Fumarato de clemastina en el tratamiento de los retrasos en el desarrollo neurológico en el síndrome de Williams
Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: cao aihua, post-doctoral
- Número de teléfono: 18560086317
- Correo electrónico: xinercah@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Liu zhiyue, doctor
- Número de teléfono: 15665785296
- Correo electrónico: mikeydrakon8@gmail.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Porcelana, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 3-6 años;
- La prueba de hibridación fluorescente in situ (FISH) positiva confirmó el síndrome de Williams;
- La mutación del gen GTF2I se detectó en el exón completo;
- Las variables de seguridad cardíaca son normales (p. ej. ECG normal, presión arterial 120-129/80-84)
Criterio de exclusión:
- Pacientes con WS con otras mutaciones genéticas;
- Usó antihistamínicos, inhibidores de la monoaminooxidasa, barbitúricos y sedantes, así como medicamentos que afectan el comportamiento cognitivo, el movimiento de las extremidades, la mielina de la sustancia blanca y la resonancia magnética dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción;
- Pacientes con glaucoma de ángulo estrecho, úlcera péptica estrecha, obstrucción piloroduodenal, hipertrofia prostática sintomática y obstrucción del cuello de la vejiga; Acompañado de una enfermedad de inmunodeficiencia grave;
- Alérgico al fumarato de clomastina u otros antihistamínicos de arilalquilamina o cualquier receptor;
- Según la interpretación reciente de expertos en resonancia magnética y neurorradiología o WS, existen lesiones cerebrales obvias que no están relacionadas con la enfermedad de WS;
- Enfermedades metabólicas, hematológicas, hepáticas, inmunes, urinarias, endocrinas, neurológicas, pulmonares, psiquiátricas, cutáneas, alérgicas, renales u otras enfermedades importantes clínicamente significativas que puedan afectar la interpretación de los resultados del estudio o la seguridad del paciente a juicio de WS;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Clemastina
Fase 1: Clemastina, tableta, 0.178 mg/kg/día, tres meses; Fase 2: placebo (tabletas de almidón de maíz), tres meses
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fumarato de clemastina (0,178 mg/kg/día), tres meses
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Comparador de placebos: comprimidos de almidón de maíz
Fase 1: placebo (comprimidos de almidón de maíz) tres meses; Fase 2: Clemastina, comprimido, 0,178 mg/kg/día, tres meses
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La dosis se administró 2 mg una vez al día mediante un método cruzado aleatorio doble ciego
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de difusión radial (RD)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Puntuación de Peabody (estimación de movimiento en el tiempo)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Evaluación de habilidades de movimiento
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Escala de Desarrollo Gesell
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Evaluación del neurodesarrollo
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Puntuación de Anisotropía (FA)
Periodo de tiempo: seguimiento basal; D90; D194
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Medición mediante imagen por tensor de difusión de resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento basal; D90; D194
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difusividad axial (AD)
Periodo de tiempo: seguimiento basal;D90;D194
|
Medición mediante imagen por tensor de difusión de resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento basal;D90;D194
|
|
difusividad media (MD)
Periodo de tiempo: seguimiento basal; D90; D194
|
Medición mediante imágenes de tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento basal; D90; D194
|
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cocientes intelectuales (CI) del WISC-IV
Periodo de tiempo: baseline; D90 ; D194
|
cuantificar cocientes de inteligencia (CI)
|
baseline; D90 ; D194
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Presión diferencial entre válvulas
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Medición por ultrasonido cardíaco en color
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Valor de la hormona tiroidea
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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|
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Puntuación del cuestionario de síntomas de padres de Conners
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Evaluación de la adaptabilidad
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Escala Vailand-3
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación del neurodesarrollo
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Puntuación del cuestionario de hábitos de sueño infantil del CSHQ
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Evaluando el sueño
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seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
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Puntuación SRS 2 (Escala de Respuesta Social 2)
Periodo de tiempo: seguimiento basal; D90; D194
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Evaluación de habilidades sociales
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seguimiento basal; D90; D194
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Puntuación de los Inventarios Chinos de Desarrollo Comunicativo
Periodo de tiempo: línea de base; D90; D194
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línea de base; D90; D194
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedad de la válvula aórtica
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades de las válvulas cardíacas
- Anomalías congénitas
- Discapacidad intelectual
- Estenosis de la válvula aórtica
- Trastornos cromosómicos
- Estenosis aórtica supravalvular
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Síndrome de Williams
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Carbohidratos dietéticos
- Carbohidratos
- Polímeros
- Sustancias macromoleculares
- Polisacáridos
- Pirrolidinas
- Glucanos
- Biopolímeros
- Clemastina
- Almidón
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Identificador de registro: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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