Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retrospektiv undersøgelse af sikkerheds- og terapeutiske/forbedrende virkninger af intravenøs administration af SHED-CM for ALS (SHED-CAH2023)

19. september 2024 opdateret af: Hitonowa Medical

Retrospektiv undersøgelse af sikkerhed og terapeutiske/forbedrende virkninger af intravenøs administration af SHED-CM for ALS

I denne undersøgelse vil vi retrospektivt evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​at administrere SHED-CM til behandling af ALS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv og irreversibel neurodegenerativ sygdom med begrænsede behandlingsmuligheder. Fremskridt inden for regenerativ medicin har åbnet nye veje for terapeutiske interventioner. Dette retrospektive kohortestudie evaluerede sikkerheden og effektiviteten af ​​stamceller fra humant eksfolierede mælketænder-konditionerede medier (SHED-CM) hos 24 patienter med ALS behandlet på en enkelt facilitet mellem 1. januar 2022 og 30. november 2023. Sikkerhedsvurderinger omfattede uønskede hændelser, vitale tegn og ændringer i laboratorietest før og efter administration, hvorimod effektiviteten blev målt ved hjælp af ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), grebsstyrke og forceret vitalkapacitet. mens ALSFRS-R-scorer typisk falder over tid, var progressionshastigheden i denne kohorte langsommere, hvilket tyder på en potentiel forsinkelse i sygdomsprogression. Alternativt blev der observeret forbedringer i muskelstyrke og mobilitet hos nogle patienter. Selvom bivirkninger kun blev rapporteret i 3 % af tilfældene (ingen alvorlige allergiske reaktioner), var de behandlingsinducerede ændringer i vitale tegn og laboratorieresultater ikke klinisk signifikante. SHED-CM-behandlingen ser ud til at være en sikker og potentielt effektiv terapeutisk mulighed for patienter med ALS. Yderligere forskning er nødvendig for at optimere SHED-CM behandlingen; denne undersøgelse lægger imidlertid grundlaget for fremtidig udforskning af regenerative terapier for ALS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japan, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Amyotrofisk lateral sklerose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter, der besøgte vores klinik mellem 1. januar 2022 og 30. november 2023 og er blevet diagnosticeret med ALS
  • mandlige og kvindelige patienter i alderen mellem 16 og 90 år
  • ALSFRS-R score på 12 eller mere på tidspunktet for det første besøg

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har en trakeostomi på besøgstidspunktet.
  • Patienter, der har givet udtryk for deres afvisning af at deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Modtagelse af undersøgelseslægemidlet
Patienter diagnosticeret med ALS, som besøgte vores hospital og fik SHED-CM mellem 1. januar 2022 og 30. november 2023.
Biologisk: Studielægemidlet er SHED-CM fremstillet af U-Factor
Patienter diagnosticeret med ALS fik SHED-CM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alle uønskede hændelser
Tidsramme: efter behandlingen
Denne foranstaltning vil kontrollere det samlede antal uønskede hændelser (AE'er) rapporteret under undersøgelsen, kategoriseret efter CTCAE Ver 5.0.
efter behandlingen
Antal klinisk signifikante ændringer i laboratorietestresultater
Tidsramme: Baseline (forbehandling) og efter 4. behandling
Dette mål vil spore antallet af hændelser, hvor klinisk signifikante abnormiteter detekteres i laboratorietestparametre, herunder blodtal, biokemi og koagulationsfunktionstest. Ændringer fra baseline til efter 4. behandlingssession vil blive evalueret ud fra foruddefinerede kliniske tærskler.
Baseline (forbehandling) og efter 4. behandling
Antal klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Baseline (forbehandling), efterbehandling og efter 4. behandling
Dette mål vil evaluere antallet af hændelser, hvor der forekommer klinisk signifikante ændringer i vitale tegn. Parametre omfatter systolisk blodtryk, diastolisk blodtryk, puls, kropstemperatur og SpO2. Hver hændelse vil blive vurderet på to tidspunkter: umiddelbart efter behandling og efter 4. behandlingssession, sammenligne værdier med baseline.
Baseline (forbehandling), efterbehandling og efter 4. behandling
Sikkerhedsvurdering i undersøgelsesperioden: Uønskede hændelser - Selv- og andre fund
Tidsramme: efter behandlingen
Lægeundersøgelse, subjektive fund, Andre fund
efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektvurdering: Ændringer i amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala Revideret version
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 16 uger
Den reviderede ALS Functional Rating Scale i ALS-patienter. Denne skala scores fra 0 til 48, jo højere score jo bedre.
Ændring fra baseline ved 16 uger
Effektvurdering: Ændringer i %FVC
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 16 uger
% tvungen vital kapacitet i procent
Ændring fra baseline ved 16 uger
Effektvurdering: Ændringer i grebsstyrke
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 16 uger
grebstyrke i kilogram
Ændring fra baseline ved 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hitonowa Medical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. september 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dette var et retrospektivt kohortestudie med patienter diagnosticeret med ALS, som besøgte vores hospital mellem 1. januar 2022 og 30. november 2023. Vi tilmeldte patienter med ALS, som modtog SHED-CM inden for denne periode, havde en score på 12 eller højere på ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), og som ikke gennemgik trache-stomi. Alle indgivne data blev evalueret for sikkerhed. Adskillige patienter oplevede vanskeligheder med at komme på hospitalet på grund af progressionen af ​​deres ALS; derfor vurderede vi effektiviteten af ​​lægemidlet fra den første til den 12. dosis, som blev administreret fortløbende, og som alle patienter præsenterede for hospitalet.

IPD-delingstidsramme

De originale data præsenteret i undersøgelsen er åbent tilgængelige uden begrænsninger.

IPD-delingsadgangskriterier

De originale data præsenteret i undersøgelsen er åbent tilgængelige i FigShare på 10.6084/m9.figshare.26201615.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger