Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fumaran klemastyny ​​w leczeniu opóźnień neurorozwojowych w zespole Williamsa

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Qilu Hospital of Shandong University

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie dotyczące fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa

Badanie to koncentruje się na celach terapeutycznych upośledzenia poznawczego, motorycznego i społecznego w zespole Williamsa poprzez odwrócenie defektów mieliny mózgu spowodowanych przez GTF2I. Głównym celem badania było przetestowanie i ocena wstępnej skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania była wstępna ocena skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa. Celem drugorzędnym jest zbadanie fumaranu klomastyny ​​pod kątem mechanizmów działania, bezpieczeństwa i/lub mechanizmów patologicznych. Badanie to było badaniem otwartym, randomizowanym, krzyżowym i kontrolowanym placebo. Każdy uczestnik zostanie losowo przydzielony do dwóch grup na podstawie oceny wyjściowej (patrz wyniki badania), przy czym grupa A otrzyma zatwierdzony przez FDA lek Clemastine w dawce zależnej od masy ciała (patrz tabela dawkowania poniżej) w pierwszym cyklu i placebo w drugim cyklu . Grupa B będzie leczona placebo w pierwszym cyklu i zatwierdzonym przez FDA lekiem Clemastine w drugim cyklu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
28

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: cao aihua, post-doctoral
  • Numer telefonu: 18560086317
  • E-mail: xinercah@163.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Chiny, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 3-6 lat;
  2. Pozytywny test fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) potwierdził zespół Williamsa;
  3. Mutację genu GTF2I wykryto w całym eksonie;
  4. Zmienne bezpieczeństwa serca są w normie (np. prawidłowe EKG, ciśnienie krwi 120-129/80-84)

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjenci z WS z innymi mutacjami genów;
  2. Zastosowane leki przeciwhistaminowe, inhibitory monoaminooksydazy, barbiturany i leki uspokajające, a także leki wpływające na zachowania poznawcze, ruchy kończyn, istotę białą mielinę i MRI w ciągu 2 miesięcy przed rejestracją;
  3. Pacjenci z jaskrą z wąskim kątem przesączania, wąskim wrzodem trawiennym, niedrożnością odźwiernikowo-dwunastniczą, objawowym przerostem prostaty i niedrożnością szyi pęcherza; Towarzyszy mu ciężka choroba niedoboru odporności;
  4. Uczulony na fumaran klomastyny ​​lub inne leki przeciwhistaminowe aryloalkiloaminowe lub jakikolwiek receptor;
  5. Zgodnie z najnowszą interpretacją ekspertów z zakresu rezonansu magnetycznego i neuroradiologii lub WS, istnieją oczywiste zmiany w mózgu, które nie są związane z chorobą WS;
  6. Klinicznie istotne choroby metaboliczne, hematologiczne, wątroby, układu odpornościowego, układu moczowego, endokrynologiczne, neurologiczne, płucne, psychiatryczne, skórne, alergiczne, nerek lub inne poważne choroby, które w ocenie WS mogą mieć wpływ na interpretację wyników badania lub bezpieczeństwo pacjenta;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Clemastyna
Faza 1: Clemastyna, tabletka, 0,178 mg/kg/dzień, trzy miesiące; Faza 2: placebo (tabletki ze skrobi kukurydzianej) trzy miesiące
Lek: Tabletki fumaranu klemasteyny
fumaran klemasteiny (0,178 mg/kg/dzień), trzy miesiące
Komparator placebo: tabletki ze skrobi kukurydzianej
Faza 1: placebo (tabletki ze skrobi kukurydzianej) trzy miesiące; Faza 2: Clemastyna, tabletka, 0.178 mg/kg/dzień, trzy miesiące
Suplement diety: tabletki ze skrobi kukurydzianej
Dawkę podawano w ilości 2 mg raz dziennie metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją krzyżową

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Promieniowy współczynnik dyfuzji (RD)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik Peabody (zakrzywienie czasu szacowania ruchu).
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena umiejętności ruchowych
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Skala Rozwoju Gesella
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena rozwoju neurologicznego
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wskaźnik Anizotropii (FA)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; D90; D194
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; D90; D194
dyfuzyjność osiowa (AD)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; D90; D194
Pomiar przy użyciu obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; D90; D194
średnia dyfuzyjność (MD)
Ramy czasowe: kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
ilorazy inteligencji (IQ) z WISC-IV
Ramy czasowe: wartość wyjściowa; D90; D194
określić ilościowo ilorazy inteligencji (IQ)
wartość wyjściowa; D90; D194

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica ciśnień na zaworach
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Pomiar za pomocą kolorowego USG serca
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wartość hormonu tarczycy
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik w kwestionariuszu objawów rodziców Connersa
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena zdolności adaptacyjnych
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Skala Vailanda-3
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena rozwoju neurologicznego
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik kwestionariusza nawyków sennych dzieci CSHQ
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena snu
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik SRS 2 (Skala Reakcji Społecznej 2)
Ramy czasowe: kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Ocena umiejętności społecznych
kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Wynik w Inwentarzu Rozwoju Komunikacji Chińskiej
Ramy czasowe: linia bazowa; D90; D194
linia bazowa; D90; D194

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Qilu Hospital of Shandong University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Identyfikator rejestru: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami