Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní studie o bezpečnosti a terapeutických/zlepšujících účincích intravenózního podání SHED-CM pro ALS (SHED-CAH2023)

19. září 2024 aktualizováno: Hitonowa Medical

Retrospektivní studie o bezpečnosti a terapeutických/zlepšujících účincích intravenózního podání SHED-CM pro ALS

V této studii budeme retrospektivně hodnotit bezpečnost a účinnost podávání SHED-CM k léčbě ALS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní a ireverzibilní neurodegenerativní onemocnění s omezenými možnostmi léčby. Pokroky v regenerativní medicíně otevřely nové cesty pro terapeutické intervence. Tato retrospektivní kohortová studie hodnotila bezpečnost a účinnost kmenových buněk z lidských exfoliovaných médií pro mléčné zuby (SHED-CM) u 24 pacientů s ALS léčených v jednom zařízení v období od 1. ledna 2022 do 30. listopadu 2023. Hodnocení bezpečnosti zahrnovalo nežádoucí účinky, vitální funkce a změny laboratorních testů před a po podání, zatímco účinnost byla měřena pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R), síly úchopu a nucené vitální kapacity. zatímco skóre ALSFRS-R se v průběhu času obvykle snižuje, míra progrese v této kohortě byla pomalejší, což naznačuje potenciální zpoždění progrese onemocnění. Alternativně bylo u některých pacientů pozorováno zlepšení svalové síly a pohyblivosti. Přestože nežádoucí účinky byly hlášeny pouze ve 3 % případů (žádné závažné alergické reakce), změny vitálních funkcí a laboratorních výsledků vyvolané léčbou nebyly klinicky významné. Léčba SHED-CM se jeví jako bezpečná a potenciálně účinná terapeutická možnost pro pacienty s ALS. K optimalizaci léčby SHED-CM je zapotřebí dalšího výzkumu; tato studie však pokládá základy pro budoucí výzkum regenerativních terapií pro ALS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japonsko, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Amyotrofická laterální skleróza

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • pacienti, kteří navštívili naši kliniku v období od 1. ledna 2022 do 30. listopadu 2023 a byla u nich diagnostikována ALS
  • mužské a ženské pacienty ve věku od 16 do 90 let
  • ALSFRS-R skóre 12 nebo více v době první návštěvy

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají v době návštěvy tracheostomii.
  • Pacienti, kteří vyjádřili své odmítnutí zúčastnit se této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Příjem studovaného léku
Pacienti s diagnostikovanou ALS, kteří navštívili naši nemocnici a dostali SHED-CM mezi 1. lednem 2022 a 30. listopadem 2023.
Biologický: Studovaným lékem je SHED-CM vyráběný společností U-Factor
Pacientům s diagnostikovanou ALS byl podáván SHED-CM

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Všechny nežádoucí příhody
Časové okno: po ošetření
Toto měření zkontroluje celkový počet nežádoucích příhod (AE) hlášených během studie, kategorizovaných podle CTCAE Ver 5.0.
po ošetření
Počet klinicky významných změn ve výsledcích laboratorních testů
Časové okno: Výchozí stav (před ošetřením) a po 4. ošetření
Toto měření bude sledovat počet příhod, kdy jsou detekovány klinicky významné abnormality v laboratorních testovacích parametrech, včetně krevního obrazu, biochemie a testů koagulačních funkcí. Změny od výchozí hodnoty do po 4. léčebném sezení budou vyhodnoceny na základě předem definovaných klinických prahů.
Výchozí stav (před ošetřením) a po 4. ošetření
Počet klinicky významných změn vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), po léčbě a po 4. léčbě
Toto měření vyhodnotí počet příhod, kdy dojde ke klinicky významným změnám vitálních funkcí. Mezi parametry patří systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak, tepová frekvence, tělesná teplota a SpO2. Každá událost bude hodnocena ve dvou časových bodech: bezprostředně po léčbě a po 4. léčebném sezení, porovnáním hodnot s výchozí hodnotou.
Výchozí stav (před léčbou), po léčbě a po 4. léčbě
Hodnocení bezpečnosti během období studie: Nežádoucí příhody - Vlastní a jiné nálezy
Časové okno: po ošetření
Lékařské vyšetření, subjektivní nálezy, Ostatní nálezy
po ošetření

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinnosti: Změny ve funkční stupnici hodnocení amyotrofické laterální sklerózy Revidovaná verze
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Revidovaná škála funkčního hodnocení ALS u pacientů s ALS. Tato stupnice je bodována od 0 do 48, čím vyšší skóre, tím lepší.
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Hodnocení účinnosti: Změny v %FVC
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
% nucené vitální kapacity v procentech
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Hodnocení účinnosti: Změny síly úchopu
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
síla úchopu v kilogramech
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hitonowa Medical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. prosince 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Jednalo se o retrospektivní kohortovou studii zahrnující pacienty s diagnostikovanou ALS, kteří naši nemocnici navštívili mezi 1. lednem 2022 a 30. listopadem 2023. Zařadili jsme pacienty s ALS, kteří v tomto období dostali SHED-CM, měli skóre 12 nebo vyšší na ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) a nepodstoupili tracheostomii. Všechny podávané údaje byly hodnoceny z hlediska bezpečnosti. Několik pacientů mělo potíže s příchodem do nemocnice kvůli progresi jejich ALS; proto jsme hodnotili účinnost léku od první do 12. dávky, které byly podávány po sobě a pro které se všichni pacienti dostavili do nemocnice.

Časový rámec sdílení IPD

Původní data prezentovaná ve studii jsou otevřeně dostupná bez omezení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Původní data prezentovaná ve studii jsou otevřeně dostupná na FigShare na 10,6084/m9.figshare.26201615.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení