Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Klemastiinifumaraatti Williamsin oireyhtymän hermoston kehitysviiveiden hoidossa

tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Qilu Hospital of Shandong University

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu klomastiinifumaraattitutkimus Williamsin oireyhtymän hoidossa

Tämä tutkimus keskittyy Williamsin oireyhtymän kognitiivisten, motoristen ja sosiaalisten häiriöiden terapeuttisiin kohteisiin korjaamalla GTF2I:n aiheuttamia aivomyeliinivaurioita. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli testata ja arvioida klomastiinifumaraatin alkuperäistä tehoa ja turvallisuutta Williamsin oireyhtymän hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida klomastiinifumaraatin alkuperäistä tehoa ja turvallisuutta Williamsin oireyhtymän hoidossa. Toissijaisena tavoitteena on tutkia klomastiinifumaraattia suhteessa vaikutusmekanismeihin, turvallisuuteen ja/tai patologisiin mekanismeihin. Tämä tutkimus oli avoin tutkimus, jossa oli satunnaistettu, ristikkäinen, lumekontrolloitu malli. Jokainen osallistuja jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään lähtötilanteen arvioinnin perusteella (katso tutkimustulokset), jolloin ryhmä A saa FDA:n hyväksymää Clemastine-lääkettä painosta riippuvaisena annoksena (katso annostaulukko alla) ja toisessa syklissä lumelääkettä. . Ryhmää B hoidetaan lumelääkettä ensimmäisellä jaksolla ja FDA:n hyväksymällä lääkkeellä Clemastine toisella jaksolla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
28

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: cao aihua, post-doctoral
  • Puhelinnumero: 18560086317
  • Sähköposti: xinercah@163.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Kiina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 3-6 vuotta vanha;
  2. Positiivinen fluoresenssi in situ -hybridisaatiotesti (FISH) vahvisti Williamsin oireyhtymän;
  3. GTF2I-geenimutaatio havaittiin koko eksonilla;
  4. Sydämen turvallisuusmuuttujat ovat normaaleja (esim. normaali EKG, verenpaine 120-129/80-84)

Poissulkemiskriteerit:

  1. WS-potilaat, joilla on muita geenimutaatioita;
  2. Käytetyt antihistamiinit, monoamiinioksidaasin estäjät, barbituraatit ja rauhoittavat lääkkeet sekä kognitiiviseen käyttäytymiseen, raajojen liikkeisiin, valkoisen aineen myeliiniin ja magneettikuvaukseen vaikuttavat lääkkeet 2 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
  3. Potilaat, joilla on ahdaskulmaglaukooma, kapea peptinen haava, pyloroduodenaalinen tukos, oireinen eturauhasen liikakasvu ja virtsarakon kaulan tukkeuma; johon liittyy vakava immuunipuutosairaus;
  4. allerginen klomastiinifumaraatille tai muille aryylialkyyliamiiniantihistamiineille tai mille tahansa reseptorille;
  5. MRI:n ja neuroradiologian asiantuntijoiden tai WS:n äskettäisen tulkinnan mukaan on olemassa ilmeisiä aivovaurioita, jotka eivät liity WS-tautiin;
  6. Kliinisesti merkittävät metaboliset, hematologiset, maksa-, immuuni-, virtsan-, endokriiniset-, neurologiset, keuhko-, psykiatriset, iho-, allergiset, munuaissairaudet tai muut merkittävät sairaudet, jotka voivat vaikuttaa tutkimustulosten tulkintaan tai potilasturvallisuuteen WS:n arvion mukaan;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Clemastiini
Vaihe1: Clemastiini, tabletti, 0,178 mg/kg/päivä, kolme kuukautta; Vaihe2 lumelääke (maissitärkkelystabletit) kolme kuukautta
Lääke: Clemastiinifumaraattitabletit
clemastine fumarate (0.178 mg/kg/päivä), kolme kuukautta
Placebo Comparator: maissitärkkelystabletit
Vaihe 1: lumelääke (maissitärkkelystabletit) kolme kuukautta; Vaihe 2: Clemastiini, tabletti, 0,178 mg/kg/päivä, kolme kuukautta
Ravintolisä: maissitärkkelystabletit
Annos annettiin 2 mg kerran päivässä kaksoissokkoristiriitamenetelmällä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiaalinen diffuusionopeus (RD)
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Mittaus magneettiresonanssin diffuusiotensorikuvauksella (DTI)
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Peabody (Motion Estimation Timewarp) -pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Liiketaitojen arviointi
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Gesellin kehitysasteikko
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Arvioi hermoston kehitystä
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Anisotropia-pisteet (FA)
Aikaikkuna: perustason seuranta; D90; D194
Mittaus magneettikuvantamisen diffuusiotensorikuvantamisella (DTI)
perustason seuranta; D90; D194
aksiaalinen diffusiivisuus (AD)
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90；D194
Mittaus magneettikuvauksen diffuusiotensorikuvauksella (DTI)
baseline-seuranta；D90；D194
keskimääräinen diffuusivisuus (MD)
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90; D194
Mittaus magneettikuvauksen diffuusion tensori -kuvantamalla (DTI)
baseline-seuranta；D90; D194
WISC-IV:n älykkyysosamäärät (ÄO:t)
Aikaikkuna: perustaso; D90; D194
mittaamaan älykkyysosamääriä (ÄO:t)
perustaso; D90; D194

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paine-ero venttiilien välillä
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Mittaus sydämen väriultraäänellä
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Kilpirauhashormonin arvo
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Conners Parent Symptoms -kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Arvioi sopeutumiskykyä
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Vailand-3 mittakaavassa
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Arvioi hermoston kehitystä
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
CSHQ:n lasten unitapakyselyn pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
Nukkumisen arvioiminen
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
SRS Score 2 (Social Response Scale2) -pistemäärä
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90; D194
Sosiaalisten taitojen arviointi
baseline-seuranta；D90; D194
Kiinan kommunikatiivisen kehityksen inventaarien pistemäärä
Aikaikkuna: lähtötaso; D90; D194
lähtötaso; D90; D194

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Qilu Hospital of Shandong University

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 2. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 19. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Rekisterin tunniste: Chinese Clinical Trial Registry)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia