Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Clemastine fumarate v léčbě neurovývojových zpoždění u Williamsova syndromu

17. března 2026 aktualizováno: Qilu Hospital of Shandong University

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie klomastin fumarátu v léčbě Williamsova syndromu

Tato studie se zaměřuje na terapeutické cíle pro kognitivní, motorické a sociální poruchy u Williamsova syndromu zvrácením defektů mozkového myelinu způsobených GTF2I. Primárním cílem studie bylo otestovat a vyhodnotit počáteční účinnost a bezpečnost klomastin fumarátu při léčbě Williamsova syndromu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem této studie bylo zhodnotit počáteční účinnost a bezpečnost klomastin fumarátu při léčbě Williamsova syndromu. Sekundárním cílem je studovat klomastin fumarát ve vztahu k mechanismům účinku, bezpečnosti a/nebo patologickým mechanismům. Tato studie byla otevřenou studií s randomizovaným, zkříženým, placebem kontrolovaným designem. Každý účastník bude náhodně rozdělen do dvou skupin prostřednictvím základního hodnocení (viz výsledky studie), přičemž skupina A obdrží lék Clemastine schválený FDA v dávce závislé na hmotnosti (viz dávkovací tabulka níže) pro první cyklus a placebo pro druhý cyklus . Skupina B bude léčena placebem pro první cyklus a lékem Clemastine schváleným FDA pro druhý cyklus.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
28

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: cao aihua, post-doctoral
  • Telefonní číslo: 18560086317
  • E-mail: xinercah@163.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Čína, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 3-6 let;
  2. Pozitivní fluorescenční in situ hybridizační test (FISH) potvrdil Williamsův syndrom;
  3. Mutace genu GTF2I byla detekována celým exonem;
  4. Proměnné srdeční bezpečnosti jsou normální (např. normální EKG, krevní tlak 120-129/80-84)

Kritéria vyloučení:

  1. WS pacientů s jinými genovými mutacemi;
  2. 2 měsíce před zařazením užívaná antihistaminika, inhibitory monoaminooxidázy, barbituráty a sedativa, dále léky ovlivňující kognitivní chování, pohyb končetin, myelin bílé hmoty a MRI;
  3. Pacienti s glaukomem s úzkým úhlem, úzkým peptickým vředem, pyloroduodenální obstrukcí, symptomatickou hypertrofií prostaty a obstrukcí hrdla močového měchýře; Doprovázeno těžkým onemocněním imunodeficience;
  4. Alergické na klomastin fumarát nebo jiná arylalkylaminová antihistaminika nebo jakýkoli receptor;
  5. Podle nedávné interpretace odborníků na MRI a neuroradiologii nebo WS existují zjevné mozkové léze, které nesouvisejí s onemocněním WS;
  6. Klinicky významné metabolické, hematologické, jaterní, imunitní, močové, endokrinní, neurologické, plicní, psychiatrické, kožní, alergické, ledvinové nebo jiné závažné onemocnění, které mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie nebo bezpečnost pacienta podle úsudku WS;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Klemastin
Fáze 1: Clemastin, tableta, 0,178 mg/kg/den, tři měsíce; Fáze 2: placebo (kukuřičné škrobové tablety) tři měsíce
Lék: Tablety Fumarátu Clemastinu
fumarát clemastinu (0,178 mg/kg/den), tři měsíce
Komparátor placeba: tablety kukuřičného škrobu
Fáze 1: placebo (tablety z kukuřičného škrobu) tři měsíce; Fáze 2: Clemastine, tableta, 0,178 mg/kg/den, tři měsíce
Doplněk stravy: škrobové tablety z kukuřice
Dávka byla podána 2 mg jednou denně metodou dvojitě slepého náhodného křížení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Radiální difúzní rychlost (RD)
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měření pomocí magnetického rezonančního difúzního tenzorového zobrazování (DTI)
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Peabody (Motion Estimation Timewarp) skóre
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení pohybových schopností
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Gesellova rozvojová škála
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení neurovývoje
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre anizotropie (FA)
Časové okno: základní sledování；D90; D194
Měření pomocí magnetické rezonance s difuzním tenzorovým zobrazením (DTI)
základní sledování；D90; D194
axiální difuzivita (AD)
Časové okno: základní sledování；D90；D194
Měření pomocí magnetické rezonanční difuzní tenzorové zobrazovací techniky (DTI)
základní sledování；D90；D194
střední difuzivita (MD)
Časové okno: sledování výchozího stavu；D90; D194
Měření pomocí magnetické rezonance s tenzorem difuze (DTI)
sledování výchozího stavu；D90; D194
kvocienty (IQ) WISC-IV
Časové okno: výchozí hodnota; D90; D194
kvantifikovat inteligenční kvocienty (IQ)
výchozí hodnota; D90; D194

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Diferenční tlak na ventilech
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měření srdečním barevným ultrazvukem
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnota hormonu štítné žlázy
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Conners Parent Symptoms Questionnaire Score
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Posuzování adaptability
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měřítko Vailand-3
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení neurovývoje
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre dotazníku CSHQ dětských spánkových návyků
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení spánku
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre SRS 2 (Social Response Scale 2)
Časové okno: baseline follow-up；D90; D194
Hodnocení sociálních dovedností
baseline follow-up；D90; D194
Skóre čínských inventářů komunikačního vývoje
Časové okno: výchozí hodnota; D90; D194
výchozí hodnota; D90; D194

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Qilu Hospital of Shandong University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. března 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Identifikátor registru: Chinese Clinical Trial Registry)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení