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Clemastinfumarat bei der Behandlung von neurologischen Entwicklungsverzögerungen beim Williams-Syndrom

17. März 2026 aktualisiert von: Qilu Hospital of Shandong University

Randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie zu Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms

Diese Studie konzentriert sich auf therapeutische Ziele für kognitive, motorische und soziale Beeinträchtigungen beim Williams-Syndrom durch die Umkehrung von durch GTF2I verursachten Myelindefekten im Gehirn. Das Hauptziel der Studie bestand darin, die anfängliche Wirksamkeit und Sicherheit von Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms zu testen und zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie bestand darin, die anfängliche Wirksamkeit und Sicherheit von Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms zu bewerten. Das sekundäre Ziel besteht darin, Clomastinfumarat in Bezug auf Wirkmechanismen, Sicherheit und/oder pathologische Mechanismen zu untersuchen. Bei dieser Studie handelte es sich um eine offene Studie mit einem randomisierten, placebokontrollierten Crossover-Design. Jeder Teilnehmer wird durch eine Basisbewertung (siehe Studienergebnisse) nach dem Zufallsprinzip zwei Gruppen zugeteilt, wobei Gruppe A für den ersten Zyklus das von der FDA zugelassene Medikament Clemastin in einer gewichtsabhängigen Dosis (siehe Dosierungstabelle unten) und für den zweiten Zyklus ein Placebo erhält . Gruppe B wird im ersten Zyklus mit Placebo und im zweiten Zyklus mit dem von der FDA zugelassenen Medikament Clemastin behandelt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
28

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: cao aihua, post-doctoral
  • Telefonnummer: 18560086317
  • E-Mail: xinercah@163.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 3-6 Jahre alt;
  2. Ein positiver Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierungstest (FISH) bestätigte das Williams-Syndrom;
  3. Die GTF2I-Genmutation wurde im gesamten Exon nachgewiesen;
  4. Herzsicherheitsvariablen sind normal (z. B. normales EKG, Blutdruck 120-129/80-84)

Ausschlusskriterien:

  1. WS-Patienten mit anderen Genmutationen;
  2. Verwendete Antihistaminika, Monoaminoxidasehemmer, Barbiturate und Beruhigungsmittel sowie Arzneimittel, die das kognitive Verhalten, die Bewegung der Gliedmaßen, das Myelin der weißen Substanz und die MRT innerhalb von 2 Monaten vor der Einschreibung beeinflussten;
  3. Patienten mit Engwinkelglaukom, schmalem Magengeschwür, pyloroduodenaler Obstruktion, symptomatischer Prostatahypertrophie und Blasenhalsobstruktion; Begleitet von einer schweren Immunschwächekrankheit;
  4. Allergisch gegen Clomastinfumarat oder andere Arylalkylamin-Antihistaminika oder andere Rezeptoren;
  5. Nach der jüngsten Interpretation von MRT- und Neuroradiologie-Experten oder WS gibt es offensichtliche Hirnläsionen, die nicht mit der WS-Erkrankung zusammenhängen;
  6. Klinisch bedeutsame metabolische, hämatologische, Leber-, Immun-, Harn-, endokrine, neurologische, pulmonale, psychiatrische, Haut-, allergische, renale oder andere schwerwiegende Erkrankungen, die nach Einschätzung von WS die Interpretation der Studienergebnisse oder die Patientensicherheit beeinträchtigen können;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Clemastin
Phase1: Clemastine, Tablette, 0,178 mg/kg/Tag, drei Monate; Phase2 Placebo (Maisstärketabletten) drei Monate
Arzneimittel: Clemastinfumarat-Tabletten
Clemastin-Fumarat (0,178 mg/kg/Tag), drei Monate
Placebo-Komparator: Maisstärketabletten
Phase1: Placebo (Maisstärketabletten) drei Monate; Phase2: Clemastine, Tablette, 0,178 mg/kg/Tag, drei Monate
Nahrungsergänzungsmittel: Maisstärketabletten
Die Dosis wurde 2 mg einmal täglich in einer doppelblinden randomisierten Crossover-Methode verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Radiale Diffusionsrate (RD)
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI)
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Peabody-Score (Motion Estimation Timewarp).
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der Bewegungsfähigkeiten
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Gesell-Entwicklungsskala
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der neurologischen Entwicklung
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Anisotropie-Score (FA)
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
axiale Diffusivität (AD)
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90；D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachbeobachtung；D90；D194
mittlere Diffusivität (MD)
Zeitfenster: Baseline-Nachverfolgung；D90; D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachverfolgung；D90; D194
Intelligenzquotienten (IQs) der WISC-IV
Zeitfenster: Ausgangswert; D90; D194
Intelligenzquotienten (IQs) quantifizieren
Ausgangswert; D90; D194

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Differenzdruck über Ventile
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Messung mittels Herzfarbultraschall
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Schilddrüsenhormonwert
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Bewertung des Conners-Fragebogens zu Elternsymptomen
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Anpassungsfähigkeit beurteilen
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Vailand-3-Skala
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der neurologischen Entwicklung
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
CSHQ-Fragebogenergebnis zu den Schlafgewohnheiten von Kindern
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Schlaf beurteilen
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) Bewertung
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Soziale Kompetenzen bewerten
Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Score des Chinese Communicative Development Inventories
Zeitfenster: Ausgangswert; D90; D194
Ausgangswert; D90; D194

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Qilu Hospital of Shandong University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Registrierungskennung: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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