Clemastina Fumarato nel trattamento dei ritardi dello sviluppo neurologico nella sindrome di Williams
Studio randomizzato, in doppio cieco e controllato sulla clomastina fumarato nel trattamento della sindrome di Williams
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: cao aihua, post-doctoral
- Numero di telefono: 18560086317
- Email: xinercah@163.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Liu zhiyue, doctor
- Numero di telefono: 15665785296
- Email: mikeydrakon8@gmail.com
Luoghi di studio
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Cina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 3-6 anni;
- Il test positivo di ibridazione in situ con fluorescenza (FISH) ha confermato la sindrome di Williams;
- La mutazione del gene GTF2I è stata rilevata dall'intero esone;
- Le variabili di sicurezza cardiaca sono normali (ad es. ECG normale, pressione sanguigna 120-129/80-84)
Criteri di esclusione:
- Pazienti con WS con altre mutazioni genetiche;
- Antistaminici utilizzati, inibitori della monoaminossidasi, barbiturici e sedativi, nonché farmaci che influenzano il comportamento cognitivo, il movimento degli arti, la mielina della sostanza bianca e la risonanza magnetica entro 2 mesi prima dell'arruolamento;
- Pazienti con glaucoma ad angolo chiuso, ulcera peptica stretta, ostruzione piloroduodenale, ipertrofia prostatica sintomatica e ostruzione del collo vescicale; Accompagnato da grave malattia da immunodeficienza;
- Allergico alla Clomastina fumarato o ad altri antistaminici arilalchilaminici o a qualsiasi recettore;
- Secondo la recente interpretazione degli esperti di risonanza magnetica e neuroradiologia o WS, ci sono evidenti lesioni cerebrali che non sono correlate alla malattia di WS;
- Malattie metaboliche, ematologiche, epatiche, immunitarie, urinarie, endocrine, neurologiche, polmonari, psichiatriche, cutanee, allergiche, renali o altre patologie importanti clinicamente significative che possono influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio o la sicurezza del paziente a giudizio di WS;
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Clemastina
Fase 1: Clemastina, compressa, 0,178 mg/kg/giorno, tre mesi; Fase 2: placebo (compresse di amido di mais) tre mesi
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fumarato di clemastina (0,178 mg/kg/giorno), tre mesi
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Comparatore placebo: compresse di amido di mais
Fase 1: placebo (compresse di amido di mais) tre mesi; Fase 2: Clemastine, compressa, 0,178 mg/kg/giorno, tre mesi
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La dose è stata somministrata 2 mg una volta al giorno con metodo randomizzato incrociato in doppio cieco
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di diffusione radiale (RD)
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Misurazione mediante imaging del tensore di diffusione della risonanza magnetica (DTI)
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Punteggio Peabody (Motion Estimation Timewarp).
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Valutare le abilità motorie
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Scala di sviluppo Gesell
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Valutare lo sviluppo neurologico
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Punteggio di Anisotropia (FA)
Lasso di tempo: follow-up iniziale; D90; D194
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Misurazione tramite risonanza magnetica con tensore di diffusione (DTI)
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follow-up iniziale; D90; D194
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diffusività assiale (AD)
Lasso di tempo: follow-up basale; D90; D194
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Misurazione mediante risonanza magnetica a tensore di diffusione (DTI)
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follow-up basale; D90; D194
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diffusività media (MD)
Lasso di tempo: follow-up basale;D90; D194
|
Misurazione mediante imaging a tensore di diffusione con risonanza magnetica (DTI)
|
follow-up basale;D90; D194
|
|
quotienti di intelligenza (QI) del WISC-IV
Lasso di tempo: baseline; D90; D194
|
quantificare i quozienti di intelligenza (QI)
|
baseline; D90; D194
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Pressione differenziale tra le valvole
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Misurazione mediante ecografia cardiaca a colori
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Valore dell'ormone tiroideo
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Punteggio del questionario sui sintomi dei genitori di Conners
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Valutare l'adattabilità
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Scala Vailand-3
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Valutare lo sviluppo neurologico
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Punteggio del questionario sulle abitudini di sonno dei bambini CSHQ
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
|
Valutare il sonno
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follow-up di base; secondo mese; quarto mese
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Punteggio SRS 2 (Social Response Scale 2)
Lasso di tempo: follow-up basale;D90; D194
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Valutazione delle abilità sociali
|
follow-up basale;D90; D194
|
|
Punteggio degli Inventari Cinesi dello Sviluppo Comunicativo
Lasso di tempo: baseline; D90; D194
|
baseline; D90; D194
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia della valvola aortica
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattia cardiovascolare
- Malattie cardiache
- Malattie genetiche, congenite
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie delle valvole cardiache
- Anomalie congenite
- Disabilità intellettuale
- Stenosi della valvola aortica
- Disturbi cromosomici
- Stenosi aortica, sopravalvolare
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Sindrome di Williams
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Carboidrati dietetici
- Carboidrati
- Polimeri
- Sostanze macromolecolari
- Polisaccaridi
- Pirrolidine
- Glucani
- Biopolimeri
- Clemastina
- Amido
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Identificatore di registro: Chinese Clinical Trial Registry)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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