Retrospektive Studie zur Sicherheit und therapeutischen/Verbesserungswirkung der intravenösen Verabreichung von SHED-CM bei ALS (SHED-CAH2023)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende und irreversible neurodegenerative Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Fortschritte in der regenerativen Medizin haben neue Möglichkeiten für therapeutische Interventionen eröffnet. Diese retrospektive Kohortenstudie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Stammzellen aus humanen, mit exfolierten Milchzähnen konditionierten Medien (SHED-CM) bei 24 Patienten mit ALS, die zwischen dem 1. Januar 2022 und dem 30. November 2023 in einer einzigen Einrichtung behandelt wurden. Sicherheitsbewertungen umfassten unerwünschte Ereignisse, Vitalfunktionen und Laborteständerungen vor und nach der Verabreichung, während die Wirksamkeit mithilfe der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), der Griffstärke und der forcierten Vitalkapazität gemessen wurde. Während die ALSFRS-R-Scores typischerweise mit der Zeit sinken, war die Progressionsrate in dieser Kohorte langsamer, was auf eine mögliche Verzögerung des Krankheitsverlaufs schließen lässt. Alternativ wurden bei einigen Patienten Verbesserungen der Muskelkraft und -mobilität beobachtet. Obwohl nur in 3 % der Fälle unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden (keine schwerwiegenden allergischen Reaktionen), waren die behandlungsbedingten Veränderungen der Vitalfunktionen und Laborergebnisse klinisch nicht signifikant. Die SHED-CM-Behandlung scheint eine sichere und potenziell wirksame Therapieoption für Patienten mit ALS zu sein. Weitere Forschung ist erforderlich, um die SHED-CM-Behandlung zu optimieren. Diese Studie legt jedoch den Grundstein für die zukünftige Erforschung regenerativer Therapien für ALS.