrittämiseksi tehdyn seulonnan jälkeen osallistujille määrätään peräkkäin pieniannoksinen SRD-001, suuri annos SRD-001 tai ei-interventio. Osallistujat, jotka on määrätty aktiiviseen SRD-001-hoitoon, joutuvat sydämen katetrointiin ja angiografiaan juuri ennen SRD-001:n intrakoronaarista infuusiota ja viettävät yön sairaalassa tarkkailua varten.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • The University of Kansas Medical Center
        • Päätutkija:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Päätutkija:
          • Chet Villa, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Puhelinnumero: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deipanjan Nandi, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD:n diagnoosi vahvistavalla geneettisellä testillä
  • Kardiomyopatia, jossa vasemman kammion arpi vähintään kolmessa 16 segmentistä
  • Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %
  • Yksilöllinen, optimoitu sydänlääketieteellinen hoito ja glukokortikoidihoito vähintään 12 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista
  • Haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Epänormaali verenpaine
  • DMD:hen liittymättömät maksan toimintakokeiden nousut
  • Kystatiini C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombosytopenia
  • Anemia
  • Riittämätön keuhkojen toiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Pieni annos
SRD-001
Geneettinen: SRD-001
SRD-001 on adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 1 (AAV1) -pohjainen geeniterapia, joka on suunniteltu toimittamaan kopio geenistä, joka koodaa ihmisen sarkoplasmista/endoplasmista verkkokalvoa Ca(2+) ATPaasi 2a (SERCA2a). Se annetaan kertaluonteisena koronaarisena infuusiona.
Muut nimet:
  • AAV1/SSERCA2a
Kokeellinen: Suuri annos
SRD-001
Geneettinen: SRD-001
SRD-001 on adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 1 (AAV1) -pohjainen geeniterapia, joka on suunniteltu toimittamaan kopio geenistä, joka koodaa ihmisen sarkoplasmista/endoplasmista verkkokalvoa Ca(2+) ATPaasi 2a (SERCA2a). Se annetaan kertaluonteisena koronaarisena infuusiona.
Muut nimet:
  • AAV1/SSERCA2a
Ei väliintuloa: Ohjaus
Interventio-valvonta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolleisuus kaikista syistä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Kuolema
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Tutkimusvalmisteeseen tai antomenettelyyn liittyvät haittatapahtumat
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Vastoinkäymiset
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Soluvälitteisen immuunireaktion nopeus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52
Soluvälitteinen immuunireaktio entsyymikytkentäisellä immunosorbenttipisteellä (ELISpot) arvioituna
Päivästä 1 viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos, mukaan lukien normaalit/epänormaalit muutokset 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos sydämen sähköisessä toiminnassa
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutokset, mukaan lukien normaalit/epänormaalit muutokset, laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Hematologia, seerumikemiat, virtsaanalyysit, sydänentsyymit ja anti-AAV1-vasta-aineet
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sydänlihaksen ja vasemman kammion rakenteessa ja toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu sydämen magneettikuvauksella, jossa on myöhäinen gadoliniumparannus
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos luustolihasten toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
PUL 2.0:lla arvioitu pitovoima, avaimen ja kärjestä kärkeen puristusvoima ja kyynärpään taivutusvoima
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu hitaan vitaalikapasiteetin, pakotetun uloshengityksen tilavuuden 1 sekunnissa, pakotetun vitaalikapasiteetin, uloshengityksen huippuvirtauksen, maksimaalisen sisäänhengityksen paineen, maksimi uloshengityspaineen, yskänhuippuvirtauksen ja sisäänhengityksen virtausreservin perusteella
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu Duchennen lihasdystrofiaa koskevalla elämänlaatukyselyllä
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Sardocor Corp.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 25. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 26. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SRD-001-1004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia