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Modulation von SERCA2a des intramyozytischen Kalziumtransports bei Kardiomyopathie als Folge einer Duchenne-Muskeldystrophie (MUSIC-DMD)

26. Februar 2025 aktualisiert von: Sardocor Corp.

Eine offene, kontrollierte Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRD-001 (AAV1/SERCA2a) bei Patienten mit Kardiomyopathie als Folge einer Duchenne-Muskeldystrophie

In dieser Forschungsstudie wird getestet, ob ein experimentelles Medikament namens SRD-001 sicher ist und dem geschwächten Herzen von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hilft, seine Fähigkeit wiederzugewinnen, Blut effektiv in den Rest des Körpers zu pumpen. SRD-001 ist eine Form der Gentherapie. Das Ziel der SRD-001-Gentherapie besteht darin, die Herzmuskelzellen mit zusätzlichen Kopien des SERCA2a-Gens zu versorgen, damit diese mehr SERCA2a-Protein produzieren können, um den Herzmuskelzellen dabei zu helfen, sich besser zusammenzudrücken/zu kontrahieren. Die Forscher werden mit SRD-001 behandelte Teilnehmer mit Teilnehmern ohne Behandlung vergleichen. Alle Teilnehmer nehmen weiterhin ihre aktuellen Herzmedikamente ein. Alle Teilnehmer werden 2 Jahre lang sehr genau beobachtet und zu Studienbeginn, Jahr 1 und Jahr 2 einer kardialen Magnetresonanztomographie ihres Herzens unterzogen, zusammen mit einer Beurteilung der Funktion der oberen Extremitäten und der Lungenfunktion. Nach den zwei Jahren der engmaschigen Nachsorge werden alle Teilnehmer in die Langzeitnachsorge übergehen, wo sie alle zwei Jahre angerufen werden, um Informationen zu ihrem aktuellen Gesundheitszustand zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In dieser multizentrischen, nicht randomisierten, offenen Phase-1b-Studie mit aufsteigender Dosissteigerung und ohne Interventionskontrolle wird die Sicherheit bewertet und die Wirksamkeit von SRD-001 untersucht, das als einmalige antegrade epikardiale Koronararterieninfusion verabreicht wird die Behandlung von Teilnehmern mit Kardiomyopathie als Folge einer DMD. SRD-001 ist ein AAV1-Vektor, der das Transgen für SERCA2a exprimiert. Zwölf Teilnehmer werden basierend auf ihrem neutralisierenden Antikörperstatus entweder einer aktiven Behandlung mit SRD-001 oder keiner Intervention zugewiesen. Die Ziele der Studie bestehen darin, (1) die Sicherheit einer einmaligen intrakoronaren Verabreichung von SRD-001 bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie aufgrund von DMD zu bewerten; und (2) um die Auswirkungen von SRD-001 auf die Herz- und Skelettmuskelfunktion sowie die Lebensqualität zu untersuchen. Nach dem Screening zur Feststellung der Eignung werden die Teilnehmer nacheinander einer niedrigen Dosis SRD-001, einer hohen Dosis SRD-001 oder keiner Intervention zugewiesen. Teilnehmer, die einer aktiven Behandlung mit SRD-001 zugewiesen sind, werden kurz vor der intrakoronaren Infusion von SRD-001 einer Herzkatheterisierung und Angiographie unterzogen und verbringen die Nacht zur Beobachtung im Krankenhaus.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • The University of Kansas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonnummer: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD mit bestätigendem Gentest
  • Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Narbe in mindestens 3 von 16 Segmenten
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %
  • Individuelle, optimierte kardiologische Therapie und Glukokortikoidbehandlung für mindestens 12 Monate vor der Einschreibung
  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Abnormaler Blutdruck
  • Nicht DMD-bedingte Erhöhungen der Leberfunktionswerte
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/L
  • Thrombozytopenie
  • Anämie
  • Unzureichende Lungenfunktion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Geringe Dosierung
SRD-001
Genetisch: SRD-001
SRD-001 ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) basierende Gentherapie, die darauf abzielt, eine Kopie des Gens zu liefern, das für die Ca(2+)-ATPase 2a des menschlichen Sarkoplasma-/Endoplasmatischen Retikulums (SERCA2a) kodiert. Es wird als einmalige intrakoronare Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimental: Hohe Dosis
SRD-001
Genetisch: SRD-001
SRD-001 ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) basierende Gentherapie, die darauf abzielt, eine Kopie des Gens zu liefern, das für die Ca(2+)-ATPase 2a des menschlichen Sarkoplasma-/Endoplasmatischen Retikulums (SERCA2a) kodiert. Es wird als einmalige intrakoronare Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV1/SSERCA2a
Kein Eingriff: Kontrolle
Kontrolle ohne Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Tod
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Häufigkeit und Schwere der damit verbundenen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem Prüfpräparat oder dem Verabreichungsverfahren
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Häufigkeit und Schwere aller behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Nebenwirkungen
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Rate der zellvermittelten Immunreaktion
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52
Zellvermittelte Immunreaktion, bewertet durch Enzyme-Linked Immunosorbent Spot (ELISpot)
Von Tag 1 bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung, einschließlich normaler/abnormaler Verschiebungen, im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der elektrischen Aktivität des Herzens
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Veränderungen, einschließlich normaler/abnormaler Verschiebungen, bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Hämatologie, Serumchemie, Urinanalyse, Herzenzyme und Anti-AAV1-Antikörper
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Struktur und Funktion des Myokards und des linken Ventrikels
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie mit später Gadolinium-Anreicherung
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Skelettmuskelfunktion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet durch PUL 2.0, Griffstärke, Tasten- und Spitze-zu-Spitze-Klemmfestigkeit und Ellenbogenbeugungsstärke
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Lungenfunktion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet anhand der langsamen Vitalkapazität, des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde, der forcierten Vitalkapazität, des Spitzenexspirationsflusses, des maximalen Inspirationsdrucks, des maximalen Exspirationsdrucks, des Spitzenhustenflusses und der Inspirationsflussreserve
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet anhand des Fragebogens zur Lebensqualität bei Duchenne-Muskeldystrophie
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sardocor Corp.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRD-001-1004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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