Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clemastine Fumarat i behandlingen af ​​neurodevelopmental forsinkelser i Williams syndrom

17. marts 2026 opdateret af: Qilu Hospital of Shandong University

Randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse af clomastinfumarat til behandling af Williams syndrom

Denne undersøgelse fokuserer på terapeutiske mål for kognitive, motoriske og sociale svækkelser i Williams syndrom ved at vende hjernemyelin-defekter forårsaget af GTF2I. Det primære formål med undersøgelsen var at teste og evaluere den indledende effekt og sikkerhed af Clomastinfumarat i behandlingen af ​​Williams syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere den indledende effektivitet og sikkerhed af Clomastinfumarat i behandlingen af ​​Williams syndrom. Det sekundære mål er at studere Clomastinfumarat i relation til virkningsmekanismer, sikkerhed og/eller patologiske mekanismer. Dette studie var et åbent studie med et randomiseret, cross-over, placebokontrolleret design. Hver deltager vil blive tilfældigt tildelt to grupper gennem baseline-vurdering (se undersøgelsesresultater), hvor gruppe A modtager det FDA-godkendte lægemiddel Clemastine i en vægtafhængig dosis (se doseringstabellen nedenfor) for den første cyklus og placebo for den anden cyklus . Gruppe B vil blive behandlet med placebo i den første cyklus og det FDA-godkendte lægemiddel Clemastine i den anden cyklus.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: cao aihua, post-doctoral
  • Telefonnummer: 18560086317
  • E-mail: xinercah@163.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Kina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3-6 år gammel;
  2. Positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) test bekræftede Williams syndrom;
  3. GTF2I-genmutation blev påvist af hel exon;
  4. Hjertesikkerhedsvariabler er normale (f.eks. normalt EKG, blodtryk 120-129/80-84)

Ekskluderingskriterier:

  1. WS-patienter med andre genmutationer;
  2. Brugte antihistaminer, monoaminoxidasehæmmere, barbiturater og beroligende midler, samt lægemidler, der påvirker kognitiv adfærd, lemmerbevægelser, myelin og MR inden for 2 måneder før indskrivning;
  3. Patienter med snævervinklet glaukom, smalt mavesår, pyloroduodenal obstruktion, symptomatisk prostatahypertrofi og blærehalsobstruktion; Ledsaget af alvorlig immundefekt sygdom;
  4. Allergisk over for Clomastinfumarat eller andre arylalkylamin-antihistaminer eller enhver receptor;
  5. Ifølge den nylige fortolkning af MR- og neuroradiologieksperter eller WS er ​​der tydelige hjernelæsioner, som ikke er relateret til WS-sygdom;
  6. Klinisk signifikante metaboliske, hæmatologiske, lever-, immun-, urin-, endokrine, neurologiske, pulmonale, psykiatriske, hud-, allergiske, nyre- eller andre større sygdomme, der kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller patientsikkerhed efter WS's vurdering;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Clemastine
Fase 1: Clemastin, tablet, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder; Fase 2: placebo (majsstivelsestabletter) tre måneder
Medicin: Clemastine Fumarat Tabletter
clemastin fumarat (0,178 mg/kg/dag), tre måneder
Placebo komparator: majsstivelsestabletter
Fase 1: placebo (majsstivelsestabletter) tre måneder; Fase 2: Clemastin, tablet, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder
Kosttilskud: majsstivelse tabletter
Doseringen blev administreret med 2 mg én gang dagligt i en dobbeltblind randomiseret crossover-metode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radial diffusionshastighed (RD)
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Måling ved magnetisk resonans diffusion tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Peabody（Motion Estimation Timewarp）score
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af bevægelsesfærdigheder
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Gesell Development Scale
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af neuroudvikling
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Anisotropi Score (FA)
Tidsramme: baseline opfølgning；D90; D194
Måling ved magnetisk resonans diffusion tensor imaging (DTI)
baseline opfølgning；D90; D194
axial diffusivitet (AD)
Tidsramme: baseline opfølgning；D90；D194
Måling ved magnetisk resonans diffusions tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning；D90；D194
middel diffusivitet (MD)
Tidsramme: baseline opfølgning; D90; D194
Måling med magnetisk resonans diffusions tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning; D90; D194
intelligenskvotienter (IK) fra WISC-IV
Tidsramme: baseline; D90; D194
kvantificere intelligenskvotienter (IQ'er)
baseline; D90; D194

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Differenstryk over ventiler
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Måling ved hjertefarve-ultralyd
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Thyroidhormon værdi
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Conners Parent Symptomer Spørgeskema Score
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af tilpasningsevne
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vailand-3 skala
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af neuroudvikling
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
CSHQ Børns søvnvaner spørgeskemaresultat
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af søvn
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) score
Tidsramme: baseline opfølgning; D90; D194
Vurdering af sociale færdigheder
baseline opfølgning; D90; D194
Score for de kinesiske kommunikative udviklingsinventarer
Tidsramme: baseline; D90; D194
baseline; D90; D194

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Qilu Hospital of Shandong University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Registry Identifier: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger