Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modulation af SERCA2a af intra-myocytisk calciumsmugling i kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi (MUSIC-DMD)

26. februar 2025 opdateret af: Sardocor Corp.

Et fase 1b, åbent, kontrolleret forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​SRD-001 (AAV1/SERCA2a) hos personer med kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi

Denne forskningsundersøgelse tester, om et eksperimentelt lægemiddel, kaldet SRD-001, er sikkert og hjælper det svækkede hjerte hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med at genvinde sin evne til effektivt at pumpe blod til resten af ​​kroppen. SRD-001 er en form for genterapi. Målet med SRD-001 genterapi er at give hjertemuskelcellerne ekstra kopier af SERCA2a-genet, så de kan producere mere SERCA2a-protein for at hjælpe hjertemuskelcellerne til at klemme/ trække sig bedre sammen. Forskere vil sammenligne SRD-001-behandlede deltagere med deltagere uden behandling; alle deltagere vil fortsætte med at tage deres nuværende hjertemedicin. Alle deltagere vil blive fulgt meget tæt i 2 år og gennemgå hjertemagnetisk resonansbilleddannelse af deres hjerte ved baseline, år 1 og år 2 sammen med vurdering af funktion af øvre lemmer og lungefunktion. Efter de 2 års tæt opfølgning vil alle deltagere rulle over i langtidsopfølgning, hvor de vil blive ringet op hvert andet år for at få information om deres nuværende medicinske status.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1b, multicenter, ikke-randomiseret, åben-label, stigende dosiseskalering, ingen-intervention-kontrolforsøg vil vurdere sikkerheden og undersøge effektiviteten af ​​SRD-001 administreret som en engangs antegrad epikardial koronararterieinfusion for behandlingen af ​​deltagere med kardiomyopati sekundært til DMD. SRD-001 er en AAV1-vektor, der udtrykker transgenet for SERCA2a. Tolv deltagere vil blive tildelt enten aktiv behandling med SRD-001 eller ingen intervention baseret på deres neutraliserende antistofstatus. Formålet med forsøget er (1) at evaluere sikkerheden ved en engangs intrakoronar administration af SRD-001 hos deltagere med kardiomyopati på grund af DMD; og (2) at udforske virkningen af ​​SRD-001 på hjerte- og skeletmuskelfunktion og livskvalitet. Efter screening for at bestemme egnethed, vil deltagerne sekventielt blive tildelt lav dosis SRD-001, høj dosis SRD-001 eller ingen-intervention. Deltagere, der er tildelt aktiv behandling med SRD-001, vil gennemgå hjertekateterisering og angiografi lige før intrakoronar infusion af SRD-001 og overnatte på hospitalet til observation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • The University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonnummer: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deipanjan Nandi, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD med bekræftende genetisk testning
  • Kardiomyopati med venstre ventrikulært ar i mindst 3 ud af 16 segmenter
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 %
  • Individuel, optimeret hjertemedicinsk behandling og glukokortikoidbehandling i mindst 12 måneder før indskrivning
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Unormalt blodtryk
  • Ikke-DMD-relaterede forhøjelser af leverfunktionstest
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/L
  • Trombocytopeni
  • Anæmi
  • Utilstrækkelig lungefunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lav dosis
SRD-001
Genetisk: SRD-001
SRD-001 er en adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1) baseret genterapi designet til at levere en kopi af genet, der koder for det humane sarkoplasmatiske/endoplasmatiske reticulum Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). Det administreres som en intrakoronar engangsinfusion.
Andre navne:
  • AAV1/SSERCA2a
Eksperimentel: Høj dosis
SRD-001
Genetisk: SRD-001
SRD-001 er en adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1) baseret genterapi designet til at levere en kopi af genet, der koder for det humane sarkoplasmatiske/endoplasmatiske reticulum Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). Det administreres som en intrakoronar engangsinfusion.
Andre navne:
  • AAV1/SSERCA2a
Ingen indgriben: Styring
Ingen-intervention kontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighedsrate af alle årsager
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Død
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hyppighed og sværhedsgrad af relaterede behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Bivirkninger relateret til forsøgsproduktet eller administrationsproceduren
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hyppighed og sværhedsgrad af alle behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Uønskede hændelser
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hastighed for cellemedieret immunreaktion
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52
Cellemedieret immunreaktion vurderet af enzym-linked immunosorbent plet (ELISpot)
Fra dag 1 til uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring, inklusive normale/unormale skift, i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Ændring i hjertets elektriske aktivitet
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Ændring, herunder normale/unormale skift, i laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hæmatologi, serumkemi, urinanalyse, hjerteenzymer og anti-AAV1 antistoffer
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i myokardiet og venstre ventrikelstruktur og funktion
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse med sen gadoliniumforstærkning
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i skeletmuskulaturens funktion
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved PUL 2.0, grebsstyrke, nøgle og spids-til-spids klemmestyrke og albuefleksionsstyrke
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i lungefunktionen
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved langsom vitalkapacitet, forceret udåndingsvolumen på 1 sekund, forceret vitalkapacitet, maksimal ekspiratorisk flow, maksimalt indåndingstryk, maksimalt udåndingstryk, maksimal hosteflow og indåndingsflowreserve
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet af Duchenne muskeldystrofi kvalitetsspørgeskemaet
Fra baseline til uge 52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sardocor Corp.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRD-001-1004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger