Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie dotyczące bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych/polepszających dożylnego podawania SHED-CM w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (SHED-CAH2023)

19 września 2024 zaktualizowane przez: Hitonowa Medical

Retrospektywne badanie dotyczące bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych/polepszających dożylnego podawania SHED-CM w leczeniu ALS

W tym badaniu retrospektywnie ocenimy bezpieczeństwo i skuteczność podawania SHED-CM w leczeniu ALS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest postępującą i nieodwracalną chorobą neurodegeneracyjną o ograniczonych możliwościach leczenia. Postępy medycyny regeneracyjnej otworzyły nowe możliwości interwencji terapeutycznych. W tym retrospektywnym badaniu kohortowym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność komórek macierzystych z kondycjonowanych pożywek ludzkich złuszczonych zębów mlecznych (SHED-CM) u 24 pacjentów z ALS leczonych w jednej placówce w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. Oceny bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane, parametry życiowe i zmiany w wynikach badań laboratoryjnych przed i po podaniu, natomiast skuteczność mierzono za pomocą poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R), siły chwytu i wymuszonej pojemności życiowej. chociaż wyniki w skali ALSFRS-R zazwyczaj maleją z czasem, tempo progresji w tej kohorcie było wolniejsze, co sugeruje potencjalne opóźnienie postępu choroby. Alternatywnie, u niektórych pacjentów zaobserwowano poprawę siły i mobilności mięśni. Chociaż działania niepożądane zgłoszono jedynie w 3% przypadków (brak poważnych reakcji alergicznych), wywołane leczeniem zmiany w parametrach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych nie były istotne klinicznie. Leczenie SHED-CM wydaje się być bezpieczną i potencjalnie skuteczną opcją terapeutyczną dla pacjentów z ALS. Konieczne są dalsze badania w celu optymalizacji leczenia SHED-CM; jednakże badanie to kładzie podwaliny pod przyszłe badania nad terapiami regeneracyjnymi w leczeniu ALS.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japonia, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Stwardnienie zanikowe boczne

Opis

Kryteria włączenia:

  • pacjentów, którzy odwiedzili naszą klinikę w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. i u których zdiagnozowano SLA
  • pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 16 do 90 lat
  • Wynik ALSFRS-R wynoszący 12 lub więcej w czasie pierwszej wizyty

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy w momencie wizyty mają tracheostomię.
  • Pacjenci, którzy wyrazili odmowę udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Otrzymanie badanego leku
Pacjenci ze zdiagnozowanym ALS, którzy odwiedzili nasz szpital i otrzymali SHED-CM w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r.
Biologiczny: Badanym lekiem jest SHED-CM produkowany przez firmę U-Factor
Pacjentom, u których zdiagnozowano ALS, podawano SHED-CM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszystkie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: po zabiegu
Narzędzie to sprawdzi całkowitą liczbę zdarzeń niepożądanych (AE) zgłoszonych podczas badania, sklasyfikowanych według CTCAE wersja 5.0.
po zabiegu
Liczba istotnych klinicznie zmian w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Stan wyjściowy (przed leczeniem) i po 4. zabiegu
Miara ta będzie śledzić liczbę zdarzeń, w których wykryto klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach badań laboratoryjnych, w tym w morfologii krwi, biochemii i testach funkcji krzepnięcia. Zmiany od wartości początkowej do zmian po 4. sesji leczenia zostaną ocenione w oparciu o wcześniej zdefiniowane progi kliniczne.
Stan wyjściowy (przed leczeniem) i po 4. zabiegu
Liczba klinicznie istotnych zmian w parametrach życiowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), po leczeniu i po 4. zabiegu
Miara ta pozwoli ocenić liczbę zdarzeń, w przypadku których występują klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych. Parametry obejmują skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość tętna, temperaturę ciała i SpO2. Każde zdarzenie będzie oceniane w dwóch punktach czasowych: bezpośrednio po zabiegu i po 4. sesji terapeutycznej, porównując wartości z wartościami wyjściowymi.
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), po leczeniu i po 4. zabiegu
Ocena bezpieczeństwa w okresie badania: Zdarzenia niepożądane – ustalenia własne i inne
Ramy czasowe: po zabiegu
Badanie lekarskie, ustalenia subiektywne, inne ustalenia
po zabiegu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności: Zmiany w stwardnieniu zanikowym bocznym Funkcjonalna Skala Oceny Wersja poprawiona
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Zmieniona Skala Oceny Funkcjonalności ALS u pacjentów z ALS. Skala ta jest punktowana od 0 do 48, im wyższy wynik, tym lepiej.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Ocena skuteczności: Zmiany w %FVC
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
% wymuszonej pojemności życiowej w procentach
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Ocena skuteczności: Zmiany w sile chwytu
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
siła chwytu w kilogramach
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hitonowa Medical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 września 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Było to retrospektywne badanie kohortowe obejmujące pacjentów ze zdiagnozowanym ALS, którzy odwiedzili nasz szpital w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. Do badania włączono pacjentów z ALS, którzy w tym okresie otrzymali SHED-CM, uzyskali co najmniej 12 punktów w poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) i nie zostali poddani tracheotomii. Wszystkie podane dane oceniano pod kątem bezpieczeństwa. Kilku pacjentów miało trudności ze zgłoszeniem się do szpitala ze względu na postęp ALS; dlatego ocenialiśmy skuteczność leku od pierwszej do dwunastej dawki, które podano kolejno i po której wszyscy pacjenci zgłaszali się do szpitala.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Oryginalne dane przedstawione w badaniu są ogólnodostępne i bez ograniczeń.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Oryginalne dane przedstawione w badaniu są ogólnodostępne w FigShare pod adresem 10.6084/m9.figshare.26201615.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami